Pierwsze badania kliniczne MRT5005 w terapii mukowiscydozy

Schemat ukazujący translację mRNA na rybosomach (faza elongacji).
0

mRNA jest podstawowym składnikiem ekspresji genów. Jest to kluczowe ogniwo w procesie translacji informacji genetycznej zakodowanej w DNA w instrukcje, które są wykorzystywane przez komórki do produkcji białek potrzebnych do wykonywania niezbędnych funkcji komórkowych. Instrukcje te są przetwarzane przez mechanizmy komórkowe w dwóch etapach: transkrypcji i translacji. Podczas transkrypcji gen, który koduje sekwencję aminokwasową dla określonego białka, ulega transkrypcji w komplementarnej sekwencji mRNA. Następnie mRNA przenosi te instrukcje do innych obszarów komórki, gdzie instrukcje są tłumaczone przez rybosomy, które są wyspecjalizowanymi maszynami molekularnymi w komórkach i przeprowadzają syntezę białek. Podczas transkrypcji rybosomy wykorzystują instrukcje przekazywane przez mRNA jako matrycę do składania aminokwasów w celu uzyskania pożądanego białka.

Nieprawidłowa ekspresja genów, spowodowana mutacją w sekwencji DNA, może spowodować transkrypcję wadliwych instrukcji i tak właśnie dzieje się w mukowiscydozie. Translacja wadliwych instrukcji przez komórkę może prowadzić do niepowodzenia w produkcji, niewystarczającej produkcji lub produkcji dysfunkcjonalnych białek CFTR, co w konsekwencji prowadzi do rozwoju mukowiscydozy.

Jak działa MRT5005?

MRT5005 jest produktem mRNA, zaprojektowanym do dostarczania do płuc mRNA kodującego w pełni funkcjonalne białko CFTR kanału chlorkowego. Preparat przeznaczony jest dla chorych z mukowiscydozą bez względu na posiadane mutacje CFTR.

W grudniu 2017 r. firma Translate Bio złożyła wniosek o zgodę na rozpoczęcie badań klinicznych fazy I/II preparatu MRT5005 w formie wziewnej u chorych z mukowiscydozą.

W tym roku, w kwietniu firma otrzymała zgodę na rozpoczęcie badań klinicznych. W badaniu weźmie udział co najmniej 32 pacjentów chorujących na mukowiscydozę, z mutacjami CFTR klasy I i II. Głównym punktem końcowym badania będzie bezpieczeństwo i tolerancja pojedynczych i wielokrotnych zwiększających się dawek preparatu.

mRNA w rybosomie
Schemat ukazujący translację mRNA na rybosomach (faza elongacji).

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.