Mukowiscydoza (CF) jest chorobą genetyczną o postępującym przebiegu, której leczenie do niedawna skupiało się głównie na zarządzaniu objawami i spowalnianiu uszkodzeń narządowych, zwłaszcza płuc. Jednak wprowadzenie w 2019 roku terapii modulującej CFTR z wykorzystaniem trójskładnikowego leku elexakaftor/tezakaftor/iwakaftor (ETI), znanego pod nazwą handlową w USA Trikafta, a w Europie w terapii złożonej z Kalydeco: Kaftrio, przyniosło przełomowe rezultaty. Wzrost funkcji płuc, zmniejszenie częstości zaostrzeń i poprawa masy ciała to tylko niektóre z efektów terapii.
Nowe badanie opublikowane online 22 listopada w „Journal of Cystic Fibrosis” koncentruje się na jakościowym aspekcie terapii ETI, badając, jak pacjenci z CF postrzegają zdrowie po rozpoczęciu leczenia. Wnioski te opierają się na wtórnej analizie wywiadów przeprowadzonych w ramach badania SIMPLIFY, którego celem było zrozumienie doświadczeń pacjentów.
Metodyka badania
Badanie jakościowe opierało się na wywiadach przeprowadzonych z 91 pacjentami z CF w wieku od 14 do 67 lat (średnia wieku: 27,8). Uczestnicy terapii ETI brali udział w dwóch wywiadach trwających około 60 minut każdy, przeprowadzonych w odstępie czterech miesięcy. Wywiady miały na celu uchwycenie zmian w zdrowiu i jakości życia pacjentów. Analiza danych prowadzona była z użyciem podejścia fenomenologicznego, które pozwala na głębsze zrozumienie doświadczeń badanych.
Kluczowe wyniki
1. Radykalna zmiana zdrowia: „Noc i dzień”
Większość uczestników zauważyła znaczne zmniejszenie objawów, takich jak kaszel czy duszność, oraz poprawę wyników funkcji płuc. Pacjenci podkreślali, że odczuwali różnicę, którą określali jako „noc i dzień”. W jednym przypadku pacjent zauważył, że po rozpoczęciu terapii przestał odkrztuszać krew i produkować dużą ilość śluzu, co wcześniej było codziennością.
2. Zmniejszenie obciążenia poznawczego
Pacjenci zauważyli również, że terapia ETI zmniejszyła ich obciążenie mentalne związane z ciągłym myśleniem o chorobie i jej wpływie na codzienne życie. Przykładowo, wielu z nich podkreślało, że nie muszą już planować życia z uwzględnieniem przyszłych hospitalizacji.
3. Przesunięcie uwagi na zarządzanie całościowym zdrowiem
Uczestnicy badania zgłaszali, że poprawa stanu zdrowia pozwoliła im skupić się na innych aspektach zdrowia, takich jak kontrola cukrzycy związanej z CF, zarządzanie wagą czy aktywność fizyczna. Jeden z uczestników stwierdził, że zmiana ta pozwoliła mu myśleć o diecie bardziej w kontekście zdrowia metabolicznego niż konieczności spożywania dodatkowych kalorii, co wcześniej było priorytetem.
4. Zmiany społeczne i tożsamościowe
Dzięki redukcji objawów, takich jak kaszel czy wykrztuszanie śluzu, pacjenci mogli zrezygnować z ukrywania choroby w sytuacjach społecznych. Wielu z nich zauważyło poprawę relacji interpersonalnych oraz wzrost pewności siebie. Pacjentka, która wcześniej była postrzegana jako „osoba ciągle kaszląca”, odnotowała, że obecnie czuje się bardziej normalnie i nie musi tłumaczyć swojego stanu zdrowia.
Wyniki badania podkreślają konieczność zmiany podejścia w opiece nad pacjentami z CF leczonymi terapią ETI. O ile dotychczasowa opieka koncentrowała się na zarządzaniu objawami płucnymi i zapobieganiu zaostrzeniom, teraz należy uwzględniać także szersze aspekty zdrowotne i psychospołeczne. Zmiana percepcji zdrowia przez pacjentów wymaga od zespołów medycznych bardziej holistycznego podejścia, obejmującego zarządzanie współistniejącymi schorzeniami oraz planowanie długoterminowe.
Badanie wskazuje, że terapia ETI nie tylko stabilizuje stan zdrowia pacjentów z CF, ale również radykalnie zmienia ich postrzeganie zdrowia, jakość życia oraz priorytety zdrowotne. Wyniki te sugerują konieczność rewizji obecnych narzędzi oceny jakości życia i objawów u pacjentów z CF, aby uwzględniały one bardziej subtelne zmiany, które stały się normą w erze terapii modulujących CFTR.
Źródło: Journal of Cystic Fibrosis (What does it mean to be “healthy” when taking elexacaftor/tezacaftor/ ivacaftor (ETI)? A qualitative study)
DOI: 10.1016/j.jcf.2024.11.003
