Badania kliniczne
-
Wziewna terapia mRNA w mukowiscydozie: ARCT-032 przygotowywany do fazy III
Arcturus Therapeutics nawiązał strategiczną współpracę z Thermo Fisher Scientific, której celem jest przygotowanie zaplecza klinicznego, produkcyjnego i logistycznego dla dalszego…
Zobacz całość » -
RCT1100 w pierwotnej dyskinezie rzęsek: pierwsze kliniczne dane o aktywności wziewnej terapii mRNA
ReCode Therapeutics przedstawiła dane z badania fazy 1b RCT1100-103 u dorosłych pacjentów z pierwotną dyskinezą rzęsek związaną z wariantami chorobotwórczymi…
Zobacz całość » -
Inwazyjna aspergiloza oporna na azole: pozytywne wyniki główne badania fazy 3 z olorofimem
Olorofim, doustny lek przeciwgrzybiczy z nowej klasy orotomidów, uzyskał pozytywne wyniki główne w globalnym badaniu fazy 3 OASIS u dorosłych…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza w erze ETI: mniej objawów oddechowych, ale utrzymujące się obciążenie pozapłucne
Elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor, czyli terapia ETI (w Polsce Kaftrio), istotnie zmieniła codzienne funkcjonowanie wielu osób z mukowiscydozą. Nowe wieloośrodkowe badanie opublikowane w…
Zobacz całość » -
KIT2014 po badaniu fazy 1: inhalowana terapia peptydowa rozwijana w chorobach układu oddechowego
Nowy kandydat terapeutyczny Kither Biotech, KIT2014, zakończył pierwsze badanie kliniczne u ludzi. Wyniki fazy 1 wskazują na korzystny profil bezpieczeństwa…
Zobacz całość » -
ETD001 w mukowiscydozie: wziewny bloker ENaC osiągnął pierwszorzędowy punkt skuteczności w badaniu fazy 2
Enterprise Therapeutics poinformowała o osiągnięciu pierwszorzędowego punktu skuteczności w badaniu klinicznym fazy 2 oceniającym ETD001, eksperymentalny wziewny bloker nabłonkowego kanału…
Zobacz całość » -
Terapia genowa w mukowiscydozie (CF) – gdzie jesteśmy w 2026 i kiedy może być dostępna?
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) jest jedną z najczęstszych ciężkich chorób monogenowych w populacjach europejskich i jednocześnie jednym z najbardziej fascynujących…
Zobacz całość » -
Verekitug w ciężkiej astmie: dodatnie wyniki badania fazy 2 VALIANT mogą otworzyć drogę do rzadszego dawkowania biologicznego
Upstream Bio poinformowało o dodatnich wynikach top-line badania fazy 2 VALIANT oceniającego verekitug u dorosłych z ciężką astmą. Według komunikatu…
Zobacz całość » -
PEP a liczba zaostrzeń w mukowiscydozie
Terapia dodatnim ciśnieniem wydechowym (PEP – Positive Expiratory Pressure) z zastosowaniem maski jest techniką oczyszczania dróg oddechowych, dla której istnieją…
Zobacz całość » -
Koniec programu BI 3720931 Lenticlair w mukowiscydozie – analiza decyzji i jej znaczenia
Pod koniec lutego 2026 r. w rejestrach badań klinicznych oraz w doniesieniach branżowych potwierdzono zakończenie (status: terminated) badania klinicznego z…
Zobacz całość » -
Wziewne mRNA w mukowiscydozie: Arcturus planuje rozszerzoną fazę badań klinicznych
Podczas Guggenheim’s 2026 Emerging Outlook Biotech Summit spółka Arcturus Therapeutics przedstawiła aktualny stan rozwoju swojego portfela terapeutycznego opartego na technologii…
Zobacz całość » -
Terapia genowa KB407 skutecznie dostarcza CFTR do płuc pacjentów z mukowiscydozą
Mukowiscydoza pozostaje jedną z najpoważniejszych chorób genetycznych układu oddechowego, a mimo istotnego postępu w leczeniu przyczynowym znaczna grupa pacjentów nadal…
Zobacz całość » -
Bezpieczeństwo i farmakokinetyka ETD001: wyniki pierwszego badania u ludzi
Enterprise Therapeutics Ltd., brytyjska firma biofarmaceutyczna skoncentrowana na rozwoju nowych terapii chorób układu oddechowego, opublikowała w grudniu 2025 roku wyniki…
Zobacz całość » -
Terapia genetyczna 4D-710: pośrednie wyniki badania AEROW fazy 1 w mukowiscydozie płucnej
4D Molecular Therapeutics (4DMT) ogłosiła pozytywne pośrednie dane kliniczne z badania AEROW fazy 1 dotyczącego kandydata terapeutycznego 4D-710, rozwijanego w…
Zobacz całość » -
RSP-1502: Nowy lek inhalacyjny z Australii może poprawić leczenie infekcji płuc w mukowiscydozie
Trwają prace nad nowym, opracowanym w Australii Zachodniej lekiem dla osób chorych na mukowiscydozę (CF – cystic fibrosis), który ma…
Zobacz całość » -
Mitiperstat u chorych na POChP z wysokim ryzykiem zaostrzeń
