Badania kliniczne

Firma biotechnologiczna Eloxx Pharmaceuticals zajmująca się odkrywaniem i opracowywaniem nowych leków w leczeniu mukowiscydozy, dziedzicznych chorób siatkówki oraz innych chorób wywołanych mutacjami nonsensownymi, ogłosiły, że przystąpiła…

Firma biotechnologiczna Translate Bio ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych fazy 1/2 nowej klasy leków mRNA zaprojektowanych do leczenia wszystkich pacjentów z mukowiscydozą niezależnie od mutacji. Wstępne wyniki badania nowej terapii …

Firma farmaceutyczna Vertex Pharmaceuticals ogłosiła dzisiaj w materiałach prasowych, że leczenie potrójną kombinacją: korektorem następnej generacji VX-445, tezakaftorem i iwakaftorem, prowadzi do istotnej statystycznie poprawy czynności…

Firma Vertex Pharmaceuticals ogłosiła wczoraj, że leczenie potrójną kombinacją korektorów następnej generacji VX-659, tezakaftorem i iwakaftorem doprowadziło do istotnej statystycznie poprawy czynności płuc (bezwzględnej i względnej zmiany…

Podczas niedawno zakończonej konferencji naukowej North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) w Denver w USA zaprezentowano przedkliniczne wyniki badań ekspozycji makrofagów zebranych z dróg oddechowych pacjentów z mukowiscydozą, na …

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zgłoszenie Investigational New Drug (IND) dla  produktu leczniczego MS1819-SD firmy AzurRx BioPharma, u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki (EPI) z powodu…

Firma biotechnologiczna Translate Bio zajmującą się rozwijaniem nowych terapii genetycznych, opracowująca nową klasę leków  w leczeniu chorób genetycznych, ogłosiła dzisiaj prezentację danych przedklinicznych preparatu MRT5005, pierwszego w…

Podczas trwającej właśnie konferencji North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) w Denver w USA, prezentowane są nowe wyniki badań klinicznych potencjalnych kombinacji substancji leczniczych firmy Vertex Pharmaceuticals w terapii…

Firma biotechnologiczna Celtaxsys poinformowała o zakończeniu badań klinicznych fazy 2 (EMPIRE-CF) eksperymentalnego leku przeciwzapalnego acebilustat w terapii u pacjentów z mukowiscydozą.  Wyniki zostaną przedstawione podczas konferencji…

Holendrzy od kilku lat wykorzystują “organoidy”, czyli miniaturowe organy wytwarzane w laboratoriach z komórek pacjentów chorych na mukowiscydozę, do badania skuteczności drogich, nowoczesnych leków na mukowiscydozę (CF). Początkiem roku…

Brytyjska firma Mologic Ltd ogłosiła rozpoczęcie "badań" klinicznych oceniających test diagnostyczny moczu, CF HeadsUp, w monitorowaniu zaostrzeń płuc u pacjentów z mukowiscydozą (CF). Test polega na regularnym pomiarze pięciu różnych…

Celtaxsys Inc., firma farmaceutyczna specjalizująca się w opracowywaniu leków dla pacjentów z rzadkimi chorobami zapalnymi, ogłosiła w tym tygodniu wyniki II fazy badań klinicznych (EMPIRE-CF) eksperymentalnego preparatu przeciwzapalnego…

Brytyjska firma biotechnologiczna NovaBiotics Ltd poinformowała o pozytywnych wynikach badań klinicznych CARE CF 1 eksperymentalnego leku Lynovex  w terapii zaostrzeń u chorych z mukowiscydozą. W ramach badania klinicznego CARE CF 1…

Health Canada (departament rządu Kanady odpowiedzialny za krajowe zdrowie publiczne) zatwierdza PrSYMDEKO w terapii mukowiscydozy u kanadyjskich pacjentów.  PrSYMDEKO (tezakaftor, iwakaftor) został dopuszczony w tym tygodniu w Kanadzie…

Podczas 41 Europejskiej Konferencji Mukowiscydozy  ECFS, która odbyła się w Belgradzie w dniach 6-9 czerwca 2018 roku, zaprezentowano nowe, obiecujące wyniki badań eksperymentalnego preparatu ELX-02 u chorych z  mukowiscydozą, z rzadkimi…

mRNA jest podstawowym składnikiem ekspresji genów. Jest to kluczowe ogniwo w procesie translacji informacji genetycznej zakodowanej w DNA w instrukcje, które są wykorzystywane przez komórki do produkcji białek potrzebnych do wykonywania…

