Doktorantka Yehui Sun nagrodzona za badania nad terapią genową w mukowiscydozie

Yehui Sun, doktorantka w laboratorium Siegwart Lab na UT Southwestern, otrzymała Ida M. Green Award 2025 za badania nad zastosowaniem nanocząstek lipidowych do terapii genowej w mukowiscydozie. Jej prace koncentrują się na opracowaniu nośników dostarczających narzędzia edycji genów CRISPR bezpośrednio do komórek macierzystych nabłonka dróg oddechowych, co może otworzyć drogę do długotrwałego leczenia choroby.

Terapia genowa z użyciem nanocząstek lipidowych

Badania Sun bazują na technologii Selective Organ Targeting (SORT), opracowanej w 2020 roku przez prof. Daniela Siegwart’a. Mechanizm ten pozwala modyfikować skład nanocząstek lipidowych w taki sposób, aby nie kierowały się one wyłącznie do wątroby – jak dzieje się standardowo – lecz trafiały również do innych narządów, w tym płuc. Dzięki temu możliwe stało się ukierunkowane dostarczanie edytorów genów do komórek nabłonkowych dróg oddechowych.

W modelu myszy z mukowiscydozą Sun i jej zespół wykorzystali SORT do zapakowania narzędzi bazowej edycji DNA (ang. base editing). Wyniki były przełomowe – korekta wadliwego genu udała się w około 70% komórek macierzystych płuc. Co więcej, zmiana ta utrzymywała się przez 22 miesiące, co wskazuje, że pojedyncza dawka terapii może mieć długotrwały efekt. Wyniki opublikowano na łamach czasopisma Science.

Szansa dla pacjentów pomijanych przez obecne terapie

Obecnie standardem leczenia mukowiscydozy jest terapia skojarzona elexakaftor/tezakaftor/iwakaftor (Kaftrio/Trikafta). Niestety, ok. 10% pacjentów posiada mutacje, które sprawiają, że lek nie działa. To właśnie ta grupa chorych może szczególnie skorzystać z opracowywanych metod terapii genowej.

„Edycja genów w komórkach macierzystych płuc jest kluczem do stworzenia trwałej, jednokrotnej terapii” – podkreśla Yehui Sun.

Kariera naukowa i działalność społeczna

Sun ukończyła studia licencjackie i magisterskie z chemii na Northeastern University w Bostonie, odbyła staże m.in. w Moderna i Takeda Pharmaceutical, a następnie pracowała jako asystentka badawcza w MIT w zespole prof. Roberta Langera. W 2019 roku rozpoczęła doktorat w laboratorium Siegwart’a w UT Southwestern.

Oprócz działalności naukowej angażuje się również w życie akademickie – współtworzyła ponad 10 seminariów biotechnologicznych w ramach Biotechnology Club oraz zainicjowała cykl spotkań „She-E-O Series”, prezentujących historie kobiet-liderek w świecie nauki i biznesu.

Nagroda Ida M. Green Award

Nagroda upamiętnia zmarłą Idę M. Green, której rodzina wspierała UT Southwestern. Co roku wyróżnia się nią studentki wykazujące się doskonałością naukową, działalnością na rzecz społeczności akademickiej i potencjałem przywódczym. Oprócz prestiżu nagroda obejmuje stypendium w wysokości 2000 dolarów.

„Pani Sun jest przykładem innowacyjności i zaangażowania, jakie wyróżnienie to miało uhonorować. Jej badania w dziedzinie terapii genowej dają nadzieję pacjentom z mukowiscydozą” – podsumował Michael McMahan, prezes Southwestern Medical Foundation.

Źródło: University of Texas Southwestern Medical Center