CRESCENDO to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie fazy 2a, w którym oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo doustnego inhibitora mieloperoksydazy (MPO)…
Zobacz całość » -
Potrójna terapia modulatorami CFTR poprawia metabolizm glukozy u pacjentów z mukowiscydozą
Mukowiscydoza (CF) od lat kojarzona jest przede wszystkim z ciężkimi problemami oddechowymi i przewlekłymi infekcjami płuc. Jednak równie istotnym, a…
Zobacz całość » -
Terapia SPL84 – pozytywne wyniki badania fazy 2 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją 3849+10 kb C->T
Firma biotechnologiczna SpliSense ogłosiła pozytywne wyniki trwającego globalnego badania klinicznego fazy 2 SPL84-002, oceniającego skuteczność SPL84 – oligonukleotydu antysensownego (ASO)…
Zobacz całość » -
FDA przyznaje CMTX-101 status Fast Track i QIDP w leczeniu infekcji płuc w mukowiscydozie
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała firmie Clarametyx Biosciences dwa kluczowe oznaczenia dla terapii CMTX-101 – preparatu przeznaczonego…
Zobacz całość » -
Badanie fazy 2a stabilizatora NBD1 SION-719 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją F508del
Mukowiscydoza jest najczęstszą chorobą genetyczną o ciężkim przebiegu w populacji kaukaskiej. Mimo znaczących postępów w leczeniu, zwłaszcza dzięki wprowadzeniu terapii…
Zobacz całość » -
Genethon rozpoczyna badanie kliniczne terapii genowej GNT0004 w dystrofii mięśniowej Duchenne’a w Europie
Francuska organizacja badawcza Genethon, światowy lider w dziedzinie terapii genowej chorób rzadkich, uzyskała zgodę organów regulacyjnych – brytyjskiej MHRA oraz…
Zobacz całość » -
BiomX rozpoczęło kluczowe badanie kliniczne fazy 2b terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą
Spółka BiomX ogłosiła rozpoczęcie fazy 2b badania klinicznego terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą, u których występują przewlekłe zakażenia…
Zobacz całość » -
Nowa terapia przeciwciałami CMTX-101 skutecznie zmniejsza obciążenie P. aeruginosa u pacjentów z mukowiscydozą
Clarametyx Biosciences Inc., innowacyjna firma biotechnologiczna prowadząca badania kliniczne nad terapiami immunomodulującymi i szczepionkami skierowanymi przeciwko przewlekłym chorobom układu oddechowego…
Zobacz całość » -
Droga do usunięcia defektu CFTR i wyleczenia mukowiscydozy? BI 3720931 wchodzi w fazę badań klinicznych
Mukowiscydoza (CF) to postępująca choroba genetyczna, która dotyka ponad 70 000 osób na świecie. Głównie atakuje płuca, ale także trzustkę,…
Zobacz całość » -
Pierwszy pacjent w badaniu klinicznym terapii genowej dla pacjentów z mukowiscydozą niewrażliwych na modulatory CFTR
Firma Spirovant Sciences, działająca na etapie badań klinicznych i specjalizująca się w terapiach genowych dla dziedzicznych chorób układu oddechowego, ogłosiła,…
Zobacz całość » -
Nowa terapia peptydowa – rozpoczęcie I fazy badań klinicznych nad KIT2014 dla pacjentów z mukowiscydozą
Kither Biotech, firma biotechnologiczna specjalizująca się w innowacyjnych terapiach chorób układu oddechowego, ogłosiła rozpoczęcie fazy 1 badań klinicznych nad nową…
Zobacz całość » -
Lek regeneracyjny dla płuc: CMR316 nadzieją dla pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc
Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) to przewlekła, postępująca choroba płuc o nieznanej przyczynie i bez dostępnego w pełni skutecznego leczenia. Schorzenie…
Zobacz całość » -
Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał dawkę nowatorskiej terapii genowej w ramach badania klinicznego
Firma ReCode Therapeutics, zajmująca się opracowywaniem nowatorskich terapii genetycznych, poinformowała o podaniu pierwszej dawki eksperymentalnej terapii wziewnej RCT2100 pacjentowi z…
Zobacz całość » -
TAVT-135 – nowy wziewny transporter jonów chlorkowych w mukowiscydozie
Firma farmaceutyczna Tavanta Therapeutics ogłosiła prezentację nowych danych przedklinicznych dotyczących TAVT-135, nowego wziewnego transportera jonów chlorkowych opracowywanego do pangenotypowego leczenia…
Zobacz całość » -
Badania kliniczne szansą w chorobach rzadkich
W Polsce ok. 3 mln osób cierpi na choroby rzadkie, które ze względu na trudności w rozpoznawaniu i brak dostępnych…
Zobacz całość »
