Ministerstwo w sprawie refundacji Kalydeco i Orkambi

1

W piśmie z dnia 23.02.2020 r. Ministerstwo Zdrowia odpowiada grupie posłów na interpelację w sprawie refundacji leku Kalydeco i Orkambi. Jak czytamy w piśmie Minister Zdrowia otrzymał cały zgromadzony materiał  dotyczący zgłoszonego wniosku refundacyjnego, opinii oraz wyników rozmów z producentem,  celem wydania rozstrzygnięcia, ale decyzja administracyjna nie została jeszcze wydana.

Szanowna Pani Marszałek,
w odpowiedzi na interpelację numer 1708 Pana Killion Munyama, Pani Zofii Czernow,
Pani Krystyny Sibińskiej, Pani Małgorzaty Niemczyk, Pana Waldemara Sługockiego,
Pana Riada Haidara, Pana Rajmunda Millera oraz Pani Jagny Marczułajtis-Walczak,
grupy Posłów na Sejm RP, w sprawie braku refundacji leków przyczynowych
na mukowiscydozę, w tym leków Orkambi i Kalydeco, uprzejmie proszę o przyjęcie
poniższych informacji.

Na wstępie niniejszej odpowiedzi chciałbym uprzejmie poinformować, że resort zdrowia
wielokrotnie odpowiadał na interpelacje Pani Poseł Jagny Marczuajtis-Walczak
w zakresie problematyki refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie
przedstawiając swoje stanowisko w tej sprawie. Ponawiając odpowiedź należy wskazać,
co następuje.

Kwestie związane z refundacją leków reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji
leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów
medycznych (Dz. U. z 2019 r. poz. 784, z późn. zm.) zwana dalej „ustawą o refundacji”.
Obecnie dla pacjentów z rozpoznaniem mukowiscydozy, dostępny jest szeroki wachlarz
produktów leczniczych obecnych na wykazie refundacyjnym, a stosowanych w leczeniu
objawowym. Są to leki oraz środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego
zawarte w aż siedmiu grupach limitowanych, tj.:

– Colistin TZF (colistinum) refundowany we wskazaniu: mukowiscydoza,
dostępny za kategorią odpłatności ryczałtową.
– Lipancrea 16 000 (pancreatinum) refundowany we wskazaniu:
mukowiscydoza, stan po resekcji trzustki, dostępny za kategorią odpłatności
bezpłatnie do limitu.
– Kreon 25 000 (pancreatinu) refundowany we wskazaniu: mukowiscydoza; stan
po resekcji trzustki, dostępny za kategorią odpłatności bezpłatnie do limitu.
– Mukolina w syropie (carbocisteinum) refundowany we wskazaniu:
mukowiscydoza, pierwotna dyskineza rzęsek, dostępny za kategorią odpłatności
30%.
– Pulmozyme w postaci roztworu do nebulizacji (dornasum alfa) refundowany
we wskazaniu: mukowiscydoza, dostępny za kategorią odpłatności ryczałtową.
– Fortimel Max o smaku truskawkowym oraz o smaku waniliowym (środek
specjalnego przeznaczenia żywieniowego – dieta wysokoenergetyczna)
refundowany we wskazaniu: mukowiscydoza, dostępny za kategorią odpłatności
ryczałtową.
– Infatrini oraz Infatrini Powder (środek specjalnego przeznaczenia
żywieniowego – dieta eliminacyjna z MCT) refundowany we wskazaniu:
postępowanie dietetyczne w niedożywieniu związanym z chorobą podstawową u
niemowląt i dzieci do 6 r.ż. – mukowiscydoza, choroby nowotworowe, wrodzone
wady serca.
– Ursoxyn oraz Proursan (acidum ursodeoxycholicum) refundowany we
wskazaniu: zaburzenia czynności wątroby i dróg żółciowych związane
z mukowiscydozą, dostępny za kategorią odpłatności 30%.
Dodatkowo, w ramach wskazania poza rejestracyjnego (off-label) refundowane są takie
substancje czynne jak azytromycyna, bromek ipratropium oraz fenoterol. Ponadto
obecnie dostępny jest także program lekowy B.27. LECZENIE PRZEWLEKŁYCH
ZAKAŻEŃ PŁUC U ŚWIADCZENIOBIORCÓW Z MUKOWISCYDOZĄ (ICD-10 E 84),
w którym podawana jest bezpłatnie tobramycyna.

