Poseł Adam Cyrański (Koalicja Obywatelska) interpeluje w sprawie pacjentów z mukowiscydozą:
Działając w oparciu o art. 14 ust. 1 pkt 7 ustawy o wykonywaniu mandatu posła i senatora z dnia 9 maja 1996 r. (Dz. U. z 2018 r. poz. 1799) w związku z art. 191–193 Regulaminu Sejmu (M.P. z 2019 r. poz. 1028), składam na ręce Ministra interpelację dotycząca następującego zagadnienia.
Mukowiscydoza jest przewlekłą genetyczną chorobą wieloukładową. Obecnie w Polsce żyje ok. 2000 pacjentów z mukowiscydozą, z czego nieco ponad 1/3 stanowią osoby dorosłe. Choroba ta związana jest dysfunkcją genu CFTR polegającą na nieprawidłowej funkcji bądź braku produkcji białka niezbędnego dla prawidłowego funkcjonowania organizmu. W wyniku tego defektu organizm chorego produkuje nadmiernie lepki i gęsty śluz, który blokuje płuca i układ trawienny. W klasycznej (pełnoobjawowej) postaci mukowiscydoza manifestuje się przede wszystkim przewlekłą chorobą oskrzelowo-płucną, zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki oraz podwyższonym stężeniem chlorków w pocie. Choroba stopniowo wyniszcza organizm chorego, przede wszystkim płuca. Objawy w zakresie układu oddechowego dotyczą również zatok obocznych nosa, których zapalenie i polipy stanowią częsty problem chorych na mukowiscydozę.
Choroba w sposób istotny wpływa na długość życia. Średnia wieku bez nowoczesnych leków wynosi 24 lata. Teraz można to wydłużyć nawet dwukrotnie.
Mukowiscydoza jest chorobą nieuleczalną. Osoby dotknięte tym schorzeniem zmuszone są do prowadzenia bardzo rygorystycznego trybu życia. Objawy i następstwa choroby są niezwykłe dotkliwe i dotyczą wielu obszarów funkcjonowania. W skrajnych przypadkach choroba doprowadza do niewydolności oddechowej. Chorzy wymagają stosowania tlenoterapii domowej, nieinwazyjnej wentylacji, jak również przeszczepienia płuc.
Do niedawna mukowiscydozę leczono tylko i wyłącznie objawowo. W ostatnim czasie medycyna stworzyła nowoczesne i skuteczne formy terapii. Obecnie na rynku dostępne są 4 leki przyczynowe: Kalydeco, Orkambi, Symkevi oraz Kaftrio. Jest to przełom w leczeniu mukowiscydozy. Ich działanie jest określane jako efektywne leczenie choroby. Mechanizm działania tych leków polega na wycofaniu objawów degradacji płuc. Żadna z dotychczas dostępnych opcji leczniczych nie pozwalała na trwałą, utrzymującą się w czasie poprawę wskaźników spirometrycznych i innych aspektów choroby istotnych z punktu widzenia pacjentów.
Polska w ramach programu lekowego rozpoczęła refundacje Kalydeco. Jest to najstarszy lek przyczynowy. Jego działanie jest bardzo zawężone. Szacuje się, że w Polsce może skorzystać z niego około 10 pacjentów, zaś do dziś do leczenia tym lekiem zakwalifikowano zaledwie 3 pacjentów. Nie jest to zatem krok w stronę innowacyjności w leczeniu.
Jak informują organizacje pacjentów, w styczniu 2021 roku złożono w Ministerstwie Zdrowia wniosek o objęcie refundacją kolejnych leków Symkevi i Kaftrio. Skierowane one są do chorych z najczęściej występującą mutacją DelF508. Mutacja ta występuje u niemal 80% chorych, dzięki czemu z korzyści leczenia przyczynowego może skorzystać większa liczba pacjentów.
Za najskuteczniejszy w grupie leków przyczynowych uznawany jest preparat Kaftrio. W badaniach tego leku wykazano znamienną statystycznie poprawę funkcji płuc, wyrażoną przez co najmniej 10-14% wzrost wartości wskaźników spirometrycznych. Lek ten zmienia diametralnie obraz mukowiscydozy, dając nadzieję również chorym w Polsce na wydłużenie życia i poprawę jego jakości.
Lek Kaftrio w działaniu jest innowacyjny i skuteczny. Z danych uzyskanych w polskich aptekach wynika, że cena jednego opakowania leku Kaftrio to około 87 500 zł. Roczny koszt leczenia to ponad 1 milion złotych. Rodziny chorych, mimo ogromnego wysiłku i mobilizacji całych społeczności celem pozyskania środków na zakup leku Kaftrio, zmuszeni są konfrontować się z rzeczywistością, w której kolejne młode osoby umierają, nie doczekawszy możliwości skorzystania z efektów tego leczenia.
Kaftrio jest obecnie refundowany w 14 krajach na całym świecie, w tym w Niemczech, Anglii, Szkocji, Irlandii Północnej, Walii, Irlandii, Słowenii, Szwajcarii, Finlandii i Danii, Australii, podczas gdy w niektórych krajach (takich jak Bułgaria i Austria) jest dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.
1. Jakie działania aktualnie podejmuje Ministerstwo Zdrowia sprawie objęcia refundacją leków Kaftrio i Symkevi?
2. Czy ministerstwo przewiduje możliwości wczesnego udostępnienia leku Kaftrio pacjentom z mukowiscydozą będącym w najcięższych stanach klinicznych i wymagającym pilnego leczenia?
3. Na jakim etapie formalnym znajdują się rozpatrywane wnioski o objęcie refundacją leków Kaftrio i Symkevi?
Z poważaniem
Adam Cyrański
