Badania kliniczne
-
Modulatory ETI mogą pomagać części pacjentów z resztkową aktywnością CFTR mimo braku typowych wskazań genotypowych
Czy możliwość odpowiedzi na modulatory CFTR można przewidywać nie tylko na podstawie konkretnego wariantu genu, lecz także na podstawie zachowanej…
Zobacz całość » -
Długoterminowe leczenie ELX/TEZ/IVA w mukowiscydozie: korzyści utrzymywały się po 96 tygodniach
Długoterminowa obserwacja młodzieży i dorosłych z mukowiscydozą oraz genotypami F508del/wariant bramkujący lub F508del/wariant o zachowanej funkcji resztkowej wskazuje, że korzyści…
Zobacz całość » -
Remisja kliniczna u dorosłych z ciężką astmą podczas leczenia mepolizumabem – dane z trzech krajów europejskich
Remisja kliniczna staje się jednym z najbardziej ambitnych celów leczenia ciężkiej astmy. Europejska analiza danych z rzeczywistej praktyki klinicznej objęła…
Zobacz całość » -
Nadwaga i otyłość w mukowiscydozie. Brytyjscy badacze rozpoczynają badanie EASE-CF
Rosnąca liczba dorosłych osób z mukowiscydozą ma nadmierną masę ciała, jednak medycyna nadal dysponuje bardzo ograniczonymi danymi na temat bezpiecznego…
Zobacz całość » -
Duży spadek FVC podczas zaostrzenia mukowiscydozy wiąże się z szybszym nawrotem choroby
Natężona pojemność życiowa może ujawniać niektóre wzorce zaburzeń wentylacji występujących podczas zaostrzeń płucnych mukowiscydozy, jednak nie zapewnia wyraźnej przewagi nad…
Zobacz całość » -
Dzieci z mukowiscydozą przybierają na wadze już w pierwszych dniach leczenia modulatorami ETI
Prospektywne badanie przeprowadzone w trzech szwajcarskich ośrodkach wykazało, że u dzieci i nastolatków z mukowiscydozą poprawa wskaźników masy ciała po…
Zobacz całość » -
Terapia modulatorami CFTR-ETI wiązała się z poprawą stanu zatok u dzieci z mukowiscydozą
Dwunastomiesięczne leczenie eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem wiązało się z poprawą objawów przewlekłego zapalenia błony śluzowej nosa i zatok przynosowych, obrazu…
Zobacz całość » -
Wziewna terapia mRNA w mukowiscydozie: ARCT-032 przygotowywany do fazy III
Arcturus Therapeutics nawiązał strategiczną współpracę z Thermo Fisher Scientific, której celem jest przygotowanie zaplecza klinicznego, produkcyjnego i logistycznego dla dalszego…
Zobacz całość » -
RCT1100 w pierwotnej dyskinezie rzęsek: pierwsze kliniczne dane o aktywności wziewnej terapii mRNA
ReCode Therapeutics przedstawiła dane z badania fazy 1b RCT1100-103 u dorosłych pacjentów z pierwotną dyskinezą rzęsek związaną z wariantami chorobotwórczymi…
Zobacz całość » -
Inwazyjna aspergiloza oporna na azole: pozytywne wyniki główne badania fazy 3 z olorofimem
Olorofim, doustny lek przeciwgrzybiczy z nowej klasy orotomidów, uzyskał pozytywne wyniki główne w globalnym badaniu fazy 3 OASIS u dorosłych…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza w erze ETI: mniej objawów oddechowych, ale utrzymujące się obciążenie pozapłucne
Elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor, czyli terapia ETI (w Polsce Kaftrio), istotnie zmieniła codzienne funkcjonowanie wielu osób z mukowiscydozą. Nowe wieloośrodkowe badanie opublikowane w…
Zobacz całość » -
KIT2014 po badaniu fazy 1: inhalowana terapia peptydowa rozwijana w chorobach układu oddechowego
Nowy kandydat terapeutyczny Kither Biotech, KIT2014, zakończył pierwsze badanie kliniczne u ludzi. Wyniki fazy 1 wskazują na korzystny profil bezpieczeństwa…
Zobacz całość » -
ETD001 w mukowiscydozie: wziewny bloker ENaC osiągnął pierwszorzędowy punkt skuteczności w badaniu fazy 2
Enterprise Therapeutics poinformowała o osiągnięciu pierwszorzędowego punktu skuteczności w badaniu klinicznym fazy 2 oceniającym ETD001, eksperymentalny wziewny bloker nabłonkowego kanału…
Zobacz całość » -
Terapia genowa w mukowiscydozie (CF) – gdzie jesteśmy w 2026 i kiedy może być dostępna?
