QR-010 jest lekiem eksperymentalnym holenderskiej firmy biotechnologicznej ProQR Therapeutics, przeznaczonym dla pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej jedną kopią mutacji ΔF508. W odróżnieniu od wielu innych eksperymentalnych leków, QR-010 naprawia defekt genetyczny w RNA.
W czerwcu 2015 rozpoczęła się druga faza badań klinicznych. Badania prowadzi się metodą podwójnie ślepej próby – ani pacjent, ani lekarz prowadzący nie wiedzą, jaka substancja jest podawana choremu (przydział do grupy odbył się losowo, jedna grupa dostaje QR-010, druga grupa placebo). Celem II fazy badań klinicznych jest stwierdzenie czy QR-010 działa u dorosłych chorych na mukowiscydozę i czy jest bezpieczny.
Zakończenie II fazy badań klinicznych planowane jest na czerwiec 2016 roku.
https://www.youtube.com/watch?v=Nf3_nnBXBhs
