Publikujemy treść interpelacji prof. dr hab. Zbigniewa Girzyńskiego w sprawie leków przyczynowych i odpowiedź z Ministerstwa Zdrowia.
Szanowny Panie Ministrze,
mukowiscydoza to choroba genetyczna wpływająca na pracę układu oddechowego, pokarmowego i rozrodczego. Dziedziczone nieprawidłowe mutacje genów powodują w organizmie produkcję nadmiernej ilości śluzu, który zaburza pracę poszczególnych jego organów. Obecnie w Polsce choruje ok. dwa tysiące osób. Co roku rodzi się około 80 chorych dzieci. Dodatkowo choroba ta jest wpisana do wczesnego wykrywania.
Mukowiscydozy nie można wyleczyć całkowicie, można tylko łagodzić jej objawy, stosując odpowiednią dietę, dbając o aktywność fizyczną, a przede wszystkim przyjmując konkretne leki. Niestety, w Polsce do dnia dzisiejszego leki przyczynowe na mukowiscydozę są niedostępne i nierefundowane. Co ciekawe, w Niemczech można je kupić za ok. 10 euro.
W związku z powyższym zwracam się do Pana Ministra z prośbą o odpowiedź na następujące pytania:
Czy możliwe jest przyspieszenie działań w zakresie dopuszczenia do obiegu medycznego w Polsce leków Kaftrio i Kalydeco?
Czy możliwe jest uwzględnienie Kaftrio i Kalydeco jako leków refundowanych?
Z wyrazami szacunku
dr hab. Zbigniew Girzyński, prof. UMK
Pani
Elżbieta Witek
Marszałek Sejmu RP
Szanowna Pani Marszałek,
w odpowiedzi na interpelację numer 16735, Pana Zbigniewa Girzyńskiego, Posła na Sejm RP w sprawie dopuszczenia do obrotu w Polsce leków Kaftrio i Kalydeco, tzw. leków przyczynowych przeciw mukowiscydozie, i uwzględnienia ich przy tworzeniu wykazu leków refundowanych, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji. Zasady finansowania ze środków publicznych produktów leczniczych określone zostały w przepisach ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2020 r. poz. 357, z późn. zm.).
Uprzejmie informuję, że lek Kaftrio (występujący też pod nazwą Trikafta na terenie USA) to lek złożony składający się z trzech substancji czynnych: eleksakaftor, tezakaftor oraz iwakaftor, które wspólnie działają poprzez zwiększenie aktywności specyficznego białka CFTR i poprawę jego funkcji. Szczegółowe informacje dotyczące tego produktu można znaleźć pod adresem:
- https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/kaftrio
Jednocześnie uprzejmie informuję, że zgodnie z art. 10 ustawy refundacyjnej refundowany może być lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny, który jest dopuszczony do obrotu lub pozostaje w obrocie w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne, albo jest wprowadzony do obrotu i do używania w rozumieniu ustawy z dnia 20 maja 2010 r. o wyrobach medycznych, albo jest wprowadzony do obrotu w rozumieniu ustawy z dnia 25 sierpnia 2006 r. o bezpieczeństwie żywności i żywienia. Zgodnie z art. 2 pkt. 27 ustawy o refundacji wnioskodawcą w tej sprawie może być podmiot odpowiedzialny, przedstawiciel podmiotu odpowiedzialnego lub podmiot uprawniony do importu równoległego w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne. Uprzejmie wyjaśniam, iż Ministerstwo Zdrowia działa na wniosek podmiotu odpowiedzialnego, co oznacza, że wyłącznie wpłynięcie wniosku rozpoczyna postępowanie administracyjne w przedmiocie objęcia refundacją. Ministerstwo Zdrowia może rozpatrywać wnioski refundacyjne dopiero po ich złożeniu przez podmioty odpowiedzialne. Każda sprawa jest rozpatrywana indywidualnie w oparciu o zgormadzony materiał w postępowaniu administracyjnym. Obecność produktu leczniczego na wykazie refundacyjnym wymaga zarówno złożenia wniosku, jak i – w przypadku nowych substancji lub nowych wskazań – dokonania jego oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Ponadto uprzejmie informuję, że od listopada 2020 r. do refundacji wszedł lek Kalydeco
(Ivacaftorum) podawany bezpłatnie w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy (ICD-10 E84)”. Do programu mogą zostać włączeni pacjenci spełniający następujące kryteria:
- potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy;
- potwierdzone wystąpienie jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
- regularna opieka ośrodka specjalizującego się w opiece nad chorymi na mukowiscydozę (minimum 3 udokumentowane konsultacje lekarskie w ciągu ostatnich 12 miesięcy);
- pozytywna opinia minimum 2 lekarzy, w tym jednego z co najmniej 10-letnim doświadczeniem klinicznym w pracy z chorymi na mukowiscydozę.
Ponadto w resorcie zdrowia procedowany jest wniosek refundacyjny dla leku Orkambi (Lumacaftorum + Ivacaftorum) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy lumakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem (ICD-10 E84)”. W rekomendacji nr 79/2019 z dnia 20 września 2019 r. Prezesa Agencji Prezes nie rekomenduje objęcia refundacją.
Minister właściwy do spraw zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wyda decyzję administracyjną o objęciu refundacją lub o odmowie objęcia refundacja, przy uwzględnieniu 13 kryteriów ustawowych.
Z poważaniem
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Maciej Miłkowski
Podsekretarz Stanu
