Nauka i medycyna w mukowiscydozie

Płuca na zamówienie? Pomysł jak z filmu czy powieści science fiction. Ale naukowcy z Yale School of Medicine udowadniają, że w przyszłości będzie można zamówić nowe płuca. "To ekscytujący moment w historii nauki na pracę nad regeneracją…

Wyszkolone psy potrafią rozróżnić pałeczkę ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa od innych bakterii w podłożach laboratoryjnych - czytamy w opublikowanym w European Respiratory Journal artykule naukowym. Badanie, wspierane przez…

Metoda edycji genomu CRISPR/Cas9 rozbudza nadzieję pacjentów z chorobami rzadkimi, genetycznymi na całym świecie. Pisaliśmy już o rekrutacji do badań klinicznych nowej, eksperymentalnej terapii amaurozy Lebera 10, która stanowi genetyczną…

CRISPR/Cas9 to dość nowa metoda inżynierii genetycznej, pozwalająca na manipulacje genomem dowolnego organizmu, w tym ludzkiego, znana naukowcom od 2012 roku. W 2015 roku doszło, przy pomocy tej metody do udanej modyfikacji ludzkich komórek…

Badacze UNC School of Medicine z USA pod kierownictwem dr Briana Conlona odkryli, w jaki sposób cząsteczki zwane ramnolipidami mogą sprawić, że antybiotyki aminoglikozydowe będą skuteczniejsze w najcięższych zakażeniach wywołanych…

Niemieccy naukowcy mają nadzieję, że terapia makrofagami może być ważnym uzupełnieniem terapii modulatorami i korektorami CFTR w mukowiscydozie*. Zespół badawczy pod kierownictwem dr. Antje Munder z Medizinischen Hochschule Hannover (MHH)…

Artykuł opublikowany dzisiaj w Science Translational Medicine opisuje proste, mało inwazyjne nowe narzędzie μOCT do analizy jamy nosowej pacjentów z mukowiscydozą in vivo na poziomie komórkowym. Nowa technika zapewnia obrazy w wysokiej…

Włoska firma działająca w sektorze farmaceutycznym i chemicznym Italfarmaco zawarła umowę z firmą Neupharma na opracowanie i komercjalizację wziewnej postaci antybiotyku teikoplaniny. Neupharma to firma skoncentrowana na innowacjach…

Podejście przyjęte przez zespół badawczy Uniwersytetu w Trydencie (Włochy), kierowany przez Annę Cereseto, otwiera nowe perspektywy w leczeniu mukowiscydozy, choroby genetycznej, na którą obecnie nie ma lekarstwa. Prace badawcze zostały…

W najnowszym numerze czasopisma naukowego BMC Pulmonary Medicine przedstawiono wyniki badań skuteczności nebulizacji z uwzględnieniem pozycji podczas przyjmowania aerozolu (leku). Badania przeprowadzono na grupie 39 dorosłych: 13…

MRT5005 jest produktem mRNA, zaprojektowanym przez firmę biotechnologiczną Translate Bio do dostarczania do płuc mRNA kodującego w pełni funkcjonalne białko CFTR kanału chlorkowego. Preparat przeznaczony jest dla chorych z mukowiscydozą bez…

Arcturus Therapeutics, firma zajmująca się rozwijaniem terapii RNA poinformowała o otrzymaniu od amerykańskiej fundacji Cystic Fibrosis Foundation (CFF) grantu o wysokości 15 milionów dolarów na badania nad terapią mRNA dla pacjentów z…

Firma biotechnologiczna Eloxx Pharmaceuticals ogłosiła, że pierwsza faza projektu badawczego ELX-02 zakończyła się tzw. zgłoszeniem IND (ang.: Investigational New Drug), które służy dopuszczeniu cząsteczki do badań klinicznych, a fundacja…

Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała status leku sierocego preparatowi AR-501 (Panaecin) firmy Aridis Pharmaceuticals Inc. W czerwcu ubiegłego roku firma Aridis otrzymała oznaczenie leku sierocego dla AR-501 od Amerykańskiej Agencji ds.…

Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał kombinację eksperymentalnych leków PTI-428, PTI-801 i PTI-808 opracowanych przez firmę biotechnologiczną Proteostasis Therapeutics, w ramach badań klinicznych fazy II. Leki testowane są w…

