Firma biotechnologiczna Galapagos ogłosiła rozpoczęcie pierwszego badania klinicznego potrójnej kombinacji swoich eksperymentalnych preparatów w terapii u pacjentów z mukowiscydozą.
Celem badania klinicznego o nazwie FALCON jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki nowej potrójnej kombinacji u maksymalnie 24 pacjentów z mukowiscydozą (CF). Badania prowadzone będą w wielu ośrodkach, początkowo w Wielkiej Brytanii, a później również w innych krajach Europy (prawdopodobnie też w Polsce).
Badanie FALCON składa się z dwóch części. Część pierwsza to terapia u 8 pacjentów przez dwa tygodnie z zastosowaniem kombinacji potencjatora GLPG2451 i korektora C1 GLPG2222 u pacjentów homozygotycznych ΔF508 (F508del). Następnie nastąpi dwutygodniowa terapia z użyciem preparatu GLPG2451, GLPG2222 i korektora C2 GLPG2737.
Część druga składać się będzie z dwutygodniowej terapii podwójną kombinacją preparatów GLPG2451 i GLPG2222 u pacjentów homozygotycznych z mutacją ΔF508 i heterozygotycznych pacjentów z ΔF508 i drugą mutacją minimalnych funkcji CFTR. Następnie nastąpi dwutygodniowa terapia z użyciem preparatu GLPG2451, GLPG2222 i GLPG2737. Skuteczność leku będzie mierzona na podstawie zmian poziomu chlorków w pocie i badania spirometrycznego (ppFEV1%).
