W tym tygodniu zaprezentowano wstępne wyniki pilotażowego badania zastosowania LungFit w warunkach domowych.
W ramach projektu LungFit prowadzone są 12-tygodniowe, wieloośrodkowe, otwarte badania kliniczne w Australii obejmujące około 20 dorosłych pacjentów z przewlekłą oporną na leczenie chorobą płuc NTM. Do badania włączane są zarówno osoby z mukowiscydozą (CF), jak i bez CF, przewlekle zakażone Mycobacterium avium complex (MAC), Mycobacterium abscessus complex (MABC) lub inne szczepy NTM. Badanie składa się z etapu wstępnego, po którym następują dwie fazy leczenia. Etap wstępny stanowi punkt odniesienia dla punktów końcowych skuteczności, takich jak sprawność fizyczna pacjenta i obciążenie bakteryjne. Pierwsza faza leczenia trwa dwa tygodnie i rozpoczyna się w warunkach szpitalnych. Podczas tej pierwszej fazy leczenia pacjenci otrzymują tlenek azotu NO przez 40 minut, cztery razy dziennie, podczas gdy poziomy methemoglobiny i dwutlenku azotu (NO2) są monitorowane. Pacjenci są szkoleni do stosowania LungFit® GO, a następnie wypisywani do domu, aby dokończyć pozostałą część tego dwutygodniowego okresu leczenia w domu, podając najwyższe tolerowane stężenie NO. W drugiej fazie leczenia, 10-tygodniowej fazie podtrzymującej, terapie inhalacyjne podaje się dwa razy dziennie. Badanie ocenia bezpieczeństwo, jakość życia, sprawność fizyczną i obciążenie bakteryjne oraz inne parametry, w porównaniu z pomiarami wykonanymi przed rozpoczęciem właściwej części badań.
Tlenek azotu jest naturalnie występującym gazem, który może ograniczać zakażenia płuc i w konsekwencji prowadzić do poprawy funkcji oddechowych u osób z CF. Infekcje dróg oddechowych są główną przyczyną progresji choroby, prowadzącej do śmierci pacjentów na mukowiscydozę. W związku z tym, istnieje duża potrzeba stworzenia leków i terapii umożliwiających walkę z tego typu patogenami wywołującymi zakażenia płuc w mukowiscydozie.
Mikobakteriozy to choroby wywoływane przez prątki niegruźlicze (NTM), które u chorych na mukowiscydozę mogą prowadzić do poważnego obniżenia sprawności płuc.
Na dzień 6 września 2021 r. do badania pilotażowego włączono w sumie 8 osób. Średni wiek badanych wynosił 56,6 lat (zakres: 22-73 lata), z przewagą kobiet (87,5%), rozkład zgodny z rzeczywistymi chorobami NTM i występujący częściej u starszych dorosłych kobiet niż u mężczyzn 1 . Na początku u niektórych pacjentów zdiagnozowano więcej niż jeden szczep NTM.
Dane pośrednie wykazały, że wdychany NO w wysokim stężeniu był dobrze tolerowany, bez przerywania badania i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem. Wszystkim 8 pacjentom udało się osiągnąć w badaniach stężenie 250 ppm NO w warunkach szpitalnych i żaden z nich nie wymagał zmniejszenia dawki podczas kolejnej części badania prowadzonej w domu. Poziom methemoglobiny i NO 2 mieścił się w dopuszczalnych zakresach u wszystkich pacjentów w trakcie leczenia NO i poniżej progu bezpieczeństwa. Do badania nadal włącza się pacjentów, a całość danych zostanie wykorzystana do oceny wskaźników skuteczności, w tym jakości życia, sprawności fizycznej i bakterii w plwocinie, w porównaniu z pomiarami wyjściowymi.
„Uważamy, że te dane pokazują, że bezpieczne samodzielne podawanie tlenku azotu w stężeniach do 250 ppm w warunkach domowych jest teraz rzeczywistością. Ten postęp terapeutyczny był możliwy dzięki umiejętnościom i zaangażowaniu zespołu inżynierów Beyond Air w produkcję systemu LungFit®. Wierzymy, że LungFit® GO ostatecznie zapewni wolność pacjentom z NTM i innym cierpiącym na przewlekłe, oporne na leczenie ciężkie infekcje płuc, umożliwiając im samodzielne podawanie leków w zaciszu własnego domu lub w dowolnym miejscu, z dostępnym standardowym gniazdkiem elektrycznym. ” – powiedział Steve Lisi, prezes i dyrektor generalny Beyond Air.
na podst. inf. prasowych