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) jest jedną z najczęstszych ciężkich chorób monogenowych w populacjach europejskich i jednocześnie jednym z najbardziej fascynujących…
Zobacz całość » -
Verekitug w ciężkiej astmie: dodatnie wyniki badania fazy 2 VALIANT mogą otworzyć drogę do rzadszego dawkowania biologicznego
Upstream Bio poinformowało o dodatnich wynikach top-line badania fazy 2 VALIANT oceniającego verekitug u dorosłych z ciężką astmą. Według komunikatu…
Zobacz całość » -
Koniec programu BI 3720931 Lenticlair w mukowiscydozie – analiza decyzji i jej znaczenia
Pod koniec lutego 2026 r. w rejestrach badań klinicznych oraz w doniesieniach branżowych potwierdzono zakończenie (status: terminated) badania klinicznego z…
Zobacz całość » -
Wziewne mRNA w mukowiscydozie: Arcturus planuje rozszerzoną fazę badań klinicznych
Podczas Guggenheim’s 2026 Emerging Outlook Biotech Summit spółka Arcturus Therapeutics przedstawiła aktualny stan rozwoju swojego portfela terapeutycznego opartego na technologii…
Zobacz całość » -
Terapia genowa KB407 skutecznie dostarcza CFTR do płuc pacjentów z mukowiscydozą
Mukowiscydoza pozostaje jedną z najpoważniejszych chorób genetycznych układu oddechowego, a mimo istotnego postępu w leczeniu przyczynowym znaczna grupa pacjentów nadal…
Zobacz całość » -
Bezpieczeństwo i farmakokinetyka ETD001: wyniki pierwszego badania u ludzi
Enterprise Therapeutics Ltd., brytyjska firma biofarmaceutyczna skoncentrowana na rozwoju nowych terapii chorób układu oddechowego, opublikowała w grudniu 2025 roku wyniki…
Zobacz całość » -
Terapia genetyczna 4D-710: pośrednie wyniki badania AEROW fazy 1 w mukowiscydozie płucnej
4D Molecular Therapeutics (4DMT) ogłosiła pozytywne pośrednie dane kliniczne z badania AEROW fazy 1 dotyczącego kandydata terapeutycznego 4D-710, rozwijanego w…
Zobacz całość » -
RSP-1502: Nowy lek inhalacyjny z Australii może poprawić leczenie infekcji płuc w mukowiscydozie
Trwają prace nad nowym, opracowanym w Australii Zachodniej lekiem dla osób chorych na mukowiscydozę (CF – cystic fibrosis), który ma…
Zobacz całość » -
Mitiperstat u chorych na POChP z wysokim ryzykiem zaostrzeń
CRESCENDO to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie fazy 2a, w którym oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo doustnego inhibitora mieloperoksydazy (MPO)…
Zobacz całość » -
Potrójna terapia modulatorami CFTR poprawia metabolizm glukozy u pacjentów z mukowiscydozą
Mukowiscydoza (CF) od lat kojarzona jest przede wszystkim z ciężkimi problemami oddechowymi i przewlekłymi infekcjami płuc. Jednak równie istotnym, a…
Zobacz całość » -
Terapia SPL84 – pozytywne wyniki badania fazy 2 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją 3849+10 kb C->T
Firma biotechnologiczna SpliSense ogłosiła pozytywne wyniki trwającego globalnego badania klinicznego fazy 2 SPL84-002, oceniającego skuteczność SPL84 – oligonukleotydu antysensownego (ASO)…
Zobacz całość » -
FDA przyznaje CMTX-101 status Fast Track i QIDP w leczeniu infekcji płuc w mukowiscydozie
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała firmie Clarametyx Biosciences dwa kluczowe oznaczenia dla terapii CMTX-101 – preparatu przeznaczonego…
Zobacz całość » -
Badanie fazy 2a stabilizatora NBD1 SION-719 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją F508del
Mukowiscydoza jest najczęstszą chorobą genetyczną o ciężkim przebiegu w populacji kaukaskiej. Mimo znaczących postępów w leczeniu, zwłaszcza dzięki wprowadzeniu terapii…
Zobacz całość » -
Genethon rozpoczyna badanie kliniczne terapii genowej GNT0004 w dystrofii mięśniowej Duchenne’a w Europie
Francuska organizacja badawcza Genethon, światowy lider w dziedzinie terapii genowej chorób rzadkich, uzyskała zgodę organów regulacyjnych – brytyjskiej MHRA oraz…
Zobacz całość » -
BiomX rozpoczęło kluczowe badanie kliniczne fazy 2b terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą
Spółka BiomX ogłosiła rozpoczęcie fazy 2b badania klinicznego terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą, u których występują przewlekłe zakażenia…
Zobacz całość » -
Nowa terapia przeciwciałami CMTX-101 skutecznie zmniejsza obciążenie P. aeruginosa u pacjentów z mukowiscydozą
Clarametyx Biosciences Inc., innowacyjna firma biotechnologiczna prowadząca badania kliniczne nad terapiami immunomodulującymi i szczepionkami skierowanymi przeciwko przewlekłym chorobom układu oddechowego…
Zobacz całość » -
Droga do usunięcia defektu CFTR i wyleczenia mukowiscydozy? BI 3720931 wchodzi w fazę badań klinicznych
Mukowiscydoza (CF) to postępująca choroba genetyczna, która dotyka ponad 70 000 osób na świecie. Głównie atakuje płuca, ale także trzustkę,…
Zobacz całość »
