Firma farmaceutyczna Vertex Pharmaceuticals ogłosiła dzisiaj w materiałach prasowych, że leczenie potrójną kombinacją: korektorem następnej generacji VX-445, tezakaftorem i iwakaftorem, prowadzi do istotnej statystycznie poprawy czynności płuc (poprawy pFEV1). Wyniki pochodzą z dwóch badań klinicznych III fazy u osób z mukowiscydozą (CF).
Dane z wcześniej przeprowadzonej analizy badania klinicznego fazy 3 u osób z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnych funkcji CFTR wykazały średnią absolutną poprawę ppFEV 1 wynoszącą 13,8 punktu procentowego w porównaniu do wartości wyjściowej (w 4. tygodniu leczenia w porównaniu do placebo). W badaniu klinicznym fazy 3 u osób z dwoma mutacjami F508del, dodanie w terapii VX-445 u pacjentów już otrzymujących tezakaftor i iwakaftor spowodowało średnią całkowitą poprawę ppFEV 1 o 10,0 punktów procentowych od wartości wyjściowej w 4 tygodniu leczenia w porównaniu do grupy kontrolnej, u której dodano placebo w terapii tezakaftorem i iwakaftorem. Schemat potrójnej kombinacji VX-445 był ogólnie dobrze tolerowany, a profil bezpieczeństwa i skuteczności z opublikowanych dzisiaj wyników potwierdza możliwość złożenia wniosku o rejestrację i dopuszczenie do obrotu terapii w schemacie potrójnej kombinacji z VX-445.
Firma Vertex będzie ubiegała się o zatwierdzenie leków dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnych funkcji CFTR oraz dla pacjentów z dwoma mutacjami F508del (w przypadku Unii Europejskiej w czwartym kwartale 2019 roku).
“Zarówno potrójne kombinacje VX-659, jak i VX-445 wykazywały wysoce spójne i znaczące usprawnienia w funkcjonowaniu płuc w naszych programach badań klinicznych fazy 3, podkreślając istotną korzyść kliniczną, jaką potrójny schemat może zapewnić pacjentom z dwiema mutacjami F508del oraz pacjentom z jedna mutacją F508del i jedną minimalnych funkcji CFTR”, powiedział – Reshma Kewalramani, dyrektor medyczny w firmie Vertex. “Oczekujemy złożenia globalnych aplikacji regulacyjnych dla jednego z tych trzech schematów kombinacji w tym roku.”
O badaniu VX-445 Phase 3 u osób z jedną mutacją F508del i jedną funkcją minimalną Mutacja
Dane ogłoszone dzisiaj dla osób w wieku 12 lat i starszych z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnych funkcji CFTR pochodzą z trwającego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego badania klinicznego fazy 3 oceniającego potrójną kombinację VX-445, tezakaftoru i iwakaftoru. W badaniach uczestniczyło ponad 400 pacjentów z mukowiscydozą w Stanach Zjednoczonych.
