Kaftrio, nowy lek przyczynowy w mukowiscydozie, dopuszczony do sprzedaży w Unii Europejskiej

Komisja Europejska zatwierdziła lek KAFTRIO (iwakaftor / tezakaftor / eleksakaftor) w połączeniu z Kalydeco (iwakaftorem) w leczeniu mukowiscydozy u osób w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnych funkcji CFTR (lista). Osoby w wieku 12 lat i starsze, które mają dwie mutacje F508del, będą również kwalifikować się do nowego schematu leczenia Kaftrio. Lek będzie refundowany między innymi w Anglii, Irlandii Północnej, Danii, Słowenii i w Niemczech. Walka o refundację w Polsce W Polsce trwa batalia chorych o refundację leków przyczynowych w mukowiscydozie. Żaden z czterech dostępnych leków przyczynowych nie jest refundowany. Trwa zbieranie podpisów pod petycją o refundację Kaftrio. Zobacz i podpisz petycję tutaj.  

Podobnie jak Trikafta w USA, Kaftrio jest kombinacją trzech leków, których celem jest wadliwe białko CFTR. Pomaga efektywniej funkcjonować białku CFTR. Obecnie dostępne terapie ukierunkowane na wadliwe białko są opcjami leczenia dla niektórych pacjentów z mukowiscydozą, ale wielu pacjentów ma mutacje, które nie kwalifikują się do leczenia.

Skuteczność preparatu Trikafta / Kaftrio u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych wykazano w dwóch badaniach klinicznych. Pierwsze badanie było 24-tygodniowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem z udziałem 403 pacjentów z mutacją F508del i mutacją drugiego allelu, w wyniku której nie było białka CFTR lub białka CFTR, które nie reaguje na sam iwakaftor lub tezakaftor w połączeniu z iwakaftortem. Drugie badanie było czterotygodniowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem z udziałem 107 pacjentów, którzy mieli dwie identyczne mutacje F508del.

W każdym badaniu analiza dotyczyła wzrostu procentowej przewidywanej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy, znanej jako ppFEV1, która jest ustalonym markerem postępu choroby mukowiscydozy. Trikafta / Kaftrio zwiększał ppFEV1 w obu badaniach. W pierwszym badaniu zwiększył on średnio ppFEV1 o 13,8% w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z placebo. W drugim badaniu zwiększył on średnią ppFEV1 o 10% w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu do tezakaftoru w połączeniu z iwakaftorem. W pierwszym badaniu leczenie produktem Trikafta Kaftrio spowodowało również obniżenie stężenia chlorków w pocie, zmniejszenie liczby zaostrzeń płucnych oraz poprawę wskaźnika masy ciała (stosunek masy do wzrostu) w porównaniu z placebo.

Profil bezpieczeństwa produktu Trikafta / Kaftrio oparty jest na danych pochodzących od 510 pacjentów z mukowiscydozą w dwóch badaniach. Profil bezpieczeństwa był ogólnie podobny we wszystkich podgrupach pacjentów. Najczęstsze działania niepożądane obejmowały bóle głowy, zakażenia górnych dróg oddechowych, bóle brzucha, biegunka, wysypki, zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych (aminotransferazy alaninowej i aminotransferazy asparaginowej), przekrwienie błony śluzowej nosa, zwiększenie aktywności fosfokinazy kreatynowej we krwi (enzym, który może być związany z uszkodzeniem mięśni), nieżyt nosa (śluz w jamie nosowej), nieżyt nosa (obrzęk błony śluzowej nosa), zapalenie zatok i zwiększenie stężenia bilirubiny we krwi (może być spowodowane problemami z wątrobą).