Mukowiscydoza
Nauka i medycyna w mukowiscydozie
Dział zawiera materiały i artykuły poruszające naukową stronę mukowiscydozy oraz innych chorób rzadkich i chorób genetycznych. W dziale między innymi informacje na temat najnowszych badań przedklinicznych i klinicznych w mukowiscydozie.
Nowa skuteczna metoda leczenia niebezpiecznych infekcji u pacjentów z mukowiscydozą
Odkryto, że nowa terapia opracowana przez naukowców z Uniwersytetu w Aston i Szpitala Dziecięcego w Birmingham całkowicie eliminuje infekcję bakteryjną, która może być śmiertelna dla pacjentów z mukowiscydozą czy innymi przewlekłymi…
4,4 miliona dolarów na francuskie badania nad nowym lekiem do walki z Pseudomonas aeruginosa
Francuska firma biotechnologiczna Antabio otrzymało 4,4 miliona dolarów dofinansowania od instytucji CARB-X. Antabio opracowuje nowe antybiotyki i leki przeciwzapalne. Wsparcie finansowe zostanie wykorzystane na badania nowej substancji…
700 tysięcy dolarów na badania nad nową terapią zakażeń wywołanych przez Burkholderia cepacia
Amerykańska fundacja Cystic Fibrosis Foundation udzieliła dużego wsparcia finansowego dla organizacji non-profit Calibr, funkcjonującej w ramach działu badań i rozwoju amerykańskiej firmy Scripps Research. Fundusze zostaną wydane na…
ETX001 poprawia działanie kanałów jonowych
Brytyjska firma biotechnologiczna Enterprise Therapeutics wspólnie z naukowcami z USA przebadała potencjalną substancję leczniczą ETX001 pod kątem wpływu na komórki dróg oddechowych u pacjentów z mukowiscydozą w warunkach laboratoryjnych…
Bioinżynieryjne leki egzosomowe w leczeniu mukowiscydozy
Obecnie, dzięki wczesnemu etapowi prac nad regeneracyjnymi terapiami genowymi, pacjenci z mukowiscydozą mogą mieć w przyszłości szansę na skorzystanie z nowej metody leczenia tej choroby. Na czele prowadzonych prac stoi OmniSpirant Limited,…
Nosiciele zmutowanego genu CFTR bardziej narażeni na schorzenia związane z mukowiscydozą
Czy nosiciel zmutowanego genu odpowiedzialnego za mukowiscydozę może mieć objawy mukowiscydozy? Zwykle przyjmuje się, że nie i w polskojęzycznej literaturze, internecie najczęściej czytamy, że osoby posiadające jeden wadliwy gen CFTR są…
W tym roku pierwsze próby kliniczne nowej terapii genetycznej w mukowiscydozie
Firma biotechnologiczna Spirovant Sciences z Filadelfii w 2019 roku otrzymała ponad 4 miliony dolarów od Fundacji Cystic Fibrosis Foundation na badania nowej terapii genetycznej u pacjentów z mukowiscydozą. Firma została założona przez…
Rodzaje modulatorów CFTR stosowanych w lekach przyczynowych w mukowiscydozie
W Unii Europejskiej mamy zarejestrowane i dopuszczone do sprzedaży 4 leki przyczynowe, leki nowej generacji stosowane u części pacjentów z mukowiscydozą (żaden nie jest refundowany w Polsce). Lekami przyczynowymi w mukowiscydozie nazywamy…
Bakterie Pseudomonas aeruginosa bardziej niebezpieczne dla pacjentek z mukowiscydozą
Pałeczki ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa często decydują o ciężkim, a nawet śmiertelnym przebiegu mukowiscydozy. Rozmnażają się w płucach pacjentów i wytwarzają solidną, śluzowatą warstwę ochronną, która je otacza. W postaci tzw.…
Naukowcy z UMB wyróżnieni na Sympozjum Naukowym – Postępy w Medycynie Zakażeń 2019
Naukowcy z kierowanego przez prof. Roberta Buckiego Zakładu Mikrobiologii Lekarskiej i Inżynierii Nanobiomedycznej Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku zajęli I miejsce w sesji posterowej XXIII Sympozjum Naukowego "Postępy w Medycynie…
Różne poziomy ekspresji genu RNF5 wpływają na przebieg mukowiscydozy
U niektórych pacjentów z mukowiscydozą mimo identycznych mutacji CFTR przebieg choroby jest inny, wolniejszy, a liczba infekcji mniejsza. Naukowcy z University of California San Diego School of Medicine odkryli niedawno, że zmiany…
Zastosowanie kamizelki oscylacyjnej HFCWO w rehabilitacji oddechowej w mózgowym porażeniu dziecięcym…
Zaburzenia oddechowe i przewlekłe infekcje towarzyszą większości pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym i innymi chorobami wynikającymi z uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego. Mózgowe Porażenie Dziecięce nie uszkadza bezpośrednio…
Nowy antybiotyk do zwalczania lekoopornych bakterii
Coraz więcej bakteryjnych patogenów odpowiedzialnych za rozwój chorób zakaźnych staje się odpornych na zwykłe antybiotyki. Typowe drobnoustroje szpitalne, takie jak Pseudomonas aeruginosa, Escherichia coli i Klebsiella pneumoniae, stały się…
Polscy naukowcy pracują nad techniką modyfikacji mRNA w takich chorobach jak mukowiscydoza
Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek.…
W Polsce co roku z powodu zapalenia płuc umiera 12 tysięcy osób (Światowy Dzień Zapalenia Płuc)
