Na grupie wsparcia “Mukowiscydoza” oraz w rozmowach pacjentów z mukowiscydozą przewija się pytanie ilu pacjentów z mukowiscydozą ma szansę na refundację leków przyczynowych w Polsce, ilu pacjentów może leczyć się lekami przyczynowymi?
Fundacja Oddech Życia podjęła się policzenia pacjentów, którzy prawdopodobnie kwalifikowaliby się do leczenia lekiem Kaftrio+Kalydeco w Polsce.
Dane są szacunkiem własnym Fundacji Oddech Życia i zostały wyliczone na podstawie niedziałającego już rejestru pacjentów z mukowiscydozą, danych z aktualnie prowadzonych badań przesiewowych oraz informacji zebranych od pacjentów.
Fundacja szacuje, że w przypadku terapii złożonej Kaftrio+Kalydeco u pacjentów w wieku co najmniej 12 lat, którzy są homozygotyczni lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR z minimalną wartością funkcji (MF), liczba pacjentów kwalifikujących się do leczenia w Polsce: 760 osób, czyli 38% polskiej populacji pacjentów z mukowiscydozą.
