Kaftrio, nowy lek przyczynowy w mukowiscydozie, dopuszczony do sprzedaży w Unii Europejskiej

1

Komisja Europejska zatwierdziła lek KAFTRIO (iwakaftor / tezakaftor / eleksakaftor) w połączeniu z Kalydeco (iwakaftorem) w leczeniu mukowiscydozy u osób w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnych funkcji CFTR (lista). Osoby w wieku 12 lat i starsze, które mają dwie mutacje F508del, będą również kwalifikować się do nowego schematu leczenia Kaftrio.

Lek będzie refundowany między innymi w Anglii, Irlandii Północnej, Danii, Słowenii i w Niemczech.

Walka o refundację w Polsce

W Polsce trwa batalia chorych o refundację leków przyczynowych w mukowiscydozie. Żaden z czterech dostępnych leków przyczynowych nie jest refundowany. Trwa zbieranie podpisów pod petycją o refundację Kaftrio. Zobacz i podpisz petycję tutaj.

 

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.

  1. Oddech Życia mówi

    Poniższa lista zawiera kwalifikujące się mutacje minimalnych funkcji CFTR w badaniach klinicznych, nie jest to oficjalnie potwierdzona lista dla Kaftrio:

    1078delT
    1119delA
    1138insG
    1154insTC
    1161delC
    1213delT
    1248+1G→A
    1249-1G→A
    124del23bp
    1259insA
    1288insTA
    1341+1G→A
    1343delG
    1461ins4
    1471delA
    1497delGG
    1525-1G→A
    1525-2A→G
    1548delG
    1609del CA
    1677delTA
    1717-1G→A
    1717-8G→A
    1782delA
    1811+1.6kbA→G
    1811+1643G→T
    1811+1G→C
    1812-1G→A
    1824delA
    182delT
    1833delT
    185+1G→T
    1898+1G→A
    1898+1G→C
    1924del7
    2043delG
    2055del9→A
    2105-2117del13insAGAAA
    2143delT
    2183AA→Ga
    2184delA
    2184insA
    2307insA
    2347delG
    2372del8
    2585delT
    2594delGT
    2622+1G→A
    2711delT
    2721del11
    2732insA
    2790-1G→C
    2869insG
    2896insAG
    2942insT
    2957delT
    296+1G→A
    296+1G→T
    2991del32
    3007delG
    3028delA
    3040G→C (G970R)
    306delTAGA
    306insA
    3120+1G→A
    3120G→A
    3121-1G→A
    3121-2A→G
    3121-977_3499+248del2515
    3171delC
    3171insC
    3271delGG
    3349insT
    3500-2A→G
    3600+2insT
    365-366insT
    3659delC
    3667ins4
    3737delA
    3791delC
    3821delT
    3850-1G→A
    3876delA
    3878delG
    3905insT
    394delTT
    4005+1G→A
    4010del4
    4016insT
    4021dupT
    4022insT
    4040delA
    405+1G→A
    405+3A→C
    406-1G→A
    4209TGTT→AA
    4279insA
    4326delTC
    4374+1G→T
    442delA
    444delA
    457TAT→G
    541delC
    574delA
    602del14
    621+1G→T
    663delT
    711+1G→T
    711+5G→A
    712-1G→T
    849delG
    852del22
    935delA
    991del5
    A46D
    A559T
    A561E
    C276X
    C524X
    CFTR50kbdel
    CFTRdele1
    CFTRdele11
    CFTRdele13,14a
    CFTRdele14b-17b
    CFTRdele16-17b
    CFTRdele17a,17b
    CFTRdele17a-18
    CFTRdele19
    CFTRdele19-21
    CFTRdele2
    CFTRdele2,3
    CFTRdele21
    CFTRdele22,23
    CFTRdele22-24
    CFTRdele2-4
    CFTRdele3-10,14b-16
    CFTRdele4-7
    CFTRdele4-11
    CFTRdup6b-10
    E1104X
    E1371X
    E193X
    E585X
    E60X
    E822X
    E92X
    G27X
    G330X

    G542X
    G550X
    G673X
    G85E
    I507del
    K710X
    L1065P
    L1077P
    L1254X
    L218X
    L467P
    L732X
    L88X
    M1101K
    N1303K
    Q1042X
    Q1313X
    Q1330X
    Q1382X
    Q1411X
    Q220X
    Q290X
    Q2X
    Q39X
    Q414X
    Q493X
    Q525X
    Q552X
    Q685X
    Q715X
    Q890X
    Q98X
    R1066C
    R1102X
    R1158X
    R1162X
    R347P
    R553X
    R560S
    R560T
    R709X
    R75X
    R764X
    R785X
    R792X
    R851X
    S1196X
    S1255X
    S434X
    S466X
    S489X
    S4X
    S912X
    V520F
    W1089X
    W1098X
    W1145X
    W1204X
    W1282X
    W19X
    W216X
    W401X
    W496X
    W57X
    W846X
    W882X
    Y1092X
    Y122X
    Y275X
    Y569D
    Y849X
    Y913X

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.