Badania kliniczne
-
PEP a liczba zaostrzeń w mukowiscydozie
Terapia dodatnim ciśnieniem wydechowym (PEP – Positive Expiratory Pressure) z zastosowaniem maski jest techniką oczyszczania dróg oddechowych, dla której istnieją…
Zobacz całość » -
Koniec programu BI 3720931 Lenticlair w mukowiscydozie – analiza decyzji i jej znaczenia
Pod koniec lutego 2026 r. w rejestrach badań klinicznych oraz w doniesieniach branżowych potwierdzono zakończenie (status: terminated) badania klinicznego z…
Zobacz całość » -
Wziewne mRNA w mukowiscydozie: Arcturus planuje rozszerzoną fazę badań klinicznych
Podczas Guggenheim’s 2026 Emerging Outlook Biotech Summit spółka Arcturus Therapeutics przedstawiła aktualny stan rozwoju swojego portfela terapeutycznego opartego na technologii…
Zobacz całość » -
Terapia genowa KB407 skutecznie dostarcza CFTR do płuc pacjentów z mukowiscydozą
Mukowiscydoza pozostaje jedną z najpoważniejszych chorób genetycznych układu oddechowego, a mimo istotnego postępu w leczeniu przyczynowym znaczna grupa pacjentów nadal…
Zobacz całość » -
Bezpieczeństwo i farmakokinetyka ETD001: wyniki pierwszego badania u ludzi
Enterprise Therapeutics Ltd., brytyjska firma biofarmaceutyczna skoncentrowana na rozwoju nowych terapii chorób układu oddechowego, opublikowała w grudniu 2025 roku wyniki…
Zobacz całość » -
Terapia genetyczna 4D-710: pośrednie wyniki badania AEROW fazy 1 w mukowiscydozie płucnej
4D Molecular Therapeutics (4DMT) ogłosiła pozytywne pośrednie dane kliniczne z badania AEROW fazy 1 dotyczącego kandydata terapeutycznego 4D-710, rozwijanego w…
Zobacz całość » -
RSP-1502: Nowy lek inhalacyjny z Australii może poprawić leczenie infekcji płuc w mukowiscydozie
Trwają prace nad nowym, opracowanym w Australii Zachodniej lekiem dla osób chorych na mukowiscydozę (CF – cystic fibrosis), który ma…
Zobacz całość » -
Mitiperstat u chorych na POChP z wysokim ryzykiem zaostrzeń
CRESCENDO to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie fazy 2a, w którym oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo doustnego inhibitora mieloperoksydazy (MPO)…
Zobacz całość » -
Potrójna terapia modulatorami CFTR poprawia metabolizm glukozy u pacjentów z mukowiscydozą
Mukowiscydoza (CF) od lat kojarzona jest przede wszystkim z ciężkimi problemami oddechowymi i przewlekłymi infekcjami płuc. Jednak równie istotnym, a…
Zobacz całość » -
Terapia SPL84 – pozytywne wyniki badania fazy 2 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją 3849+10 kb C->T
Firma biotechnologiczna SpliSense ogłosiła pozytywne wyniki trwającego globalnego badania klinicznego fazy 2 SPL84-002, oceniającego skuteczność SPL84 – oligonukleotydu antysensownego (ASO)…
Zobacz całość » -
FDA przyznaje CMTX-101 status Fast Track i QIDP w leczeniu infekcji płuc w mukowiscydozie
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała firmie Clarametyx Biosciences dwa kluczowe oznaczenia dla terapii CMTX-101 – preparatu przeznaczonego…
Zobacz całość » -
Badanie fazy 2a stabilizatora NBD1 SION-719 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją F508del
Mukowiscydoza jest najczęstszą chorobą genetyczną o ciężkim przebiegu w populacji kaukaskiej. Mimo znaczących postępów w leczeniu, zwłaszcza dzięki wprowadzeniu terapii…
Zobacz całość » -
Genethon rozpoczyna badanie kliniczne terapii genowej GNT0004 w dystrofii mięśniowej Duchenne’a w Europie
Francuska organizacja badawcza Genethon, światowy lider w dziedzinie terapii genowej chorób rzadkich, uzyskała zgodę organów regulacyjnych – brytyjskiej MHRA oraz…
Zobacz całość » -
BiomX rozpoczęło kluczowe badanie kliniczne fazy 2b terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą
Spółka BiomX ogłosiła rozpoczęcie fazy 2b badania klinicznego terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą, u których występują przewlekłe zakażenia…
Zobacz całość » -
Nowa terapia przeciwciałami CMTX-101 skutecznie zmniejsza obciążenie P. aeruginosa u pacjentów z mukowiscydozą
Clarametyx Biosciences Inc., innowacyjna firma biotechnologiczna prowadząca badania kliniczne nad terapiami immunomodulującymi i szczepionkami skierowanymi przeciwko przewlekłym chorobom układu oddechowego…
