ΔF508
-
Nauka
Terapia lumakaftorem z iwakaftorem nie zwiększa wydzielania insuliny u pacjentów z mukowiscydozą ΔF508/ΔF508
Nieprawidłowości w tolerancji glukozy, w tym cukrzyca zależna od mukowiscydozy (CFRD, z ang. Cystic Fibrosis-Related Diabetes) są częste u pacjentów…
Zobacz całość » -
Aktualności
Trikafta i Kaftrio dla pacjentów z mukowiscydozą w Słowenii
W Słowenii pacjenci z mukowiscydozą, z podwójną mutacją ΔF508 (F508del) lub jedną ΔF508 i jedną z listy kwalifikujących do leczenia…
Zobacz całość » -
Nauka
Rzadkie mutacje powodujące mukowiscydozę na Karaibach
Mukowiscydoza w Portoryko i Republice Dominikańskiej jest zdominowana przez niezwykłe mutacje genów, rzadko obserwowane w uprzednio badanych populacjach CF na…
Zobacz całość » -
Nauka
Kombinacja trzech leków poprawia czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą
Badanie kliniczne fazy trzeciej, w którym uczestniczył University of Texas Southwestern, wykazało, że kombinacja trzech leków poprawiła czynność płuc i…
Zobacz całość » -
Wideo
Historia mukowiscydozy. Mutacja ΔF508. Odcinek 1
Pierwszy odcinek edukacyjnej serii video o mukowiscydozie – ważne i ciekawe fakty związane z tą chorobą. W tym tygodniu chcemy…
Zobacz całość » -
Nauka
Penetracja mutacji CFTR a mukowiscydoza
Penetracja mutacji genu to częstość pojawiania się cechy (lub objawów chorobowych) warunkowanej przez daną mutację u osoby posiadającego ową mutację.…
Zobacz całość » -
Nauka
Galapagos informuje o rozpoczęciu badań klinicznych potrójnej kombinacji leków u chorych z mukowiscydozą
Firma biotechnologiczna Galapagos ogłosiła rozpoczęcie pierwszego badania klinicznego potrójnej kombinacji swoich eksperymentalnych preparatów w terapii u pacjentów z mukowiscydozą. Celem…
Zobacz całość » -
Nauka
Vertex rozpoczął badania kliniczne fazy III VX-445 z tezakaftorem i iwakaftorem
Amerykańska firma biotechnologiczna Vertex poinformowała o rozpoczęciu badań klinicznych fazy III terapii łączącej VX-445 z tezakaftorem i iwakaftorem u chorych z…
Zobacz całość » -
Badania kliniczne
Vertex inicjuje badania kliniczne trzeciej fazy potrójnej kombinacji leków u osób z podwójną mutacją ΔF508
Informowaliśmy 23 lutego br. o rozpoczęciu przez firmę Vertex Pharmaceuticals procedury badań klinicznych III fazy preparatu zawierającego VX-659, tezakaftor i…
Zobacz całość » -
Badania kliniczne
Leki nowej generacji w mukowiscydozie. 3 faza badań klinicznych
Firma Vertex Pharmaceuticals przygotowuje się do rozpoczęcia badań klinicznych fazy 3 preparatów VX-659 i VX-445 w terapii mukowiscydozy u pacjentów…
Zobacz całość » -
Badania kliniczne
Kolejne badania kliniczne nowego leku N91115 u chorych na mukowiscydozę
Firma biotechnologiczna Nivalis Therapeutics, Inc. ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych II-giej fazy leku N91115, inhibitora reduktazy S-nitrozoglutationu (GSNOR) w dawce 400mg…
Zobacz całość » -
Badania kliniczne
Eksperymentalny lek QR-010
QR-010 jest lekiem eksperymentalnym holenderskiej firmy biotechnologicznej ProQR Therapeutics, przeznaczonym dla pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej jedną kopią mutacji ΔF508.…
Zobacz całość » -
Mikrobiologia
Bakulowirusy nadzieją w terapii genetycznej CF
Profesor patofizjologii Sarah Wootton z Ontario Veterinary College otrzymała prawie 300 tysięcy dolarów dofinansowania Cystic Fibrosis Canada (organizacji charytatywnej na…
Zobacz całość »