Kolejne badania ELX-02 u pacjentów z mukowiscydozą i co najmniej jedną mutacją G542X

0

Amerykańska fundacja Cystic Fibrosis Foundation przyznała firmie Eloxx Pharmaceuticals ponad 1,6 miliona dolarów na przeprowadzenie badań klinicznych fazy II preparatu ELX-02.

Preparat ELX-02 miałby zastosowanie u chorych z  mukowiscydozą, z rzadkimi mutacjami nonsensownymi CFTR.

Dla kogo ELX-02?

Mutacje nonsensowne powodują zaburzenia produkcji białka CFTR (są to mutacje w klasie I). Dlaczego? Przedwcześnie występuje kodon STOP, który prowadzi do wytworzenia niestabilnego mRNA lub do translacji i uwolnienia z rybosomu skróconego i niefunkcjonalnego białka CFTR. Mutacje nonsensowne są odpowiedzialne za około 10% przypadków CF na świecie, występują też u chorych w Polsce.

W ostatnich latach trwają intensywne prace badawcze nad zastosowaniem terapeutycznym tzw. translacyjnych leków wywołujących indukcję (TRID) w celu przywrócenia aktywności zmutowanych białek, w tym białka CFTR w mukowiscydozie.

Jak będą wyglądać badania?

Badania kliniczne fazy II w USA odbędą się w placówkach należących do Therapeutics Development Network, największej sieci badań klinicznych nad mukowiscydozą na świecie. Badania kliniczne fazy II obejmie do 8 pacjentów i ocenią bezpieczeństwo i tolerancję ELX-02 u osób z mukowiscydozą, które mają co najmniej jedną mutację G542X.

Badania kliniczne fazy II odbędą się również w Europie i obejmą do 16 pacjentów.

Firma Eloxx spodziewa się opublikować wyniki wspomnianych badań klinicznych w czwartym kwartale 2019 r.

 

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.


The reCAPTCHA verification period has expired. Please reload the page.