Obecnie, dzięki wczesnemu etapowi prac nad regeneracyjnymi terapiami genowymi, pacjenci z mukowiscydozą mogą mieć w przyszłości szansę na skorzystanie z nowej metody leczenia tej choroby. Na czele prowadzonych prac stoi OmniSpirant Limited, irlandzka firma zajmująca się opracowywaniem nowatorskiej regeneracyjnej terapii genowej skierowanej przeciwko mukowiscydozie. Dzięki wsparciu finansowanego przez UE projektu ReSpire firma jest coraz bliżej przekształcenia konwencjonalnych metod leczenia chorób układu oddechowego. Po raz pierwszy firma OmniSpirant zaprezentowała kompleksowy i skuteczny sposób dotarcia do wielu komórek, wymagany dla opracowania skutecznej terapii genowej przeciwko chorobie. „OmniSpirant opracowuje wziewne bioinżynieryjne leki egzosomowe, które można podawać w formie aerozolu”, wyjaśnia Gerry McCauley, dyrektor generalny firmy i koordynator projektu ReSpire. „Dzięki dofinansowaniu z UE byliśmy w stanie rzetelnie zaplanować naszą strategię biznesową i rozwój produktu, tak by to nowe podejście mogło w końcu zaowocować skutecznym rozwiązaniem dla wszystkich chorych na mukowiscydozę”.
Skuteczniejsza i bezpieczniejsza terapia
Celem terapii genowej przeciwko mukowiscydozie jest zastąpienie zmutowanego genu CFTR jego zdrową kopią. Mimo że koncepcję tę sprawdzono ponad 20 lat temu, do teraz nie wykazała ona istotnych korzyści klinicznych. „Głównym problemem jest skuteczne dostarczenie genu do komórek nabłonka wyściełających płuca”, stwierdza McCauley. „W szczególności śluz znajdujący się w płucach chorych z mukowiscydozą pochłania nośniki, takie jak nanocząsteczki i wektory wirusowe, wykorzystywane do dostarczania do komórki docelowej genu CFTR podanego drogą wziewną ”. Aby pokonać barierę śluzową, platforma OmniSpirant wykorzystuje powierzchniowe, sztucznie utworzone egzosomy komórek macierzystych jako nośniki regeneracyjne we wziewnej terapii genowej. Egzosomy to pęcherzyki wielkości nanocząsteczek wytwarzane naturalnie przez niemal wszystkie komórki. Biorą one udział w komunikacji komórka-komórka. „Nasze rozwiązanie wykorzystuje wziewne egzosomy komórek macierzystych, na których dokonano inżynierii powierzchniowej, aby uzyskać sprawną kopię wadliwego genu CFTR. Kopia taka może skutecznie przenikać przez ochronną barierę śluzową i sprawnie docierać do znajdujących się pod nią komórek dróg oddechowych”, wyjaśnia McCauley. Według koordynatora, egzosomy komórek macierzystych mają właściwości przeciwzapalne i nie wywołują odpowiedzi układu odpornościowego. Dodatkowo można je dostosować do potrzeb poprzez modyfikację genetyczną wyjściowych komórek macierzystych, aby utworzyć idealne wziewne wektory terapii genowej, które będzie można stosować w niemal każdej chorobie płuc. Ponadto egzosomy komórek macierzystych wielkości nanocząsteczek mają właściwości regeneracyjne i mogą być w stanie zregenerować uszkodzenia płuc spowodowane chorobą. „Mamy nadzieję, że egzosomy te będą skuteczniejsze i bezpieczniejsze, a także że możliwe będzie stosowanie ich u wszystkich chorych z mukowiscydozą na całym świecie”, oznajmia McCauley.
Szereg różnych zastosowań
Może okazać się, że dzięki sprawniejszemu dostarczaniu substancji możliwe jest zmaksymalizowanie efektu regeneracyjnego egzosomów komórek macierzystych. „Mamy nadzieję, że w przyszłości platforma ta dowiedzie swej skuteczności nie tylko w leczeniu mukowiscydozy, ale również w przypadku przewlekłej obturacyjnej choroby płuc, raka płuc oraz wielu innych chorób układu oddechowego”, dodaje Gerry McCauley.
Źródło: Unia Europejska, OmniSpirant
