Firma biotechnologiczna Savara Inc poinformowała o udanym wyleczeniu dwóch pacjentów z mukowiscydozą, zainfekowanych opornymi na antybiotykami szczepami prątków niegruźliczych Mycobacterium abscessus. Mikobakteriozy to choroby wywoływane przez prątki niegruźlicze (NTM), które u chorych na mukowiscydozę mogą prowadzić do poważnego obniżenia sprawności płuc.
Dwa raporty na temat leczenia czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) w terapii mikobakteriozy u chorych z mukowiscydozą, zostały opublikowane w czasopiśmie naukowym European Respiratory Journal (ERJ). W pierwszym przypadku, zastosowanie wziewnego GM-CSF skutecznie wyeliminowało przyczynę infekcji, bakterie Mycobacterium abscessus. W przypadku drugiego pacjenta, GM-CSF wywołał zmniejszenie obciążenia infekcją, a już po publikacji również całkowitą eradykację bakterii.
“Jest to niezwykły wynik, biorąc pod uwagę, że ten drugi pacjent, w przeciwieństwie do pierwszego, nie był leczony antybiotykami z grupy NTM” – stwierdził w wywiadzie dla prasy Mark E. Wylam, jeden z autorów publikacji w ERJ. “Pacjenci pozostając na wziewnym GM-CSF doświadczyli istotnej klinicznie poprawy w przybieraniu na wadze i czynności płuc. Uważam, że te studia przypadków silnie wzmacniają naukowe uzasadnienie leczenia infekcji płucnej NTM za pomocą wziewnego GM-CSF i czekam na wyniki trwającego obecnie badania.klinicznego”.
W pierwszym kwartale 2018 roku, firma Savara zainicjowała wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 2a w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa produktu Molgradex w terapii przewlekłego zakażenia NTM płuc wywołanego przez prątki M. abscessus lub Mycobacterium avium complex (MAC). Badanie obejmuje 24 tygodniowe leczenia produktem Molgradex, a następnie 12-tygodniowy okres obserwacji. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest eradykacja, zdefiniowana jako co najmniej trzy kolejne negatywne próby posiewu z plwociny. Drugorzędne punkty końcowe obejmują inne wskaźniki mikrobiologiczne, wydolność fizyczną i wyniki zgłaszane przez pacjentów.
Wyniki badań klinicznych opisywanej fazy spodziewane są w pierwszej połowie 2019 r. (być może część danych zostanie udostępnionych jeszcze w 2018 roku).
Molgradex to wziewna formuła rekombinowanego ludzkiego GM-CSF, w fazie 3 badań klinicznych w terapii autoimmunologicznej proteinozy pęcherzyków płucnych oraz w fazie 2a badań klinicznych terapii infekcji płuc wywołanych przez NTM. Molgradex jest dostarczany do płuc za pośrednictwem systemu eFlow® Nebulizer (PARI Pharma GmbH).