Firma farmaceutyczna Tavanta Therapeutics ogłosiła prezentację nowych danych przedklinicznych dotyczących TAVT-135, nowego wziewnego transportera jonów chlorkowych opracowywanego do pangenotypowego leczenia mukowiscydozy (CF). Dane zostały udostępnione zarówno na międzynarodowej konferencji American Thoracic Society (ATS) 2023, która odbyła się w dniach 19-24 maja w Waszyngtonie, jak i na konferencji European Cystic Fibrosis Foundation (ECFS) Basic Science Conference, która niedawno odbyła się w Dubrowniku w Chorwacji.
TAVT-135 to wziewny małocząsteczkowy koniugat peptydowy, który działa jako sztuczny transporter jonów chlorkowych przez błony komórkowe. Uważa się, że przywrócenie równowagi jonów chlorkowych w drogach oddechowych zapobiega zagęszczaniu i gromadzeniu się śluzu, a w konsekwencji spowalnia postępujące pogorszenie czynności płuc.
“Podczas gdy wiele osób z mukowiscydozą odnosi korzyści z terapii specyficznych dla mutacji, które mogą przywrócić funkcję wadliwego białka CFTR, niektóre osoby nie reagują na te modulatory z powodu niekwalifikujących się mutacji, skutków ubocznych lub braku dostępu” – powiedziała Lynne Powell, dyrektor generalna Tavanta Therapeutics. “Jak wykazały dane przedstawione na ATS i ECFS, TAVT-135 może stanowić skuteczną opcję leczenia dla osób z mukowiscydozą, niezależnie od posiadanej mutacji CFTR. Jesteśmy zadowoleni z postępów, jakie czynimy z TAVT-135”.
Wstępne eksperymenty in vitro i ex vivo z powodzeniem wykazały transport jonów chlorkowych bez toksyczności dla komórek.
Trwają dalsze badania nad TAVT-135.
Więcej informacji w materiale po angielsku na stronie Tavanta Therapeutics