Alergia na białko mleka krowiego nie jest zwykłą dolegliwością, to poważna choroba. Nieleczona odpowiednio wcześnie i właściwie, może utorować drogę innym poważnym schorzeniom – przekonywali w poniedziałek eksperci podczas debaty, która…

Podczas chrapania dochodzi często do groźnego dla zdrowia niedotlenienia organizmu, nie jest to zatem tylko pewna uciążliwość, lecz poważnym problem medyczny – ostrzegają eksperci. Dodają, że najcięższą postacią zaburzeń oddychania podczas…

Jaki wpływ na zdrowie ma atmosfera w kabinie auta? Czym oddychamy jadąc samochodem? Co dokładnie znajduje się w powietrzu wdychanym w czasie jazdy? Na to pytanie postanowił odpowiedzieć Syed A. Sattar z University of Ottawa, a wyniki…

Cukrzyca to choroba towarzysząca mukowiscydozie. Szacuje się, że około 70% dorosłych pacjentów z mukowiscydozą ma nieprawidłową tolerancję glukozy (stany przedcukrzycowe), a u nawet 40% rozwija się CFRD. Cukrzyca – grupa chorób…

W literaturze oraz w internecie spotkamy się z różnymi szacunkami na temat liczby osób chorujących na mukowiscydozę w Polsce. Wynika to z faktu, że przez lata nie istniał rejestr osób chorujących na mukowiscydozę. Ocenę liczebności…

Infekcja górnych dróg oddechowych albo przewlekły stan zapalny zatok to problemy, które mogą poważnie skomplikować podniebną podróż. Zwłaszcza podczas zniżania się samolotu do lądowania w razie infekcji można doznać urazu ciśnieniowego.…

Większość chorych na mukowiscydozę boryka się z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki, która jest jednym z powikłań choroby głównej - mukowiscydozy. W wyniku tego, że trzustka takich osób działa gorzej muszą one przyjmować enzymy…

Przełyk Barretta to stan chorobowy polegający na pojawianiu się w błonie śluzowej dolnej części przełyku ognisk metaplazji jelitowej, czyli zastąpienia nabłonka wielowarstwowego płaskiego nabłonkiem jednowarstwowym walcowatym…

Miód Manuka może stanowić klucz do przełomowego leczenia pacjentów z mukowiscydozą, wynika ze wstępnych wyników prac naukowych ekspertów z Uniwersytetu Swansea (Wielka Brytania). Dr Rowena Jenkins i dr Aled Roberts odkryli, że stosowanie…

Nagromadzenie gęstego śluzu i związane z tym zapalenie tkanek płucnych  wydają się być główną przyczyną inicjującą uszkodzenie płuc już u najmniejszych dzieci z mukowiscydozą (CF), a nie infekcje bakteryjne - sugerują naukowcy z UNC School…

Zespół naukowców z Uniwersytetu Iowa w USA, Uniwersyteckiego Centrum Medycyny w Utrechcie w Holandii i Vertex Pharmaceuticals Incorporated donosi o udanych badaniach laboratoryjnych nad wykorzystaniem iwakaftoru na bardzo wczesnym etapie…

Naukowcy z Brazylii i Kanady opracowali nową technikę odkażania narządów przed przeszczepem za pomocą promieniowania ultrafioletowego i czerwonego. O nowej technice możemy przeczytać w artykule opublikowanym w czasopiśmie Nature…

Egzosomy to małe pęcherzyki błonowe, wydzielane przez różne typy komórek. Transportują zarówno białka, jak i kwasy nukleinowe. Irlandzka firma OmniSpirant opatentowała nową terapię genetyczną, która opiera się na wykorzystaniu…

Błonnik pokarmowy może być nowym narzędziem w zapobieganiu postępującej chorobie płuc, dzięki produkcji przeciwzapalnych krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych, wynika z nowych badań przeprowadzonych przez australijskie Priority Research…

Lekooporność na środki przeciwdrobnoustrojowe i przeciwgrzybicze, która definiuje zdolność bakterii i innych patogenów do przeciwdziałania skutkom leków, na które były kiedyś wrażliwe, jest głównym problemem zdrowia publicznego na całym…