Zobacz całość » -
Droga do usunięcia defektu CFTR i wyleczenia mukowiscydozy? BI 3720931 wchodzi w fazę badań klinicznych
Mukowiscydoza (CF) to postępująca choroba genetyczna, która dotyka ponad 70 000 osób na świecie. Głównie atakuje płuca, ale także trzustkę,…
Zobacz całość » -
Pierwszy pacjent w badaniu klinicznym terapii genowej dla pacjentów z mukowiscydozą niewrażliwych na modulatory CFTR
Firma Spirovant Sciences, działająca na etapie badań klinicznych i specjalizująca się w terapiach genowych dla dziedzicznych chorób układu oddechowego, ogłosiła,…
Zobacz całość » -
Nowa terapia peptydowa – rozpoczęcie I fazy badań klinicznych nad KIT2014 dla pacjentów z mukowiscydozą
Kither Biotech, firma biotechnologiczna specjalizująca się w innowacyjnych terapiach chorób układu oddechowego, ogłosiła rozpoczęcie fazy 1 badań klinicznych nad nową…
Zobacz całość » -
Lek regeneracyjny dla płuc: CMR316 nadzieją dla pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc
Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) to przewlekła, postępująca choroba płuc o nieznanej przyczynie i bez dostępnego w pełni skutecznego leczenia. Schorzenie…
Zobacz całość » -
Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał dawkę nowatorskiej terapii genowej w ramach badania klinicznego
Firma ReCode Therapeutics, zajmująca się opracowywaniem nowatorskich terapii genetycznych, poinformowała o podaniu pierwszej dawki eksperymentalnej terapii wziewnej RCT2100 pacjentowi z…
Zobacz całość » -
TAVT-135 – nowy wziewny transporter jonów chlorkowych w mukowiscydozie
Firma farmaceutyczna Tavanta Therapeutics ogłosiła prezentację nowych danych przedklinicznych dotyczących TAVT-135, nowego wziewnego transportera jonów chlorkowych opracowywanego do pangenotypowego leczenia…
Zobacz całość » -
Badania kliniczne szansą w chorobach rzadkich
W Polsce ok. 3 mln osób cierpi na choroby rzadkie, które ze względu na trudności w rozpoznawaniu i brak dostępnych…
Zobacz całość » -
Skuteczność technologii oczyszczania dróg oddechowych Simeox w leczeniu domowym dzieci z klinicznie stabilną mukowiscydozą
23 stycznia br. w międzynarodowym czasopiśmie Children MDPI Journal opublikowano artykuł z wynikami badań pt. „Skuteczność technologii oczyszczania dróg oddechowych…
Zobacz całość » -
Pozytywne wyniki pilotażowego badania zastosowania LungFit w warunkach domowych
W tym tygodniu zaprezentowano wstępne wyniki pilotażowego badania zastosowania LungFit w warunkach domowych. W ramach projektu LungFit prowadzone są 12-tygodniowe,…
Zobacz całość » -
Prace badawcze nad nowymi metodami leczenia infekcji w mukowiscydozie
Naukowcy z całego świata pracują nad opracowaniem nowych leków w terapii infekcji płuc w mukowiscydozie. U większości pacjentów z mukowiscydozą…
Zobacz całość » -
Vertex rozpocznie badania kliniczne fazy III nowego leku przyczynowego w mukowiscydozie
Amerykańska firma farmaceutyczna Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że w drugiej połowie 2021 r. rozpocznie badania kliniczne fazy III, potrójnej kombinacji VX-121/tezakaftor/VX-561…
Zobacz całość » -
Agencja Badań Medycznych uruchomiła Polską Sieć Badań Klinicznych
Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński podpisał porozumienie w sprawie utworzenia pierwszej Polskiej Sieci Badań Klinicznych (PSBK).…
Zobacz całość » -
Kalydeco w USA dla dzieci od 4 miesiąca życia
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na stosowanie leku Kalydeco u dzieci w wieku 4-6 miesięcy. Zgoda…
Zobacz całość » -
Terapia lumakaftorem z iwakaftorem nie zwiększa wydzielania insuliny u pacjentów z mukowiscydozą ΔF508/ΔF508
Nieprawidłowości w tolerancji glukozy, w tym cukrzyca zależna od mukowiscydozy (CFRD, z ang. Cystic Fibrosis-Related Diabetes) są częste u pacjentów…
Zobacz całość » -
Polska szczepionka na SARS-CoV-2
Za półtora miesiąca będziemy mieli gotowy prototyp szczepionki na SARS-CoV-2; będzie działała, mogę podpisać cyrograf z samym diabłem – powiedział…
Zobacz całość »
