Firma Vertex Pharmaceuticals przygotowuje się do rozpoczęcia badań klinicznych fazy 3 preparatów VX-659 i VX-445 w terapii mukowiscydozy u pacjentów z wybranymi mutacjami CFTR. Badania zaplanowane są w pierwszej połowie 2018 roku.
Firma Vertex chce ocenić skuteczność VX-659 w potrójnej kombinacji z tezakaftorem i iwakaftorem. Badania będą prowadzone u osób z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnych funkcji CFTR, a także u osób z dwoma mutacjami F508del.
Ponadto firma planuje zainicjować badania fazy 3 preparatu VX-445 w potrójnej kombinacji z tezakaftorem i VX-561 (w grupie osób z mutacjami identycznymi jak w przypadku badań z VX-659).
Wyniki badań fazy 2 wskazują na ogólnie dobrą tolerancję, a większość działań niepożądanych miała nasilenie łagodne do umiarkowanego. We wszystkich badaniach odsetek pacjentów którzy przerwali leczenie z powodu działań niepożądanych był niski. Po czterech tygodniach stosowania odnotowano poprawę wydolności płuc (FEV1) odpowiednio o 13,3% i 13,8%.
VX-659 jest korektorem trzeciej generacji opracowanym przez Vertex. Mechanizm działania podobnie jak u tezakaftoru, polega na przeniesieniu wadliwego białka CFTR do właściwego miejsca na powierzchni komórki.
