Kaftrio z pozytywną opinią CHMP

Vertex Pharmaceuticals ogłosił w piątek, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Produktów Leczniczych przyjął pozytywną opinię dotyczącą potrójnej terapii skojarzonej Kaftrio, do stosowania u niektórych pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych. Kaftrio składa się z eleksakaftora – korektora CFTR nowej generacji, znanego również jako VX-445, w kombinacji ze stałą dawką tezakaftora i iwakaftora.
Jeśli Kaftrio zostanie zatwierdzone do sprzedaży, Vertex szacuje, że nawet 10 tysięcy pacjentów w Europie z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych, którzy są posiadaczami podwójnej mutacji ΔF508 (delta F508) lub jednej mutacji ΔF508 (delta F508) i jednej mutacji minimalnych funkcji CFTR będzie się kwalifikować do leczenia.
Lek zarejestrowany jest w USA pod nazwą Trikafta.
Więcej o lekach przyczynowych >> tutaj.