ELX-02 – kolejne wyniki badań leku dla chorych z mutacjami nonsensownymi mukowiscydozy klasy I

0

Podczas 41 Europejskiej Konferencji Mukowiscydozy  ECFS, która odbyła się w Belgradzie w dniach 6-9 czerwca 2018 roku, zaprezentowano nowe, obiecujące wyniki badań eksperymentalnego preparatu ELX-02 u chorych z  mukowiscydozą, z rzadkimi mutacjami nonsensownymi CFTR.

Dla kogo ELX-02?

Mutacje nonsensowne powodują zaburzenia produkcji białka CFTR (są to mutacje w klasie I). Dlaczego? Przedwcześnie występuje kodon STOP, który prowadzi do wytworzenia niestabilnego mRNA lub do translacji i uwolnienia z rybosomu skróconego i niefunkcjonalnego białka CFTR. Mutacje nonsensowne są odpowiedzialne za około 10% przypadków CF na świecie, występują też u chorych w Polsce.

W ostatnich latach trwają intensywne prace badawcze nad zastosowaniem terapeutycznym tzw. translacyjnych leków wywołujących indukcję (TRID) w celu przywrócenia aktywności zmutowanych białek, w tym białka CFTR w mukowiscydozie.

Wcześniej badania przedkliniczne wykazały, że ELX-02 jest silnym preparatem typu TRID w kilku modelach chorobowych, oprócz mukowiscydozy, także w mukopolisacharydozie typu I, dystrofii mięśniowej Duchenne’a i zespole Retta. ELX-02 został oznaczony jako lek sierocy w leczeniu mukopolisacharydozy typu I (MPS I) zarówno przez Europejską Agencję Leków (EMA), jak i Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). 27 kwietnia br. Eloxx Pharmaceuticals poinformował o przyznaniu statusu leku sierocego w leczeniu cystynozy.

Co nowego w badaniach na ELX-02?

Podczas konferencji ECFS 2018 w Belgradzie dr. Pedro Huertasa, dyrektor ds. medycznych firmy biotechnologicznej Eloxx Pharmaceuticals przedstawił nowe wyniki badań ELX-02 na organoidach wyhodowanych z komórek chorych na mukowiscydozę. ELX-02 między innymi nasilał translację funkcjonalnego CFTR. Wykazano też, że zależny od leku FIS organoidów (czyli odpowiedź na forskolinę organoidów w modelu doświadczalnym) koreluje z poprawą FEV1.

Z kolei dr Neal Sharpe z Eloxx P. przedstawił obiecujące wyniki badań ELX-02 w szczurzym i mysim modelu doświadczalnym na komóekach z mutacjami G542X i R1162X oraz w modelu in-vitro ludzkiego nabłonka oskrzeli (HBE) F508del / G542X.

Badania kliniczne fazy II do końca roku 2018

Eloxx Pharmaceuticals planuje rozpocząć badań klinicznych fazy II u pacjentów z mukowiscydozą (z co najmniej jedną mutacją G542X) do końca bieżącego roku. Planowane jest też rozpoczęcie badań klinicznych u chorych z cystynozą.

 

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.