Trikafta
-
Mukowiscydoza
Zmiana smaku i węchu podczas leczenia modulatorami CFTR – dlaczego jedzenie smakuje inaczej?
Wprowadzenie wysokoefektywnej terapii modulatorami CFTR zasadniczo zmieniło rokowanie i jakość życia pacjentów z mukowiscydozą. Wraz z poprawą funkcji płuc, zmniejszeniem…
Zobacz całość » -
Nauka
Mniej hospitalizacji po terapii ELX/TEZ/IVA u chorych na mukowiscydozę
Mukowiscydoza to choroba wielonarządowa, której konsekwencje wykraczają daleko poza układ oddechowy. Najnowsza analiza danych rzeczywistych, opublikowana w Adv Ther, pokazuje,…
Zobacz całość » -
Aktualności
FDA zwiększa dostęp do modulatorów CFTR dla rzadkich mutacji. Co to naprawdę oznacza dla chorych na mukowiscydozę?
1 kwietnia 2026 r. Cystic Fibrosis Foundation poinformowała, że amerykańska Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA rozszerzyła zastosowanie dwóch terapii…
Zobacz całość » -
Aktualności
FDA rozszerza ostrzeżenia bezpieczeństwa dla modulatorów CFTR. Chodzi o monitorowanie zdrowia psychicznego
Amerykańska Cystic Fibrosis Foundation (CFF) poinformowała, że do ulotek i informacji o modulatorach CFTR na rynku amerykańskim dodano ważną aktualizację.…
Zobacz całość » -
Aktualności
Przyrost masy ciała na modulatorach CFTR – radość, wyzwanie czy problem?
Wielu pacjentów z mukowiscydozą szybko przybiera na wadze po rozpoczęciu leczenia Kaftrio. Kiedy to zdrowe, a kiedy wymaga uwagi? Jak…
Zobacz całość » -
Nauka
Zażywam modulatory CFTR. Czy mogę zrezygnować z części dotychczasowego leczenia? Obawy i fakty
Wprowadzenie wysoce skutecznych modulatorów CFTR – przede wszystkim preparatu Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor) – fundamentalnie zmieniło przebieg mukowiscydozy. Wielu pacjentów po raz…
Zobacz całość » -
Nauka
Mukowiscydoza: czym jest, jak działa i dlaczego dotyka „całego organizmu”
Mukowiscydoza (ang. cystic fibrosis, CF) to przewlekła, postępująca, uwarunkowana genetycznie choroba wieloukładowa. Jej wspólnym mianownikiem w różnych narządach jest zaburzony…
Zobacz całość » -
Nauka
Modulatory CFTR: ETI u pacjentów z mukowiscydozą po 40. roku życia, skuteczność, BMI i zaostrzenia w praktyce klinicznej
W ostatniej dekadzie modulatory CFTR zasadniczo zmieniły naturalny przebieg mukowiscydozy (cystic fibrosis, CF), przekładając się na poprawę funkcji płuc, spadek…
Zobacz całość » -
Nauka
Doktorantka Yehui Sun nagrodzona za badania nad terapią genową w mukowiscydozie
Yehui Sun, doktorantka w laboratorium Siegwart Lab na UT Southwestern, otrzymała Ida M. Green Award 2025 za badania nad zastosowaniem…
Zobacz całość » -
Nauka
Badanie fazy 2a stabilizatora NBD1 SION-719 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją F508del
Mukowiscydoza jest najczęstszą chorobą genetyczną o ciężkim przebiegu w populacji kaukaskiej. Mimo znaczących postępów w leczeniu, zwłaszcza dzięki wprowadzeniu terapii…
Zobacz całość » -
Nauka
Elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor skuteczny u pacjentów z mukowiscydozą z rzadką mutacją I1234V – wyniki badania klinicznego
W ostatnich latach leczenie mukowiscydozy (CF) osiągnęło nowy poziom dzięki zastosowaniu leków modulujących białko CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).…
Zobacz całość » -
Choroby pulmonologiczne
Życie z mukowiscydozą i modulatorami CFTR: jak pogodzić dobre samopoczucie z koniecznością fizjoterapii oddechowej?
