Badania kliniczne
-
Pierwszy pacjent z mukowiscydozą zakwalifikowany do badań klinicznych fazy II inhibitora ENaC (BI 1265162)
Firma Boehringer Ingelheim poinformowała w tym tygodniu o włączeniu pierwszego pacjenta do badań klinicznych fazy II w celu oceny nowego…
Zobacz całość » -
Bakteriofag AP-PA02 w terapii zakażeń pałeczką Pseudomonas aeruginosa
Firma biotechnologiczna Armata Pharmaceuticals opracowała nowego, genetycznie zmodyfikowanego bakteriofaga atakującego pałeczkę ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa. Bakteriofag potencjalnie miałby zastosowanie w…
Zobacz całość » -
Kolejne badania ELX-02 u pacjentów z mukowiscydozą i co najmniej jedną mutacją G542X
Amerykańska fundacja Cystic Fibrosis Foundation przyznała firmie Eloxx Pharmaceuticals ponad 1,6 miliona dolarów na przeprowadzenie badań klinicznych fazy II preparatu…
Zobacz całość » -
Nowa strategia stosowania leków wziewnych u dzieci z łagodną astmą
Nowe badanie z Washington University School of Medicine w St. Louis potwierdza dowody na to, że dzieci z łagodną astmą…
Zobacz całość » -
Naukowcy przetestują technikę edycji genów CRISPR / Cas9 bezpośrednio w ludzkim organizmie
CRISPR/Cas9 to dość nowa metoda inżynierii genetycznej, pozwalająca na manipulacje genomem dowolnego organizmu, w tym ludzkiego, znana naukowcom od 2012…
Zobacz całość » -
MRT5005 i duża poprawa FEV1 u pacjentów z mukowiscydozą – wstępne wyniki badań
MRT5005 jest produktem mRNA, zaprojektowanym przez firmę biotechnologiczną Translate Bio do dostarczania do płuc mRNA kodującego w pełni funkcjonalne białko…
Zobacz całość » -
ELX-02 u pacjentów z mukowiscydozą i co najmniej jedną mutacją G542X
Firma biotechnologiczna Eloxx Pharmaceuticals ogłosiła, że pierwsza faza projektu badawczego ELX-02 zakończyła się tzw. zgłoszeniem IND (ang.: Investigational New Drug),…
Zobacz całość » -
AR-501 w terapii zagrażających życiu bakteryjnych zakażeń płuc u chorych z mukowiscydozą
Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała status leku sierocego preparatowi AR-501 (Panaecin) firmy Aridis Pharmaceuticals Inc. W czerwcu ubiegłego roku firma…
Zobacz całość » -
Eksperymentalne leki PTI-428, PTI-801 i PTI-808 – kolejna faza badań w Europie i USA
Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał kombinację eksperymentalnych leków PTI-428, PTI-801 i PTI-808 opracowanych przez firmę biotechnologiczną Proteostasis Therapeutics, w ramach…
Zobacz całość » -
LAB150 kanadyjski projekt opracowania nowych metod terapeutycznych w leczeniu mukowiscydozy
Firma MaRS Innovation ogłosiła uruchomienie dwóch nowych projektów badawczych o nazwie LAB150. Projekty te opierają się na przełomowych badaniach naukowych…
Zobacz całość » -
Eloxx Pharmaceuticals ogłasza udział w projekcie naukowym HIT-CF
Firma biotechnologiczna Eloxx Pharmaceuticals zajmująca się odkrywaniem i opracowywaniem nowych leków w leczeniu mukowiscydozy, dziedzicznych chorób siatkówki oraz innych chorób…
Zobacz całość » -
Rozpoczęcie badań klinicznych nowej klasy leków genetycznych dla chorych z dowolną mutacją CFTR
Firma biotechnologiczna Translate Bio ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych fazy 1/2 nowej klasy leków mRNA zaprojektowanych do leczenia wszystkich pacjentów z…
Zobacz całość » -
Wyniki badań klinicznych potrójnej kombinacji leków nowej generacji
Firma farmaceutyczna Vertex Pharmaceuticals ogłosiła dzisiaj w materiałach prasowych, że leczenie potrójną kombinacją: korektorem następnej generacji VX-445, tezakaftorem i iwakaftorem,…
Zobacz całość » -
Obiecujące wyniki badań klinicznych fazy III potrójnej kombinacji VX-659, tezakaftoru i iwakaftoru w mukowiscydozie
Firma Vertex Pharmaceuticals ogłosiła wczoraj, że leczenie potrójną kombinacją korektorów następnej generacji VX-659, tezakaftorem i iwakaftorem doprowadziło do istotnej statystycznie poprawy…
Zobacz całość » -
Syntetyczny kannabinoid w stanach zapalnych mukowiscydozy
Podczas niedawno zakończonej konferencji naukowej North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) w Denver w USA zaprezentowano przedkliniczne wyniki badań ekspozycji makrofagów zebranych…
Zobacz całość » -
Enzymy trzustkowe w mukowiscydozie z drożdży – nowe badania kliniczne w Stanach Zjednoczonych i Europie w IV kwartale 2018
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zgłoszenie Investigational New Drug (IND) dla produktu leczniczego MS1819-SD firmy AzurRx BioPharma,…
Zobacz całość » -
MRT5005 i nowa klasa leków genetycznych dla chorych z dowolną mutacją w mukowiscydozie
Firma biotechnologiczna Translate Bio zajmującą się rozwijaniem nowych terapii genetycznych, opracowująca nową klasę leków w leczeniu chorób genetycznych, ogłosiła dzisiaj…
Zobacz całość » -
Podczas NACFC nowe wyniki badań klinicznych potencjalnych kombinacji leków w mukowiscydozie
Podczas trwającej właśnie konferencji North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) w Denver w USA, prezentowane są nowe wyniki badań klinicznych potencjalnych…
Zobacz całość » -
Acebilustat – wyniki badań klinicznych przeciwzapalnego leku w terapii mukowiscydozy
Firma biotechnologiczna Celtaxsys poinformowała o zakończeniu badań klinicznych fazy 2 (EMPIRE-CF) eksperymentalnego leku przeciwzapalnego acebilustat w terapii u pacjentów z…
Zobacz całość » -
HIT-CF – badania z użyciem organoidów w mukowiscydozie
Holendrzy od kilku lat wykorzystują “organoidy”, czyli miniaturowe organy wytwarzane w laboratoriach z komórek pacjentów chorych na mukowiscydozę, do badania…
Zobacz całość » -
CF HeadsUp, domowy test diagnostyczny dla pacjentów z mukowiscydozą
Brytyjska firma Mologic Ltd ogłosiła rozpoczęcie „badań” klinicznych oceniających test diagnostyczny moczu, CF HeadsUp, w monitorowaniu zaostrzeń płuc u pacjentów…
Zobacz całość » -
Wyniki badań klinicznych fazy II inhibitora leukotrienowej hydroksylazy A4 u chorych z mukowiscydozą
Celtaxsys Inc., firma farmaceutyczna specjalizująca się w opracowywaniu leków dla pacjentów z rzadkimi chorobami zapalnymi, ogłosiła w tym tygodniu wyniki…
Zobacz całość » -
Pozytywne wyniki badań klinicznych eksperymentalnego leku mukolitycznego i przeciwbakteryjnego w mukowiscydozie
Brytyjska firma biotechnologiczna NovaBiotics Ltd poinformowała o pozytywnych wynikach badań klinicznych CARE CF 1 eksperymentalnego leku Lynovex w terapii zaostrzeń u…
Zobacz całość » -
Health Canada zatwierdza SYMDEKO w terapii mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z niektórymi mutacjami w genie CFTR
Health Canada (departament rządu Kanady odpowiedzialny za krajowe zdrowie publiczne) zatwierdza PrSYMDEKO w terapii mukowiscydozy u kanadyjskich pacjentów. PrSYMDEKO (tezakaftor,…
Zobacz całość » -
ELX-02 – kolejne wyniki badań leku dla chorych z mutacjami nonsensownymi mukowiscydozy klasy I
Podczas 41 Europejskiej Konferencji Mukowiscydozy ECFS, która odbyła się w Belgradzie w dniach 6-9 czerwca 2018 roku, zaprezentowano nowe, obiecujące…
Zobacz całość » -
Pierwsze badania kliniczne MRT5005 w terapii mukowiscydozy
mRNA jest podstawowym składnikiem ekspresji genów. Jest to kluczowe ogniwo w procesie translacji informacji genetycznej zakodowanej w DNA w instrukcje,…
Zobacz całość » -
Obiecujące wyniki badań klinicznych fazy II SPX-101 u chorych z mukowiscydozą
Nowy lek mający na celu ułatwienie oczyszczania ze śluzu dróg oddechowych u osób z mukowiscydozą, przyniósł obiecujące wyniki w badaniach…
Zobacz całość » -
Dobre wyniki badania klinicznego fazy I eksperymentalnego PTI-801 u chorych z mukowiscydozą
Firma biofarmaceutyczna Proteostasis Therapeutics ogłosiła wczoraj pozytywne wyniki z trwającego 14 dni badania eksperymentalnego preparatu PTI-801 u pacjentów z mukowiscydozą…
Zobacz całość » -
Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów w terapii zakażeń NTM w mukowiscydozie
Firma biotechnologiczna Savara Inc poinformowała o udanym wyleczeniu dwóch pacjentów z mukowiscydozą, zainfekowanych opornymi na antybiotykami szczepami prątków niegruźliczych Mycobacterium abscessus. Mikobakteriozy…
Zobacz całość » -
Przeciwutleniacze zmniejszają liczbę infekcji u pacjentów z mukowiscydozą
Naukowcy z Children’s Hospital Colorado i University of Colorado School of Medicine potwierdzili, że stosowanie zestawu witamin wzbogaconych przeciwutleniaczami (antyoksydantami)…
Zobacz całość »