Nowy lek mający na celu ułatwienie oczyszczania ze śluzu dróg oddechowych u osób z mukowiscydozą, przyniósł obiecujące wyniki w badaniach II fazy klinicznej. Lek, zwany SPX-101, blokuje nadaktywne kanały sodowe u chorych z mutacjami CFTR.…

Firma biofarmaceutyczna Proteostasis Therapeutics ogłosiła wczoraj pozytywne wyniki z trwającego 14 dni badania eksperymentalnego preparatu PTI-801 u pacjentów z mukowiscydozą przyjmujących już lumakaftor z iwakaftorem. Firma uważa, że…

Firma biotechnologiczna Savara Inc poinformowała o udanym wyleczeniu dwóch pacjentów z mukowiscydozą, zainfekowanych opornymi na antybiotykami szczepami prątków niegruźliczych Mycobacterium abscessus. Mikobakteriozy to choroby wywoływane…

Naukowcy z Children's Hospital Colorado i University of Colorado School of Medicine potwierdzili, że stosowanie zestawu witamin wzbogaconych przeciwutleniaczami (antyoksydantami) może zmniejszać częstotliwość zaostrzeń i infekcji płucnych u…

Firma biotechnologiczna Galapagos ogłosiła rozpoczęcie pierwszego badania klinicznego potrójnej kombinacji swoich eksperymentalnych preparatów w terapii u pacjentów z mukowiscydozą. Celem badania klinicznego o nazwie FALCON jest ocena…

Firma biotechnologiczna Eloxx Pharmaceuticals ogłosiła plany rozpoczęcia badań klinicznych fazy II preparatu ELX-02 u chorych z  mukowiscydozą, z rzadkimi mutacjami nonsensownymi CFTR. Mutacje nonsensowne powodują zaburzenia produkcji…

Amerykańska firma biotechnologiczna Vertex poinformowała o rozpoczęciu badań klinicznych fazy III terapii łączącej VX-445 z tezakaftorem i iwakaftorem u chorych z mukowiscydozą (CF). W pierwszym badaniu fazy III ocenionych zostanie około…

Brytyjska firma biotechnologiczna Enterprise Therapeutics zajmująca się badaniami i opracowywaniem nowych metod leczenia chorób układu oddechowego, otrzymała dodatkowe wsparcie finansowe, w wysokości ponad 29 mln funtów. Pozyskane pieniądze…

Klinika Gastroenterologii Dziecięcej i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu we współpracy z firmą Norsa Pharma rozpoczęła kolejną fazę badań naukowych. Naukowcy i lekarze porównają wchłanianie…

Mukowiscydoza (CF) charakteryzuje się częstymi, wtórnymi infekcjami bakteryjnymi płuc, najczęściej przez specyficzną, oporną na leki bakterię, Pseudomonas aeruginosa. Antybiotyki aminoglikozydowe wykazują zwykle skuteczność przeciwko tym…

Daniel Hassett, naukowiec z College of Medicine na Uniwersytecie w Cincinnati (USA)  otrzymał amerykański patent na nową metodę potencjalnego leczenie zakażeń płuc u pacjentów z mukowiscydozą (CF) i przewlekłą obturacyjną chorobą płuc…

W drogach oddechowych zdrowego człowieka, ruch rzęsek przesuwa śluz z szybkością od 2 do 10 mm na minutę. W prawidłowych warunkach białko „dyneina” umożliwia rzęskom skoordynowany ruch, który odbywa się w cieczy. Jeżeli ta ciecz, staje się…

Pulmazole (PUR1900) to eksperymentalny lek firmy Pulmatrix Inc., który łączy w sobie substancję aktywną, przeciwgrzybiczą z technologią suchego proszku o nazwie iSPERSE. W tym tygodniu firma przedstawiła tegoroczne plany. Faza I badań…

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nadała produktowi leczniczemu Lynovex (brytyjskiej firmy biotechnologicznej Aberdeen) status „Fast Track”, tzw. szybkiej ścieżki rejestracji. Jest to dobra wiadomość dla pacjentów cierpiących…