W dniu dzisiejszym Ministerstwo Zdrowia opublikowało obwieszczenie Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1 września 2020 r.
Na wrześniowej liście leków refundowanych nie ma Orkambi i Kalydeco – leków przyczynowych stosowanych w mukowiscydozie. Z przyczyn formalnych nie ma również Symkevi i Kaftrio.
W ministerstwie zdrowia ważą się losy dwóch wniosków refundacyjnych tych preparatów. Decyzja w sprawie tych leków nie została jeszcze podjęta. Jest szansa, że leki te mogłyby się pojawić na kolejnej liście refundacyjnej za dwa miesiące. Wszystko zależy od decyzji Ministra Zdrowia.
Trzeci z dostępnych leków przyczynowych, tj. Symkevi, nie został zgłoszony przez firmę farmaceutyczną w ramach wniosku refundacyjnego. Dlatego nie może być brany pod uwagę przy układaniu listy refundacyjnej.
Najnowszy dostępny w USA preparat Trikafta, w Europie został w poprzednim tygodniu dopuszczony do sprzedaży pod nazwą Kaftrio. Podobnie jak w przypadku Symkevi, nie ma jeszcze zgłoszonego wniosku o refundację tego leku.
Chcesz wiedzieć więcej o modulatorach CFTR, lekach nowej generacji w mukowiscydozie? Zobacz artykuł: https://oddechzycia.pl/nauka/rodzaje-modulatorow-cftr-stosowanych-w-lekach-przyczynowych-w-mukowiscydozie/
Walka o refundację w Polsce
W Polsce trwa batalia chorych o refundację leków przyczynowych w mukowiscydozie. Żaden z czterech dostępnych leków przyczynowych nie jest refundowany.
„W Polsce umierają dzieci, młodzież i dorośli z mukowiscydozą. W tym czasie Polska nie refunduje żadnego leku przyczynowego w tej chorobie, mimo że w Europie dostępne są trzy leki nowej generacji, tzw. modulatory CFTR, a czwarty jest rejestrowany i prawdopodobnie jeszcze tej jesieni będzie dostępny w sprzedaży” – informuje Mirosław Wójcik, prezes Fundacji Oddech Życia.
Fundacja Oddech Życia wspólnie z największą internetową społecznością chorych na mukowiscydozę skupionych wokół fanpejdża Oddech Życia i portalu OddechZycia.pl oraz internetowej grupy wsparcia organizuje zbiórkę podpisów pod trzema petycjami o refundację leków przyczynowych w mukowiscydozie (linki do petycji na końcu artykułu).
„Do tej pory udało się nam zebrać 27 tysięcy podpisów. Apelujemy do wszystkich o pomoc w zbieraniu kolejnych podpisów i nagłaśnianiu sytuacji chorych na mukowiscydozę” – dodaje prezes fundacji.
Sytuacja chorych na mukowiscydozę w Polsce
Portal OddechZycia.pl ocenia, że w Polsce żyje ponad 2500 chorych na mukowiscydozę. Większą część tej grupy stanowią dzieci i młodzież. Co 33. osoba mieszkająca w Polsce jest nosicielem zmutowanego genu CFTR.
“Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce sytuacja jest dużo gorsza” – ocenia Mirosław Wójcik.
“Mimo że wiek przeżycia z mukowiscydozą się wydłuża, ciągle umierają dzieci. Każdego miesiąca odchodzą dorośli, młodzież, ale też dzieci z mukowiscydozą”.
Mukowiscydoza to ciężka, genetyczna i wielonarządowa choroba genetyczna. Zaliczana jest do najczęstszych chorób rzadkich w Polsce i na świecie.
„Przed wynalezieniem pierwszego leku przyczynowego w mukowiscydozie, nie było preparatów, które wpływałyby na przyczynę tej choroby, czyli niewłaściwie funkcjonujące białko CFTR i niewłaściwie funkcjonujący kanał chlorkowy w komórkach. Leczenie polegało i do tej pory polega w Polsce i wielu krajach o niższych nakładach na leczenie pacjentów z mukowiscydozą wyłącznie na podawaniu preparatów rozrzedzających zalegający w płucach śluz, antybiotyków w przypadku częstych infekcji, preparatów uzupełniających ilość enzymów trzustkowych oraz fizjoterapii oddechowej i opiece dietetycznej. W ostateczności niewielka grupa pacjentów w ciężkim stanie, może doczekać przeszczepu płuc, dla wielu jest jednak za późno” – ocenia Mirosław Wójcik.
W Europie dostępne są już cztery leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Mowa tutaj o lekach Orkambi, Kalydeco, Symkevi i najnowszym Kaftrio (Trikafta).
Dziennikarze Reutersa podali, że rynkowa cena dopuszczonego do sprzedaży w USA leku przyczynowego Trikafta wynosi 311 503 dolarów za roczną terapię dla jednego pacjenta z mukowiscydozą. W przeliczeniu to ponad 1,19 miliona zł rocznie. Na podobnym poziomie kształtują się rynkowe ceny pozostałych leków.
„Polskich pacjentów nie stać na zakup leków przyczynowych. Koszt tych leków przekracza możliwości finansowe każdego pacjenta. Oczywiście są podejmowane próby prywatnego zakupu. W ostatnim czasie jedna z pacjentek w Polsce zebrała dzięki wsparciu darczyńców pieniądze na zakup jednego opakowania leku Kalydeco. Zakupiony lek kosztował 70 tysięcy złotych i wystarczył na 30 dni stosowania. Jak sama przyznała publicznie, w pierwszym miesiącu stosowania tego leku, jej wydolność płuc wzrosła o 17%. Niestety w tej chwili nie ma możliwości zakupu kolejnych opakowań. Trwa próba zebrania pieniędzy. Roczny koszt zakupu 12 opakowań leku Kalydeco pacjentka wycenia na ponad 840 tysięcy złotych.” – dodaje Mirosław Wójcik.
