przeglądanie Kategoria

Refundacja

Tak dla refundacji leków w mukowiscydozie – aktualne informacje na temat działań społecznych w temacie podniesienia jakości opieki medycznej i zwiększenia dostępności leków nowej generacji, w tym leków przyczynowych (korektorów i modulatorów CFTR) dla pacjentów z mukowiscydozą w Polsce.

Mukowiscydoza, inaczej zwłóknienie torbielowate (w skrócie CF od angielskiej i łacińskiej nazwy Cystic Fibrosis) jest zaburzeniem genetycznym, głównie płuc, ale także trzustki, wątroby, nerek i jelit. Jest to ciężka, wielonarządowa choroba.

Mukowiscydoza to choroba genetyczna. Nosiciele genu odpowiedzialnego za wystąpienie mukowiscydozy stanowią około 5% ludzi rasy białej (w Polsce co 33 osoba jest nosicielem zmutowanego genu). Para dwóch nosicieli wadliwego genu ma 25% szans na chorego potomka.

W Polsce szacuje się, że z mukowiscydozą żyje około 2,5 tysiąca chorych, z czego dużą część stanowią dzieci i młodzież szkolna.

W Europie najwięcej chorych na mukowiscydozę żyje w Wielkiej Brytanii, ponad 11 tysięcy pacjentów.

Na świecie żyje w tej chwili ponad 80 tysięcy pacjentów z mukowiscydozą.

Długość życia z mukowiscydozą zależy od czasu i miejsca urodzenia, jakości opieki medycznej, posiadanych mutacji CFTR oraz wielu innych czynników. W najlepszej sytuacji są pacjenci urodzeni w Kanadzie. Średni wiek przeżycia z mukowiscydozą w tym kraju to 51,8 lat i jest to najlepszy wynik na świecie. Średnia długość życia chorych z mukowiscydozą w innych krajach jest dużo niższa, ale i tak zwykle wyższa niż w Polsce. Połowa chorych w Polsce dożywa jedynie około 24 lat. Co roku umierają w Polsce dzieci, młodzież i młode osoby z mukowiscydozą. Mukowiscydoza skraca życie. Ocenia się, że chory z mukowiscydozą żyje w Polsce krócej o 10-15 lat w porównaniu do pacjentów w Europie Zachodniej.

W Polsce oraz większości krajów z dużą liczbą pacjentów z mukowiscydozą przeprowadza się badania przesiewowe zaraz po narodzinach dziecka.

Badania przesiewowe w kierunku mukowiscydozy

Więcej o badaniach przesiewowych przeczytasz tutaj: Badania przesiewowe w kierunku mukowiscydozy u noworodków w Polsce

Przed wynalezieniem pierwszego leku przyczynowego w mukowiscydozie, nie było preparatów, które wpływałyby na przyczynę tej choroby, czyli niewłaściwie funkcjonujące białko CFTR i niewłaściwie funkcjonujący kanał chlorkowy w komórkach. Leczenie polegało i do tej pory polega w Polsce i wielu krajach o niższych nakładach na leczenie pacjentów z mukowiscydozą wyłącznie na podawaniu preparatów rozrzedzających zalegający w płucach śluz, antybiotyków w przypadku częstych infekcji, preparatów uzupełniających ilość enzymów trzustkowych oraz fizjoterapii oddechowej i opiece dietetycznej. W ostateczności niewielka grupa pacjentów może doczekać przeszczepu płuc, dla wielu jest jednak za późno.

W krajach o większych nakładach finansowych na leczenie pacjentów z mukowiscydozą, dostępne są refundowane leki przyczynowej – leki działające na przyczynę mukowiscydozy.

W Polsce brakuje interdyscyplinarnych zespołów medycznych wyspecjalizowanych w leczeniu mukowiscydozy. Brakuje ośrodków leczenia mukowiscydozy (w tak dużym kraju jak Polska powinno być ich znacznie więcej). W porównaniu np. do Kanady w Polsce refundowane są tylko nieliczne antybiotyki. W Polsce nie refunduje się też zakupu przenośnych koncentratorów tlenu. Duża część pacjentów zmuszona jest stosować stacjonarne koncentratory tlenu, uniemożliwiające wyjście z domu (pacjenci z mukowiscydozą powinni być jak aktywni ruchowo, brak aktywności wpływa na pogorszenie stanu zdrowia). W krajach o wyższych nakładach na służbę zdrowia przeprowadza się większą liczbę transplantacji płuc u pacjentów z mukowiscydozą niż w Polsce. Kanada od lat inwestuje pieniądze w badania naukowe. Od 1960 r. zainwestowano w Kanadzie ponad 244 mln. dolarów na badania naukowe i pomoc chorym z mukowiscydozą.

Działanie leków przyczynowych ukierunkowane jest na genetyczną przyczynę choroby – niewłaściwą pracę kanału chlorkowego, a dokładniej w zmutowane białka CFTR.

W Europie mamy 3 zarejestrowane leki przyczynowe, w USA 4.

Zawarta w leku Kalydeco substancja czynna, iwakaftor, zwiększa aktywność wadliwego białka CFTR. W
wyniku tych działań następuje poprawa funkcjonowania kanałów chlorkowych, rozrzedzenie śluzu w układzie oddechowym i soków trawiennych, co pomaga łagodzić objawy
choroby. Tylko, że ten lek ma ograniczenia. Pacjenci z mukowiscydozą posiadają różne mutacje CFTR. A ten lek działa tylko na wybrane mutacje i może być zastosowany u bardzo niewielkiej liczby pacjentów, kilku-kilkunastu w Polsce.

Drugi lek wprowadzony do sprzedaży w USA i Unii Europejskiej, Orkambi, składa się z dwóch składników aktywnych i może być zastosowany u większej liczby pacjentów. Jedna z substancji czynnych leku Orkambi, lumakaftor, zwiększa ilość białek CFTR na komórce, a druga, iwakaftor, zwiększa aktywność wadliwego białka CFTR.

Trzeci lek Symkevi jest właściwie terapią złożoną z dwóch leków, pacjent musi zażywać dwa preparaty, codziennie rano Symkevi, a wieczorem Kalydeco. Jedna z substancji czynnych leku Symkevi, tezakaftor, zwiększa liczbę białek CFTR na powierzchni
komórek, a druga, iwakaftor, zwiększa aktywność wadliwego białka CFTR. Ale również ten preparat można zastosować tylko u części pacjentów z wybranymi mutacjami.

Na ten moment nie ma w Europie i w Polsce leku przyczynowego, który miałby zastosowanie u wszystkich pacjentów z mukowiscydozą. Ale w USA wprowadzono do sprzedaży czwarty lek przyczynowy o nazwie Trikafta, który ma zastosowanie u około 90% amerykańskich pacjentów z mukowiscydozą. Decyzja o dopuszczeniu leku do sprzedaży w Unii Europejskiej oczekiwana jest w pierwszym kwartale 2020 roku.

Nie, w Polsce nie są refundowane leki przyczynowe w mukowiscydozie.

Poniżej przedstawiamy kraje, które refundują w Europie lub pokrywają koszt zakupu leków z innych niż refundacyjne źródeł.

Aby powiększyć kliknij w wybraną mapę.

Iwakaftor (Kalydeco) refundacja w Europie.

Poniżej przedstawiamy aktualny stan procesu refundacyjnego w Polsce.

Aby powiększyć kliknij w obrazek.

Interpelacje poselskie: