Mukowiscydoza
-
IL-1β w drogach oddechowych w mukowiscydozie zwiększa skuteczność terapii modulatorami CFTR (ETI)
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje modelowym przykładem choroby monogenowej, w której skutki defektu pojedynczego białka – kanału chlorkowego CFTR (cystic…
Zobacz całość » -
Pył PM2.5 a spadek ppFEV1 w mukowiscydozie: 10-letnie dane rejestrowe z Londynu
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje chorobą o dominującym fenotypie oddechowym, w której długoterminowa trajektoria kliniczna w dużej mierze zależy od…
Zobacz całość » -
FDA Fast Track dla SPL84 w mukowiscydozie z mutacją 3849+10 kb C->T
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała status Fast Track cząsteczce SPL84 – oligonukleotydowi antysensownemu (ASO) opracowywanemu przez firmę SpliSense…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza: Co ETI zmienia poza CFTR, kliniczne korzyści i immunomodulacja…
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) pozostaje chorobą wielonarządową o kluczowej manifestacji płucnej, w której defekt białka CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance…
Zobacz całość » -
Modulatory CFTR: ETI u pacjentów z mukowiscydozą po 40. roku życia, skuteczność, BMI i zaostrzenia w praktyce klinicznej
W ostatniej dekadzie modulatory CFTR zasadniczo zmieniły naturalny przebieg mukowiscydozy (cystic fibrosis, CF), przekładając się na poprawę funkcji płuc, spadek…
Zobacz całość » -
Niewydolność nerek u osób z mukowiscydozą
Przewlekła choroba nerek (CKD) jest rozpoznawana u osób z mukowiscydozą (PwCF, people with cystic fibrosis) częściej niż w populacji ogólnej,…
Zobacz całość » -
Terapia genowa KB407 skutecznie dostarcza CFTR do płuc pacjentów z mukowiscydozą
Mukowiscydoza pozostaje jedną z najpoważniejszych chorób genetycznych układu oddechowego, a mimo istotnego postępu w leczeniu przyczynowym znaczna grupa pacjentów nadal…
Zobacz całość » -
Niedobór niezbędnych kwasów tłuszczowych w mukowiscydozie mimo leczenia modulatorami CFTR
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) od dekad pozostaje chorobą ogólnoustrojową, w której – obok dominujących problemów pulmonologicznych – istotną rolę odgrywają…
Zobacz całość » -
Bezpieczeństwo i farmakokinetyka ETD001: wyniki pierwszego badania u ludzi
Enterprise Therapeutics Ltd., brytyjska firma biofarmaceutyczna skoncentrowana na rozwoju nowych terapii chorób układu oddechowego, opublikowała w grudniu 2025 roku wyniki…
Zobacz całość » -
Genetyczne uwarunkowania bólu w mukowiscydozie – nowe dane naukowe
Mukowiscydoza pozostaje jedną z najlepiej poznanych chorób monogenowych, jednak jej fenotyp kliniczny cechuje się wyjątkowo dużą heterogenicznością. O ile od…
Zobacz całość » -
Terapia genetyczna 4D-710: pośrednie wyniki badania AEROW fazy 1 w mukowiscydozie płucnej
4D Molecular Therapeutics (4DMT) ogłosiła pozytywne pośrednie dane kliniczne z badania AEROW fazy 1 dotyczącego kandydata terapeutycznego 4D-710, rozwijanego w…
Zobacz całość » -
Terapia ETI pozwala bezpiecznie ograniczyć codzienne terapie oddechowe u pacjentów z mukowiscydozą
Nowe, wieloośrodkowe badanie prowadzone przez naukowców z CU Anschutz pokazuje, że osoby chore na mukowiscydozę (CF), które rozpoczynają terapię trójskładnikową…
Zobacz całość » -
MucoPepCF – nowy peptyd inhalacyjny w leczeniu mukowiscydozy
Mukowiscydoza (cystic fibrosis) pozostaje jedną z najtrudniejszych w leczeniu chorób rzadkich układu oddechowego. Mimo ogromnego postępu, jaki przyniosły terapie modulujące…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza: MRI z ksenonem czułe na zmiany, których „nie widać” w spirometrii
Nowe badania przeprowadzone w Kanadzie i opublikowane w czasopiśmie Annals of the American Thoracic Society pokazują, że obrazowanie płuc z…
Zobacz całość » -
Azytromycyna poprawia czynność płuc u dzieci z mukowiscydozą – wyniki nowej metaanalizy
Badacze z Chin przeanalizowali wyniki ośmiu randomizowanych badań klinicznych (RCT) obejmujących łącznie 625 pacjentów pediatrycznych z mukowiscydozą (CF). Wnioski z…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza: Czy terapia modulatorami CFTR niesie ryzyko sercowo-naczyniowe u dorosłych pacjentów?
