Przedstawiamy interpelację poselską pana Krzysztofa Szulowskiego w sprawie sytuacji osób cierpiących na mukowiscydozę w Polsce wraz z odpowiedzią z Ministerstwa Zdrowia.
Szanowny Panie Ministrze,
zwracam się do Pana w celu zasygnalizowania pewnych bardzo istotnych problemów, a także przedstawienia punktu widzenia chorych na temat niezbędnych, systemowych zmian w leczeniu mukowiscydozy. Jak wskazuje prof. dr hab. n. med. Dorota Sands, prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy, jest ona chorobą przewlekłą, skracającą życie. Niewydolność płuc, zaklejanych gęstą, lepką wydzieliną stanowi przyczynę przedwczesnej śmierci w bardzo młodym wieku. W Polsce chorzy umierają średnio w wieku 24 lat, czyli około 10–15 lat wcześniej niż w krajach z dobrze zorganizowanym systemem opieki. Mukowiscydozę można w Polsce leczyć znacznie skuteczniej. Kluczem jest zespół wielodyscyplinarny, wzajemna izolacja chorych, wprowadzenie sieci opieki kompleksowej i skoordynowanej z precyzyjnym podziałem zadań pomiędzy uczestnikami systemu, wzmocnienie opieki domowej, zapewnienie dostępu do środków spożywczych specjalnego przeznaczenia dietetycznego i optymalnych terapii lekowych.
Mukowiscydoza to niezwykle groźna, rzadka i genetyczna choroba, na którą od urodzenia choruje w Polsce ponad 2,5 tys. osób (niektóre źródła wskazują nawet na 3 tys.). Ostatnie lata przynoszą poprawę w zakresie walki z tą genetycznie uwarunkowaną chorobą. W Polsce od lat trwają starania o lepszą organizację opieki nad chorymi, a także o stworzenie systemu opieki kompleksowej i koordynowanej. Niemniej jednak choroba ta od urodzenia skraca życie i to w większym stopniu niż w niektórych krajach Europy Zachodniej. W Polsce średni czas życia osób z mukowiscydozą jest o ok. 10-15 lat krótszy niż w krajach bogatszych. Przeciętna długość życia pacjenta cierpiącego na tę chorobę w Niemczech wynosi 47,5 lat (dane z 2017 r.), podobnie jak w Wielkiej Brytanii oraz Stanach Zjednoczonych. Warto jednak wskazać, iż w Kanadzie przeciętna długość życia osób cierpiących na mukowiscydozę to nawet ponad 53 lata.
Leczenie choroby oskrzelowo-płucnej w omawianym przypadku wymaga stosowania leków mukolitycznych, które zmniejszają lepkość wydzieliny oskrzelowej, a także prowadzenia przez całe życie chorego fizjoterapii układu oddechowego. U osób z przewlekłymi zakażeniami płuc niezbędne jest stosowanie antybiotyków, w tym antybiotyków wziewnych, które ograniczają gęstość kolonizacji dróg oddechowych przez bakterie. Ponadto stosuje się leki rozszerzające oskrzela i leki przeciwzapalne.
Niemniej jednak, decydującm, mogącym polepszyć sytuację czynnikiem jest tutaj zaangażowanie systemu opieki zdrowotnej, refundacja nowoczesnych leków, specjalistyczna pomoc dietetyczna, fizjoterapia oraz duża liczba przeszczepów płuc.
W Polsce brakuje wyspecjalizowanych zespołów interdyscyplinarnych, które mogłyby zając´ się pacjentem z mukowiscydozą w każdym województwie. W Polsce w wielu placówkach leczących chorych brakuje izolatek (to bardzo ważny warunek skutecznego leczenia mukowiscydozy). Problemem jest również program antybiotykoterapii domowej (dożylnej), który ze względu na obostrzenia prawne, nie może być´ realizowany bez nadzoru pielęgniarskiego. Wzorem innych krajów, takie leczenie powinno odbywać się tylko pod nadzorem opiekunów bądź domowników, co zwiększyłoby dostępność´ terapii i zmniejszyło liczbę koniecznych hospitalizacji.
Kolejnym problemem jest niewielka dostępność refundowanych, “mocnych” antybiotyków, w tym alternatywy dla wziewnego Bramitobu. Ograniczony jest również wybór antybiotyków, co w przypadku dużej antybiotykooporności bakterii w mukowiscydozie, stanowi poważny problem w trakcie leczenia. Za zasadną należy uznać sytuację, w której lekarz powinien mieć możliwość wyboru kilku antybiotyków, w tym możliwość łączenia ich.
Za niepokojącą kwestię należy też uznać dostęp do najnowszych leków, pomagających zwalczać przyczynę mukowiscydozy. Z czterech dostępnych leków przyczynowych, tylko Kalydeco jest refundowane dla pacjentów w Polsce (niestety tylko kilku chorych w Polsce kwalifikuje się do leczenia tym preparatem, dla pozostałych zalecane są inne leki przyczynowe, ale nie refundowane w naszym kraju). Niestety zasady programu lekowego “Kalydeco” wyłączają z refundacji pacjentów terapii złożonych tj.: Symkevi + Kalydeco oraz Kaftrio + Kalydeco. Oznacza to tyle, że za oba preparaty w ramach terapii złożonej chory musi zapłacić w całości, o czym informują mnie chorzy cierpiący na mukowiscydozę.
