Obiecujące wyniki badań klinicznych fazy III potrójnej kombinacji VX-659, tezakaftoru i iwakaftoru w mukowiscydozie

0

Firma Vertex Pharmaceuticals ogłosiła wczoraj, że leczenie potrójną kombinacją korektorów następnej generacji VX-659, tezakaftorem i iwakaftorem doprowadziło do istotnej statystycznie poprawy czynności płuc (bezwzględnej i względnej zmiany procentu przewidywanej wartości FEV1 – ppFEV1) w dwóch badaniach klinicznych fazy III u osób z mukowiscydozą (CF).

Dane z wcześniej określonej tymczasowej analizy badania fazy III u osób z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnych funkcji CFTR “Min” (lista tutaj) wykazały średnią absolutną poprawę PPFEV1 o 14,0 punktów procentowych w 4. tygodniu leczenia w porównaniu do placebo. W badaniu fazy III u osób z dwoma mutacjami F508del, dodanie VX-659 u pacjentów już otrzymujących tezakaftori i iwakaftor spowodowało średnią całkowitą poprawę ppFEV1 o 10,0 punktów procentowych w 4 tygodniu leczenia w porównaniu do grupy kontrolnej. Schemat potrójnej kombinacji VX-659 był ogólnie dobrze tolerowany, a profil bezpieczeństwa i skuteczności z opublikowanych wyników potwierdza możliwość złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu schematu potrójnej kombinacji leków.

Vertex ogłosił także, że zakończył rekrutację dla dwóch badań klinicznych fazy III potrójnej kombinacji korektorów następnej generacji VX-445, tezacaftor i iwakaftor u osób z mukowiscydozą z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnych funkcji CFTR oraz u osób z dwoma mutacjami F508del. Wyniki badań spodziewane są w pierwszym kwartale 2019 roku.

Dane z tych badań VX-659 i VX-445 będą wykorzystane do wniosków regulacyjnych poza USA planowanych na koniec 2019 roku, w tym rejestracji terapii w Unii Europejskiej.

 

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.