Należy podkreślić, że do resortu zdrowia zostały złożone dwa wnioski refundacyjne dla
leków Kalydeco oraz Orkambi, które są preparatami stosowanymi w przyczynowym
leczeniu choroby. Etapy procedowania tych wniosków są następujące:

  1. Kalydeco (Ivacaftorum) stosowany w ramach programu lekowego: „Leczenie
    mukowiscydozy”. Obecnie wniosek jest już po etapie ustalania treści programu
    lekowego oraz po ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i
    Taryfikacji. W rekomendacji nr 86/2019 z dnia 17 października 2019 Prezes
    Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją. Odbyły się także spotkania
    negocjacyjne z Wnioskodawcą w zakresie ustalenia warunków finansowania,
    które zakończyły się wydaniem negatywnej uchwały Komisji Ekonomicznej.
    Obecnie Minister Zdrowia otrzymał cały zgromadzony materiał w sprawie celem
    wydania rozstrzygnięcia. Decyzja administracyjna nie została jeszcze wydana.
  2. Orkambi (Lumacaftorum + Ivacaftorum) stosowany w ramach programu
    lekowego: „Leczenie mukowiscydozy”. Obecnie wniosek jest już po etapie
    ustalania treści programu lekowego oraz po ocenie przez Agencję Oceny
    Technologii Medycznych i Taryfikacji. W rekomendacji nr 79/2019 z dnia 20
    września 2019 r. Prezes nie rekomenduje objęcia refundacją. Odbyły się także
    spotkania negocjacyjne z Wnioskodawcą w zakresie ustalenia warunków
    finansowania, które zakończyły się wydaniem negatywnej uchwały Komisji
    Ekonomicznej. Obecnie Minister Zdrowia otrzymał cały zgromadzony materiał w
    sprawie celem wydania rozstrzygnięcia. Decyzja administracyjna nie została
    jeszcze wydana.

Uprzejmie wyjaśniam, że Minister Zdrowia rozpatrując ww. wnioski refundacyjne wyda
decyzję o objęciu lub odmowie objęcia refundacją technologii medycznej biorąc
pod uwagę wszystkie kryteria określone przepisami ustawy o refundacji (art. 12 ustawy
o refundacji) tj.:

1. stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17,
2. rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6,
3. istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4. skuteczności klinicznej i praktycznej,
5. bezpieczeństwa stosowania,
6. relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7. stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas
refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia
żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8. konkurencyjności cenowej,
9. wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń
ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
10. istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy
o świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11. wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10,
12. priorytetów zdrowotnych określonych w przepisach wydanych na podstawie
art. 31 a ust. 2 ustawy o świadczeniach,
13. wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego
o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto
na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z dnia
26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu
krajowego brutto, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu –
koszt uzyskania dodatkowego roku życia – biorąc pod uwagę inne możliwe do
zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą być
zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy specjalnego
przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny

Na zakończenie pragnę podkreślić, że realizując politykę zdrowotną państwa Minister
Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM)
oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność
podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. Należy zaznaczyć, iż środki
finansowe przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne
wprowadzanie na wykazy kolejnych opcji terapeutycznych.
Jednocześnie informuję, iż w ostatnich latach bardzo istotnie zwiększyła się liczba
przeszczepień płuc dla pacjentów z mukowiscydozą a prace zmierzające do wdrożenia
kompleksowej opieki koordynowanej dla pacjentów z mukowiscydozą zmierzają ku
końcowi.

Z poważaniem
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Maciej Miłkowski
Podsekretarz Stanu

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.

  1. Kasia. mówi

    Serio ? Lek, ktory zapobiega koniecznosci przeclszczepu pluc nie zostanie zrefundowany, bo zwiekszyla sie ilosc przeszczepow ??? Serioo ???

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.