Trikafta w USA dla dzieci od 6 roku życia

0

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła wniosek o rozszerzenie stosowanie leku Trikafta u dzieci w wieku 6 lat i starszych. Zgoda na ewentualne rozszerzenie dotyczyć będzie USA i nie będzie obowiązywać w Europie. Wniosek dotyczy stosowania u pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej jedną mutacją F508del lub mutacją w genie CFTR, która reaguje na lek w badaniach in vitro.

Wcześniej lek był dopuszczony w USA do stosowania u dzieci od 12 roku życia. Z rozszerzenia grupy docelowej w USA skorzystałoby dodatkowo około 1500 pacjentów w wieku od szóstego do jedenastego roku życia.

W Europie i Polsce lek zarejestrowany jest w ramach terapii złożonej: Kaftrio + Kalydeco. Vertex planuje złożyć w pierwszej połowie 2021 roku podobny wniosek o rozszerzenie grupy docelowej dla terapii w Unii Europejskiej.

Zostaw odpowiedź

Twoj adres e-mail nie bedzie opublikowany.