Jak długoterminowo wpływa terapia modulatorami CFTR – w tym zatwierdzona w 2020 roku potrójna kombinacja Kaftrio – na zdrowie pacjentów…
Zobacz całość » -
USA: Wpływ pandemii COVID-19 i modulatorów CFTR na opiekę nad pacjentami z mukowiscydozą
W ostatnich latach opieka nad osobami z mukowiscydozą (CF) uległa radykalnym zmianom. Dwie siły wpłynęły na ten proces szczególnie mocno:…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza rozpoznana dopiero w wieku 58 lat – opis przypadku i znaczenie diagnostyki u dorosłych
Mukowiscydoza (CF, cystic fibrosis) jest chorobą genetyczną, która tradycyjnie kojarzona jest z rozpoznaniem w wieku dziecięcym. Dzięki wczesnym programom badań…
Zobacz całość » -
Nowa strategia leczenia mukowiscydozy: wykorzystanie oligonukleotydów antysensownych TMEM16a
Mukowiscydoza (CF) pozostaje jedną z najczęstszych i najcięższych chorób genetycznych, w której zaburzenia w transporcie jonów chlorkowych prowadzą do powstawania…
Zobacz całość » -
Nowe spojrzenie na wczesne stadia mukowiscydozy: co pokazuje analiza pojedynczych komórek płuc przedszkolaków
Naukowcy z Australii i USA przeprowadzili jedno z największych do tej pory badań dotyczących komórek układu odpornościowego w płucach dzieci…
Zobacz całość » -
Współwystępowanie objawów u dorosłych z mukowiscydozą – nowe spojrzenie kliniczne
Mukowiscydoza, mimo ogromnego postępu terapeutycznego w ostatnich latach, w tym stosowania modulatorów CFTR, nadal wiąże się z wysokim obciążeniem objawowym.…
Zobacz całość » -
Badania nad Sup-tRNA w mukowiscydozie: nowa szansa dla pacjentów z mutacjami nonsensownymi
Niemieckie Federalne Stowarzyszenie Mukowiscydozy (Bundesverband Mukoviszidose e.V.) ponownie wsparło finansowo obiecujące badania zespołu dr Suki Albers-Fomenko z Uniwersytetu w Hamburgu,…
Zobacz całość » -
Terapia Kaftrio a choroba wątroby w mukowiscydozie – co pokazują nowe badania z Francji?
Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która uszkadza głównie płuca i układ pokarmowy. W jej przebiegu u 20–40% pacjentów rozwija się również…
Zobacz całość » -
BiomX rozpoczęło kluczowe badanie kliniczne fazy 2b terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą
Spółka BiomX ogłosiła rozpoczęcie fazy 2b badania klinicznego terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą, u których występują przewlekłe zakażenia…
Zobacz całość » -
Mukowiscydoza oporna na leczenie – nowe perspektywy terapeutyczne oparte na mechanizmach proteostazy CFTR
Mukowiscydoza (cystic fibrosis, CF) to ciężka, genetyczna choroba, spowodowana mutacjami genu CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), kodującego kanał jonowy…
Zobacz całość » -
Adherencja w terapii inhalacyjnej: wyzwanie w leczeniu astmy, POChP i mukowiscydozy
Terapia inhalacyjna stanowi podstawę leczenia wielu chorób układu oddechowego, takich jak astma oskrzelowa, przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) czy mukowiscydoza.…
Zobacz całość » -
Nowa, rozbudowana sekcja FAQ na OddechZycia.pl – kompleksowy przewodnik po mukowiscydozie
Portal OddechZycia.pl uruchomił nową, kompleksowo rozbudowaną sekcję FAQ poświęconą mukowiscydozie. Dzięki aktualizacji pacjenci, ich rodziny oraz opiekunowie mogą znaleźć rzetelne…
Zobacz całość » -
Życie z mukowiscydozą i modulatorami CFTR: jak pogodzić dobre samopoczucie z koniecznością fizjoterapii oddechowej?
Fizjoterapia oddechowa pozostaje kluczowym elementem leczenia mukowiscydozy (CF), nawet po wprowadzeniu leków przyczynowych, takich jak modulatory CFTR (np. Trikafta i…
Zobacz całość » -
Dobieranie piłki rehabilitacyjnej dla pacjentów pulmonologicznych: wskazówki i zalecenia
Piłki rehabilitacyjne są często wykorzystywane w terapii pacjentów z chorobami płuc, takimi jak mukowiscydoza czy pierwotna dyskineza rzęsek (PCD). Ćwiczenia…
Zobacz całość » -
Niebezpieczne fontanny, pełne mikrobów
Zrobiło się upalnie. To bardzo ważne ostrzeżenie, dotyczące korzystania z miejskich fontann. Sanepid, lekarze i mikrobiolodzy ostrzegają – zabawy w…
Zobacz całość »