Światowy Dzień Zapalenia Płuc, również Światowy Dzień Pneumonii, Światowy Dzień Walki z Pneumonią (ang. World Pneumonia Day) – międzynarodowe święto obchodzone corocznie 12 listopada, ustanowione przez Światową Koalicję przeciwko Zapaleniu…
Dodatkowe 3 mln dolarów na badania kliniczne przeciwzapalnego leku w mukowiscydozie
Firma biotechnologiczna Laurent Pharmaceuticals Inc. ogłosiła dzisiaj, że osiągnęła porozumienie w sprawie otrzymania dodatkowych 3 milionów dolarów od amerykańskiej fundacji Cystic Fibrosis Foundation w celu kontynuowania badań…
Rzadkie mutacje powodujące mukowiscydozę na Karaibach
Mukowiscydoza w Portoryko i Republice Dominikańskiej jest zdominowana przez niezwykłe mutacje genów, rzadko obserwowane w uprzednio badanych populacjach CF na świecie. Tak wynika z kompleksowego sekwencjonowania genomu prowadzonego przez…
Kombinacja trzech leków poprawia czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą
Badanie kliniczne fazy trzeciej, w którym uczestniczył University of Texas Southwestern, wykazało, że kombinacja trzech leków poprawiła czynność płuc i zmniejszyła objawy u pacjentów z mukowiscydozą (CF), u których występuje jedna kopia…
500 mln dolarów na opracowanie leku na mukowiscydozę
Amerykańska fundacja mukowiscydozy Cystic Fibrosis Foundation zaprezentowała w tym tygodniu inicjatywę o wartości 500 milionów dolarów, mającą na celu opracowanie terapii dla pacjentów, którym nie pomagają leki firmy Vertex pharmaceuticals,…
Awokado i awokatyna B w walce z cukrzycą
Naukowcy pod kierunkiem prof. Paula Spagnuolo wykazali, w jaki sposób związek występujący tylko w awokado może hamować procesy komórkowe, które normalnie prowadzą do cukrzycy. W testach bezpieczeństwa na ludziach zespół stwierdził również,…
Pierwszy pacjent z mukowiscydozą zakwalifikowany do badań klinicznych fazy II inhibitora ENaC (BI…
Firma Boehringer Ingelheim poinformowała w tym tygodniu o włączeniu pierwszego pacjenta do badań klinicznych fazy II w celu oceny nowego preparatu w terapii mukowiscydozy.
W badaniu zostanie ocenione, w jaki sposób różne dawki związku,…
Lekooporne bakterie rozprzestrzeniają się dzięki pralce?
Patogeny oporne na antybiotyki mogą rozprzestrzeniać za pomocą pralek. To nie żart, czy przesadne straszenie. Zostało to udowodnione w Uniwersyteckim Szpitalu Pediatrycznym w Bonn, w którym bakteria Klebsiella oxytoca była wielokrotnie…
We wrześniu obchodzimy 30 rocznicę odkrycia genu mukowiscydozy
W 1989 roku zespół naukowców kierowany przez dr. Lap-Chee Tsui w kanadyjskim Szpitalu SickKids (we współpracy z Uniwersytetem Michigan w USA) dokonał wielkiego naukowego przełomu, który nie tylko miał wpływ na życie chorych z CF, ale…
Koniem trojańskim w pałeczkę ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa
Pseudomonas aeruginosa (pałeczka ropy błękitnej) to niebezpieczna bakteria, która powoduje infekcje w warunkach szpitalnych i u osób z osłabionym układem odpornościowym. Może powodować infekcje krwi i zapalenie płuc, podczas gdy ciężkie…
Nowy antybiotyk do walki z infekcjami wywołanymi przez grzyby i gronkowca złocistego MRSA
W 2006 r. odkryto związek wyizolowany z hodowli grzybów, nazwany eushearilidem. Stwierdzono, że ma właściwości przeciwgrzybicze może zwalczać kilka gatunków grzybów, o których wiadomo, że powodują infekcje u ludzi. Zespół naukowców z Tokyo…
Bakteriofag AP-PA02 w terapii zakażeń pałeczką Pseudomonas aeruginosa
Firma biotechnologiczna Armata Pharmaceuticals opracowała nowego, genetycznie zmodyfikowanego bakteriofaga atakującego pałeczkę ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa. Bakteriofag potencjalnie miałby zastosowanie w terapii poważnych zakażeń…
Kolejne badania ELX-02 u pacjentów z mukowiscydozą i co najmniej jedną mutacją G542X
Amerykańska fundacja Cystic Fibrosis Foundation przyznała firmie Eloxx Pharmaceuticals ponad 1,6 miliona dolarów na przeprowadzenie badań klinicznych fazy II preparatu ELX-02.
Preparat ELX-02 miałby zastosowanie u chorych z …
Zielona herbata na pałeczkę ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa
Naukowcy z Uniwersytetu w Surrey w Wielkiej Brytanii odkryli, że naturalny przeciwutleniacz powszechnie występujący w zielonej herbacie może pomóc w wyeliminowaniu bakterii opornych na antybiotyki.
Badanie opublikowane w Journal of…
Jak grzybowa struktura biofilmu wpływa na chorobę płuc
Wyniki nowego innowacyjnego badania przeprowadzonego przez naukowców z Geisel School of Medicine w Dartmouth i opublikowane w tym tygodniu w Nature Microbiology ujawniają, że sposób, w jaki ludzkie patogeny grzybowe tworzą kolonie, może…
Dlaczego bakterie Pseudomonas aeruginosa kolonizują płuca chorych na mukowiscydozę?
W przebiegu mukowiscydozy - ciężkiej, genetycznej choroby, pałeczka ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa jest patogenem, który budzi wielkie obawy. Bakteria z łatwością kolonizuje płuca osób z mukowiscydozą, prowadząc do przewlekłych…