500 mln dolarów na opracowanie leku na mukowiscydozę

0

Amerykańska fundacja mukowiscydozy Cystic Fibrosis Foundation zaprezentowała w tym tygodniu inicjatywę o wartości 500 milionów dolarów, mającą na celu opracowanie terapii dla pacjentów, którym nie pomagają leki firmy Vertex pharmaceuticals, a ostatecznie znalezienie leczenia dla wszystkich pacjentów z mukowiscydozą. Przesłanie inicjatywy brzmi: “Mimo sukcesu wciąż pozostaje wiele do zrobienia”.

500 milionów dolarów wydatkowanych aż do 2025 r. Większość pieniędzy zostanie przeznaczona na badania kliniczne potencjalnych leków.

Cystic Fibrosis Foundation chce opracowania leków dla pacjentów z mukowiscydozą niereagujących na leki firmy Vertex pharmaceuticals. Mowa tutaj głównie o pacjentach z nonsensownymi mutacjami CFTR.

Mutacje nonsensowne powodują zaburzenia produkcji białka CFTR (są to mutacje w klasie I). Dlaczego? Przedwcześnie występuje kodon STOP, który prowadzi do wytworzenia niestabilnego mRNA lub do translacji i uwolnienia z rybosomu skróconego i niefunkcjonalnego białka CFTR. Mutacje nonsensowne są odpowiedzialne za około 10% przypadków CF na świecie, występują też u chorych w Polsce.

Plan Cystic Fibrosis Foundation zakłada kilka kierunków działań badawczych, które zamierza wspierać. Część działań naukowców i lekarzy skupi się na opracowaniu i przetestowaniu terapii dla pacjentów z mutacjami nonsensownymi. Ale będą prowadzone działania w celu opracowania i wdrożenia terapii dla pacjentów z dowolną mutacją CFTR.

 

 

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.