Posłanka na Sejm, Małgorzata Pępek złożyła skierowaną do Ministra Zdrowia interpelację w sprawie leczenia mukowiscydozy w Polsce.
Szanowny Panie Ministrze!
W Polsce żyje ponad 2,5 tysiąca chorych z mukowiscydozą. Rodzice chorych dzieci na mukowiscydozę, chorzy dorośli oraz społeczność widząca skutki tej wyniszczającej i zabijającej od środka genetycznej choroby skierowali do Ministerstwa Zdrowia prośbę o refundację terapii i leku produkowanego przez Vertex Pharmaceuticals o nazwie Kaftrio. Jest to najnowszy lek przyczynowy, który mógłby mieć zastosowanie w terapii tej ciężkiej choroby u części pacjentów w Polsce. Różnica w długości życia chorych w krajach gdzie stosowane jest leczenie lekami nowej generacji, wynosi 10-15 lat. To samo tyczy się, jakości życia osób chorych. Np. w USA. Osoby chore na mukowiscydozę dzięki takim terapiom lekowym mogą funkcjonować normalnie, a poziom ich życia jest zdecydowanie wyższy. Lek Kaftrio w momencie utworzenia petycji oczekiwał na dopuszczenie do sprzedaży na terytorium Unii Europejskiej. W innych krajach członkowskich prowadzone były negocjacje w sprawie refundacji tego leku już podczas procesu dopuszczenia do sprzedaży. Jako przykład można wskazać Słoweński Zakład Ubezpieczeń Zdrowotnych, który doszedł do porozumienia z firmą Vertex, producentem leków przyczynowych w mukowiscydozę, w ramach którego refundowany będzie również lek Kaftrio w połączeniu z Kalydeco. Porozumienie zostało osiągnięte jeszcze na etapie procesu rejestracji leku w Europie, czyli bardzo szybko. W styczniu Vertex złożył wniosek o refundację terapii Kaftrio w Polsce. To formalny początek procedury starania się o refundację.
W związku z powyższym zwracam się do Pana Ministra z następującymi pytaniami:
1. W jak długim czasie Ministerstwo Zdrowia będzie rozpatrywać wniosek o refundację terapii Kaftrio w Polsce, kiedy osoby chore mogą się realnie spodziewać odpowiedzi czy lek ten uzyska refundację na rynku polskim?
2. W listopadzie 2020 dopuszczony do refundacji został lek Kalydeco. Jest to wielkim przełomem w leczeniu mukowiscydozy pomimo faktu, iż w Polsce do leczenia tym lekiem kwalifikuje się na dzień dzisiejszy 8 osób. Przypuszcza się, że lek Kaftrio będzie mógł być wykorzystywany przy leczeniu blisko 60-70 procent chorych. Czy ten fakt będzie miał znaczenie w ocenie tego preparatu? Czy ze względu na możliwość wykorzystania go u tak dużej grupy osób chorych działania zmierzające do jego oceny i dopuszczenia do refundacji nie powinny stać się jednym z priorytetów, aby osoby chore mogły jak najszybciej uzyskać realną pomoc?
3. W innych krajach wysokorozwiniętych refundowanie leków na tą rzadką chorobę jest normą, dlaczego w Polsce od wielu lat osoby chore są pozbawione dostępu do nowoczesnych leków (oprócz ok. 8 osób, które leczone są lekiem Kalydeco) skoro wszelkie statystyki pokazują realną skuteczność tych leków w chorobie?
4. Czy podczas prac nad dopuszczeniem do refundacji leków typu Kaftrio bierze się pod uwagę tylko koszty w stosunku do skuteczności, czy wpływ ma również ocena chorych ich poprawa komfortu i jakości życia, którą widać na przykładzie innych krajów?
5. Obecne w sprzedaży leki przyczynowe są stosunkowo drogie, a tym samym niedostępne z przyczyn finansowych dla polskich chorych. Zgodnie z procedurą refundacyjną ich producent może przystąpić do negocjacji i zaproponować niższe ceny oraz odpowiednie instrumenty dzielenia ryzyka, które pozwolą na udostępnienie ww. leków dla kraju o niższym PKB niż USA czy kraje Europy Zachodniej. Czy w takim razie producenci tych leków w jakikolwiek sposób starali się negocjować ceny i proponowali niższe ceny w negocjacjach z Rządem RP? Czy Rząd RP wyszedł kiedykolwiek z taką inicjatywą w stosunku do producentów tych leków?Z poważaniem
Małgorzata Pępek
Poseł na Sejm RP