W tym roku pierwsze próby kliniczne nowej terapii genetycznej w mukowiscydozie

Firma biotechnologiczna Spirovant Sciences z Filadelfii w 2019 roku otrzymała ponad 4 miliony dolarów od Fundacji Cystic Fibrosis Foundation na badania nowej terapii genetycznej u pacjentów z mukowiscydozą. Firma została założona przez naukowców z Uniwersytetu w Iowa, Dziecięcego Szpitala w Filadelfii i Militia Hill Ventures z Filadelfii, przy wsparciu finansowym Emily’s Entourage – pacjentki chorej na mukowiscydozę.

Firma postawiła sobie za cel rozpoczęcie prób klinicznych dwóch opracowywanych terapii w pierwszej w 2020 r. Obie terapie genowe Spirovant obejmują dostarczenie funkcjonalnego genu CFTR do komórek dróg oddechowych. Celem terapii jest naprawa mutacji w genie CFTR u pacjentów z mukowiscydozą, niezależnie od mutacji.