Podczas NACFC nowe wyniki badań klinicznych potencjalnych kombinacji leków w mukowiscydozie

0

Podczas trwającej właśnie konferencji North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) w Denver w USA, prezentowane są nowe wyniki badań klinicznych potencjalnych kombinacji substancji leczniczych firmy Vertex Pharmaceuticals w terapii pacjentów z mukowiscydozą.

W trakcie NACFC prezentowane są dane między innymi z 2 fazy badań klinicznych oceniających bezpieczeństwo kliniczne i skuteczność oraz dane in vitro dwóch schematów leczenia skojarzonego (VX-659, tezakaftor i iwakaftor, VX-445, tezakaftor i iwakaftor) u pacjentów z jedną kopię mutacji ΔF508 (delta F508) i jedną mutację minimalnych funkcji CFTR “Min” (lista tutaj) oraz u pacjentów z podwójną mutacją ΔF508 (F508del / F508del), jak również w schematach potrójnej kombinacji raz dziennie (VX-659, tezakaftor i VX-561, VX-445, tezakaftor i VX-561 ) u pacjentów F508del / Min. Dane z tych badań zostały również opublikowane online w The New England Journal of Medicine.

Przedstawiono również dane z badań klinicznych fazy 3 iwakaftoru, u niemowląt w wieku od sześciu do 12 miesięcy z mutacjami CFTR: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D lub R117H.

 

 

 

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.


The reCAPTCHA verification period has expired. Please reload the page.