ETX001 poprawia działanie kanałów jonowych

0

Brytyjska firma biotechnologiczna Enterprise Therapeutics wspólnie z naukowcami z USA przebadała potencjalną substancję leczniczą ETX001 pod kątem wpływu na komórki dróg oddechowych u pacjentów z mukowiscydozą w warunkach laboratoryjnych oraz na owczym modelu mukowiscydozy.

Ekspozycja komórek dróg oddechowych od pacjentów z mukowiscydozą na ETX001 zwiększyła wydzielanie wody przez komórki, szczególnie poprzez zależne od wapnia kanały jonowe TMEM16A. Efekty stosowania  ETX001 były niezależne od stanu zapalnego.

Naukowcy firmy Enterprise Therapeutics opracowują terapię ukierunkowaną na regulację pracy kanałów jonowych TMEM16A i ENaC, w celu zwiększenia nawodnienia wydzieliny i poprawy klirensu śluzowo-rzęskowego w płucach pacjentów z mukowiscydozą.

Aktywowany wapniem kanał TMEM16A jest kanałem anionowym, który otwiera się w odpowiedzi na wzrost wewnątrzkomórkowego stężenia Ca2. Białko ulega ekspresji w szerokim zakresie i przyczynia się do różnorodnych procesów fizjologicznych, w tym transportu chlorków.

Podstawową przyczyną problemów zdrowotnych w mukowiscydozie jest nieprawidłowe działanie kanału chlorkowego CFTR, który ogranicza transport chlorków. Prowadzi to do odwodnienia warstwy śluzu w płucach oraz zmian w innych tkankach i organach chorego pacjenta.

Dlatego obiecującym podejściem w leczeniu mukowiscydozy jest użycie kanału TMEM16A aktywowanego wapniem jako alternatywnej drogi dla chlorków. Ponieważ TMEM16A ulega ekspresji w tym samym nabłonku co CFTR, jego aktywacja może przywrócić nawodnienie warstwy śluzu i przywrócenie prawidłowego klirensu śluzowo-rzęskowego w drogach oddechowych. TMEM16A jest częścią rodziny białek, której elementy ułatwiają przepływ ujemnie naładowanych jonów chlorkowych lub lipidów przez błonę komórkową.

Leki przyczynowe są odpowiednie tylko dla podgrupy pacjentów ze specyficznymi mutacjami CFTR, a przedstawiciele Enterprise Therapeutics uważają, że ​​leki ETX001 oraz ETX002 skoncentrowane na TMEM16A mogą ominąć ten problem i stać się uniwersalną terapią dla wszystkich osób z mukowiscydozą.

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.