Jak podaje niemieckie Federalne Stowarzyszenie Mukowiscydozy “Mukoviszidose”, cena Kaftrio w Niemczech wynosi dla opakowania 56 tabletek (28 dni stosowania) 12,5 tys. €, czyli ponad 55 tysięcy złotych. Lek w Niemczech jest dostępny bezpłatnie dla ubezpieczonych pacjentów. Należy pamiętać, że lek Kaftrio stosuje się łącznie z innym lekiem przyczynowym o nazwie Kalydeco, który również˙ należy zakupić na potrzeby terapii. Koszt Kalydeco (opakowanie zawierające 28 tabletek) w Niemczech to 8 tys. €, czyli ponad 35 tysięcy złotych.
Lek od dawna jest refundowany w Kanadzie, gdzie jak wspomniałem, odnotowano najdłuższy okres przeżycia z tą chorobą: powyżej 50 lat – w Polsce średni wiek żyjących to zaledwie 24 lata. Lek jest również refundowany w Wielkiej Brytanii, Niemczech, Irlandii, Słowenii i Danii. Obecnie procedury związane z refundacją prowadzą: Czechy, Szwecja, Norwegia, Holandia. Wzrost zainteresowania lekiem może się przełożyć na obniżenie kosztów produkcji, a tym samym jego niższą cenę. W załączeniu przekazuję również opis konkretnego przypadku 19-letniej pacjentki.
W nawiązaniu do powyższego, zwracam się do Pana Ministra z uprzejmą prośbą o przyjęcie powyższych wyjaśnień, a także o odpowiedź na pytania:
- Czy Ministerstwo Zdrowia planuje poszerzenie katalogu refundowanych leków dla chorych cierpiących na mukowiscydozę?
- Jakie jest stanowisko Ministerstwa Zdrowia w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Kalydeco, jak również Kaftrio?
- Czy kierowany przez Pana Ministra resort posiada informacje na temat skuteczności leków nowej generacji w innych krajach Europy?
- Czy w Polsce prowadzone są badania związane z wynalezieniem skutecznych metod leczenia mukowiscydozy? Jeśli tak, proszę o udostępnienie informacji w tej sprawie.
Łączę wyrazy szacunku
Krzysztof Szulowski
Odpowiedź na interpelację
Pani
Elżbieta Witek
Marszałek Sejmu RP
Szanowna Pani Marszałek,
w odpowiedzi na interpelację numer 16390, Pana Krzysztofa Szulowskiego, Posła na Sejm RP, w sprawie sytuacji osób cierpiących na mukowiscydozę w Polsce, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Zasady finansowania ze środków publicznych produktów leczniczych określone zostały w przepisach ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2020 r. poz. 357, z późn. zm.).
Uprzejmie informuję, że lek Kaftrio (występujący też pod nazwą Trikafta na terenie USA) to lek złożony składający się z trzech substancji czynnych: eleksakaftor, tezakaftor oraz iwakaftor, które wspólnie działają poprzez zwiększenie aktywności specyficznego białka CFTR i poprawę jego funkcji. Szczegółowe informacje dotyczące tego produktu można znaleźć pod adresem:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/kaftrio
Jednocześnie uprzejmie informuję, że zgodnie z art. 10 ustawy refundacyjnej refundowany może być lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny, który jest dopuszczony do obrotu lub pozostaje w obrocie w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne, albo jest wprowadzony do obrotu i do używania w rozumieniu ustawy z dnia 20 maja 2010 r. o wyrobach medycznych, albo jest wprowadzony do obrotu w rozumieniu ustawy z dnia 25 sierpnia 2006 r. o bezpieczeństwie żywności i żywienia. Zgodnie z art. 2 pkt. 27 ustawy o refundacji wnioskodawcą w tej sprawie może być podmiot odpowiedzialny, przedstawiciel podmiotu odpowiedzialnego lub podmiot uprawniony do importu równoległego w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne.
Uprzejmie wyjaśniam, iż Ministerstwo Zdrowia działa na wniosek podmiotu odpowiedzialnego, co oznacza, że wyłącznie wpłynięcie wniosku rozpoczyna postępowanie administracyjne w przedmiocie objęcia refundacją. Ministerstwo Zdrowia może rozpatrywać wnioski refundacyjne dopiero po ich złożeniu przez podmioty odpowiedzialne. Każda sprawa jest rozpatrywana indywidualnie w oparciu o zgormadzony materiał w postępowaniu administracyjnym. Obecność produktu leczniczego na wykazie refundacyjnym wymaga zarówno złożenia wniosku, jak i – w przypadku nowych substancji lub nowych wskazań – dokonania jego oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Ponadto uprzejmie informuję, że od listopada br. do refundacji wszedł lek Kalydeco
(Ivacaftorum) podawany bezpłatnie w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy (ICD-10 E84)”. Do programu mogą zostać włączeni pacjenci spełniający następujące kryteria:
- Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy;
- Potwierdzone wystąpienie jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych.
- Regularna opieka ośrodka specjalizującego się w opiece nad chorymi na mukowiscydozę (minimum 3 udokumentowane konsultacje lekarskie w ciągu ostatnich 12 miesięcy)
- Pozytywna opinia minimum 2 lekarzy, w tym jednego z co najmniej 10-letnim doświadczeniem klinicznym w pracy z chorymi na mukowiscydozę.
Ponadto w resorcie zdrowia procedowany jest wniosek refundacyjny dla leku Orkambi (Lumacaftorum + Ivacaftorum) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy lumakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem (ICD-10 E84)”. W rekomendacji nr 79/2019 z dnia 20 września 2019 r. Prezesa Agencji Prezes nie rekomenduje objęcia refundacją. Minister właściwy do spraw zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wyda decyzję administracyjną o objęciu refundacją lub o odmowie objęcia refundacja, przy uwzględnieniu 13 kryteriów ustawowych.
Z poważaniem
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Maciej Miłkowski
Podsekretarz Stanu
