Obserwacje zespołów leczących mukowiscydozę u pacjentów stosujących Simeox w rehabilitacji domowej. Indywidualizacja leczenia. Korzyści kliniczne dla pacjenta

Dr Boubou Camara przedstawił założenia badania klinicznego prowadzonego aktualnie w jego ośrodku dotyczącego skuteczności i bezpieczeństwa urządzenia Simeox używanego samodzielnie przez pacjentów z mukowiscydozą w domowej fizjoterapii układu oddechowego. Jest to badanie prospektywne, randomizowane, wieloośrodkowe (5 ośrodków pulmonologicznych na terenie Francji).

Grupę kontrolną stanowią pacjenci z mukowiscydozą stosujący konwencjonalną fizjoterapię (bez urządzenia Simeox).

Czas trwania badania wynosi 3 miesiące, a jego celem jest ocena objawów oddechowych i funkcji płuc w badaniach czynnościowych u pacjentów z mukowiscydozą stosujących fizjoterapię przy użyciu Simeox. Pierwszorzędowe punkty końcowe to:

• objawy oddechowe (zmiana punktacji w skali objawów oddechowych CFQ-R w ciągu 3 miesięcy trwania badania)
• parametr spirometryczny czynności płuc (zmiana FEV1 w ciągu 3 miesięcy trwania badania)

Drugorzędowe punkty końcowe to:

• ocena jakości życia (CFQ-R)
• bezpieczeństwo stosowania aparatu Simeox
• ocena metody przez pacjentów
• wpływ na funkcję płuc
• ocena ogólnej jakości życia
• ocena jakości snu
• ocena zmęczenia po sesji fizjoterapii
• konieczność stosowania antybiotykoterapii
• czas do pierwszego zaostrzenia choroby oskrzelowo-płucnej
• możliwość zdalnego monitorowania terapii

Kryteria włączenia do badania to:

• pacjent z rozpoznaną mukowiscydozą
• w stabilnym okresie choroby (minęły przynajmniej 4 tygodnie od zakończenia ostatniego zaostrzenia choroby oskrzelowo-płucnej)
• wiek powyżej 14 lat
• pacjent wymagający przynajmniej 1 sesji drenażowej układu oddechowego w ciągu tygodnia (dowolną techniką)
• pacjent rozumiejący istotę procedur prowadzonych w badaniu, zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia z badania to:

• odma opłucnowa lub nasilone krwioplucie (powyżej 30 ml na dobę) w ciągu 6 tygodni przed włączeniem do badania
• pacjent pozostający na aktywnej liście do transplantacji płuc
• jakiekolwiek przeciwwskazania do drenażu układu oddechowego przy użyciu urządzeń mechanicznych
• pacjent używający już Simeox w domu
• pacjent, który nie będzie w stanie uczęszczać na wizyty obecne w protokole badania
• pacjent uczestniczący w innym badaniu klinicznym
• ciąża, połóg, karmienie piersią

Procedury wchodzące w skład badania:

• włączenie do badania (rekrutacja pacjentów, wyrażenie świadomej pisemnej zgody na udział w badaniu, randomizacja do grupy badanej lub grupy kontrolnej, pobranie próbki plwociny)
• wizyta rozpoczynająca (antropometria, CFQ-R, spirometria, 7-dniowa aktymetria, w przypadku pacjentów zrandomizowanych do grupy z Simeox szkolenie dotyczące używania aparatu – 5 spotkań, ew. zdalnych)
• wizyty telefoniczne co miesiąc (informacje o zdarzeniach niepożądanych)
• wizyta po 3 miesiącach trwania badania (CFQ-R, spirometria, 7-dniowa aktymetria, zebranie danych dotyczących zaostrzeń choroby oskrzelowo-płucnej wymagających hospitalizacji lub nie, antybiotykoterapii, zdarzeń niepożądanych; tylko dla grupy z Simeox: kwestionariusze dotyczące oceny urządzenia przez pacjenta).

Planowane jest włączenie do badania 70 pacjentów. W ramach tej grupy wyodrębniono podgrupę 56 pacjentów, u których planowane jest dodatkowo wykonanie bodypletyzmografii z oceną RV.

W dniu prezentacji do badania zostało zrandomizowanych 23 chorych, w tym 12 do grupy Simeox. W tej podgrupie pacjenci szybko nauczyli się obsługi aparatu, nie mieli trudności z jego używaniem, zgłaszali subiektywne odczucie poprawy funkcji płuc, wrażenie bardziej efektywnego drenażu oskrzeli, związanego z mniejszym wysiłkiem niż przy konwencjonalnej fizjoterapii. Jako niedogodność podawali duże rozmiary urządzenia. Oczekujemy na pełne wyniki badania po jego zakończeniu.

Dr Boubou Camara przedstawił także przypadek 39-letniego mężczyzny, u którego mukowiscydozę rozpoznano w wieku 37 lat (genotyp G85E/D1152H). Diagnostykę w kierunku choroby wszczęto z powodu nawracających infekcji układu oddechowego, niepłodności, zakażenia dróg oddechowych Pseudomonas aeruginosa oraz rozpoznania alergicznej aspergilozy oskrzelowo-płucnej. U chorego stwierdzono przewlekłe zakażenie dróg oddechowych Staphylococcus aureus oraz Aspergillus fumigatus.

Pacjent wykonywał fizjoterapię układu oddechowego 2 x w tygodniu, okresowo występowała u niego duszność wysiłkowa związana z obturacją oskrzeli. W 03.2020 u mężczyzny wprowadzono fizjoterapię układu oddechowego przy użyciu Simeox. Przed włączeniem leczenia FEV1 wynosiło 93% w.n., a FVC 96% w.n., zaś po 3 miesiącach jego stosowania wartości te wzrosły do odpowiednio do 113% i 104% w.n. Istotnie spadła objętość zalegająca (RV). Po 3 miesiącach punktacja w skali objawów oddechowych CFQ-R wzrosła z 55 do 72 na 100 pkt. Pacjent zgłaszał, że sesje fizjoterapeutyczne nie wiązały się z wysiłkiem, ani zmęczeniem. Pacjent zgłaszał lepszą jakość snu i ogólne samopoczucie.