Brytyjska firma biotechnologiczna NovaBiotics Ltd poinformowała o pozytywnych wynikach badań klinicznych CARE CF 1 eksperymentalnego leku Lynovex w terapii zaostrzeń u chorych z mukowiscydozą.
W ramach badania klinicznego CARE CF 1 oceniano wpływ dwutygodniowego leczenia lekiem Lynovex jako uzupełnienia w standardowej terapii mukowiscydozy (SOCT), w porównaniu do placebo i SOCT. Ta próba została zaprojektowana w celu ustalenia, czy włączenie kapsułek Lynovex wraz z SOCT zmniejszy kliniczny wpływ zaostrzeń na stan zdrowia u osób dorosłych z mukowiscydozą (co oceniono na podstawie nasilenia objawów i poziomu bakterii oraz mediatorów stanu zapalnego w plwocinie i krwi). Głównym celem badania klinicznego było określenie optymalnej dawki i schematu leczenia produktem Lynovex u pacjentów z zaostrzeniem choroby płuc związanej z mukowiscydozą oraz dalsza ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku Lynovex w zaostrzeniach u pacjentów z mukowiscydozą.
89 pacjentów dorosłych zostało losowo wybranych do badania w ośrodkach CF w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii i we Włoszech. Nie zgłoszono ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem (SAE), zgodnie z wcześniej opisanym bezpieczeństwem i tolerancją Lynovex u pacjentów z mukowiscydozą. Efektem terapii w ramach badania CARE CF 1 było zmniejszenie liczby bakterii w plwocinie, poprawa wyników leczenia pacjentów i poprawa czynności płuc (FEV 1) po dwóch tygodniach leczenia. U pacjentów przyjmujących preparat Lynovex i SOCT w porównaniu z osobami otrzymującymi placebo i tylko SOCT po dwóch tygodniach leczenia stwierdzono statystycznie i klinicznie istotne, zależne od dawki i schematu, zmniejszenie nasilenia objawów i dolegliwości związanych z układem oddechowym. Ten sam schemat dawkowania spowodował również kliniczne i statystycznie istotne zmniejszenie liczby białych krwinek po dwóch tygodniach w porównaniu z grupą placebo, obniżenie poziomu mediatorów stanu zapalnego i 4% wzrost czynności płuc po dwóch tygodniach leczenia. Plwocina pacjentów przyjmujących Lynovex zawierała również mniej bakterii (na ml plwociny) niż plwocina od pacjentów, którzy otrzymali tylko placebo i lub samą antybiotykoterapię SOCT.
Lynovex (NM001) to nowa, eksperymentalna, wysoce zróżnicowana terapia w leczeniu choroby płuc związanej z mukowiscydozą, z unikalnym podwójnym mechanizmem działania. Lynovex rozkłada gruby, lepki śluz wytwarzany przez wyściółkę dróg oddechowych u pacjentów z mukowiscydozą i zabija bakterie, które dobrze się rozwijają w tym środowisku. Preparat zwiększa również aktywność antybiotyków i jest przeznaczony do stosowania wraz z innymi, istniejącymi terapiami CF, jak również ostatnio zatwierdzonymi “modulatorami CFTR”, które mogą działać u niektórych pacjentów, aby poprawić lub wzmocnić wadliwe białko CFTR. Co ważne, Lynovex jest terapią przeznaczoną do leczenia wszystkich pacjentów z mukowiscydozą (bez rozróżnienia na poszczególne mutacje CFTR). Preparat ma formę doustną w postaci twardej kapsułki żelowej.
Mechanizm działania:
- Zabijanie bakterii Gram-ujemnych i Gram-dodatnich w układzie oddechowym, związanych z zakażeniami CF i kolonizacją, w tym Pseudomonas aeruginosa, NTM i Burkholderia cepacia complex
- Zakłócanie i zapobieganie powstawaniu biofilmów bakteryjnych związanych z mukowiscydozą
- Szybki rozkład śluzu w drogach oddechowych chorego z mukowiscydozą.