Fizjoterapia oddechowa pozostaje kluczowym elementem leczenia mukowiscydozy (CF), nawet po wprowadzeniu leków przyczynowych, takich jak modulatory CFTR (np. Trikafta i…
Zobacz całość » -
Aktualności
USA: Rozszerzenie wskazań dla leku TRIKAFTA: dodatkowe 94 mutacje CFTR
Firma Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie wskazań dla leku TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/iwakaftor oraz iwakaftor).…
Zobacz całość » -
Nauka
Nowe wytyczne w leczeniu cukrzycy CFRD w mukowiscydozie – interdyscyplinarne podejście
Zespół naukowców, na czele z prof. Adèle Coriati i prof. Rémi Rabasa-Lhoret z Uniwersytetu Montrealskiego, opracował pierwsze kanadyjskie wytyczne praktyczne…
Zobacz całość » -
Nauka
Wpływ terapii ETI na infekcje płucne u dorosłych z mukowiscydozą
Dziś, 26 listopada 2024 roku, w prestiżowym czasopiśmie Scientific Reports ukazało się online nowe doniesienie naukowe dotyczące istotnego postępu w…
Zobacz całość » -
Nauka
Jak terapia modulatorami CFTR zmienia życie pacjentów z mukowiscydozą? Wyniki badań
Mukowiscydoza (CF) jest chorobą genetyczną o postępującym przebiegu, której leczenie do niedawna skupiało się głównie na zarządzaniu objawami i spowalnianiu…
Zobacz całość » -
Interpelacja w sprawie umożliwienia szybkiego dostępu do refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie
Posłowie Tadeusz Chrzan i Marek Kuchciński złożyli interpelację w sprawie umożliwienia szybkiego dostępu do refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Poniżej…
Zobacz całość » -
Aktualności
Polscy pacjenci z mukowiscydozą apelują do Joe Bidena i Kamali Harris
Z okazji Dnia Chorób Rzadkich (28 lutego br.) podopieczni Fundacji Oddech Życia, pacjenci z mukowiscydozą przygotowali list do najważniejszych osób…
Zobacz całość » -
Aktualności
Trikafta w USA dla dzieci od 6 roku życia
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła wniosek o rozszerzenie stosowanie leku Trikafta u dzieci w wieku 6 lat…
Zobacz całość » -
Ostateczna, wrześniowa lista leków refundowanych bez leków przyczynowych w mukowiscydozie
W dniu dzisiejszym Ministerstwo Zdrowia opublikowało obwieszczenie Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz…
Zobacz całość » -
Aktualności
Kaftrio, nowy lek przyczynowy w mukowiscydozie, dopuszczony do sprzedaży w Unii Europejskiej
Komisja Europejska zatwierdziła lek KAFTRIO (iwakaftor / tezakaftor / eleksakaftor) w połączeniu z Kalydeco (iwakaftorem) w leczeniu mukowiscydozy u osób…
Zobacz całość » -
Aktualności
Panie Ministrze Adamie Niedzielski, zostań naszym mukobohaterem! Mukobox dla ministra zdrowia
Fundacji Oddech Życia przygotowała i wysyłała do nowego ministra zdrowia Adama Niedzielskiego „MukoBox – czyli zrozumieć mukowiscydozę” z listem oraz…
Zobacz całość » -
Aktualności
Trikafta i Kaftrio dla pacjentów z mukowiscydozą w Słowenii
W Słowenii pacjenci z mukowiscydozą, z podwójną mutacją ΔF508 (F508del) lub jedną ΔF508 i jedną z listy kwalifikujących do leczenia…
Zobacz całość » -
Aktualności
Wrześniowa lista leków refundowanych bez terapii przyczynowych dla pacjentów z mukowiscydozą?
W dniu dzisiejszym Ministerstwo Zdrowia opublikowało projekt obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego…
Zobacz całość » -
Kaftrio w Irlandii Północnej
Irlandia Północna porozumiała się z firmą Vertex Pharmaceuticals w sprawie refundacji leku przyczynowego Kaftrio dla wszystkich kwalifikujących się do leczenia…
Zobacz całość » -
Aktualności
Ponad 26 tysięcy podpisów pod petycjami o refundację leków przyczynowych w mukowiscydozie
W Polsce umierają dzieci, młodzież i dorośli z mukowiscydozą. W tym czasie Polska nie refunduje żadnego leku przyczynowego w tej…
Zobacz całość » -
Kaftrio z pozytywną opinią CHMP
Vertex Pharmaceuticals ogłosił w piątek, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Produktów Leczniczych przyjął…
Zobacz całość » -
Nauka
Kombinacja trzech leków poprawia czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą
Badanie kliniczne fazy trzeciej, w którym uczestniczył University of Texas Southwestern, wykazało, że kombinacja trzech leków poprawiła czynność płuc i…
Zobacz całość » -
FDA zatwierdza nową przełomową terapię mukowiscydozy
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła dziś do sprzedaży w USA lek o nazwie Trikafta (eleksakaftor, iwakaftor, tezakaftor),…
Zobacz całość »
