Amerykańska firma biotechnologiczna Vertex poinformowała o rozpoczęciu badań klinicznych fazy III terapii łączącej VX-445 z tezakaftorem i iwakaftorem u chorych z mukowiscydozą (CF).
W pierwszym badaniu fazy III ocenionych zostanie około 360 osób z mukowiscydozą, w wieku 12 lat i starszych, które mają jedną kopię mutacji ΔF508 (delta F508) i jedną mutację minimalnych funkcji CFTR (lista tutaj).
W badaniu oceniona będzie kombinacja złożona z VX-445 w stałej dawce (200 mg) z tezakaftorem (100 mg) i iwakaftorem (150 mg) rano, a następnie z zastosowaniem iwakaftoru (150 mg) wieczorem. Przeprowadzone zostanie rozszerzone badanie otwarte, w którym wszyscy kwalifikujący się pacjenci, w tym ci, którzy otrzymywali placebo, tezakaftor i iwakaftor, otrzymają schemat potrójnej kombinacji VX-445 przez okres dodatkowych 96 tygodni.
Drugie badanie kliniczne fazy III obejmie 100 pacjentów z podwójną mutacją ΔF508, również w wieku 12 lat i starszych.
[better-wp-embedder width=”100%” height=”400px” download=”off” download-text=”” attachment_id=”4040″ /]
