BiomX rozpoczęło kluczowe badanie kliniczne fazy 2b terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą

Spółka BiomX ogłosiła rozpoczęcie fazy 2b badania klinicznego terapii fagowej BX004 u pacjentów z mukowiscydozą, u których występują przewlekłe zakażenia płucne wywołane przez Pseudomonas aeruginosa. Podanie pierwszej dawki pierwszemu pacjentowi stanowi ważny kamień milowy w rozwoju terapii fagowej adresowanej do tej szczególnie trudnej populacji chorych, zmagających się z antybiotykoopornymi patogenami układu oddechowego. Wyniki badania spodziewane są w I kwartale 2026 roku.

Przewlekłe zakażenia P. aeruginosa u chorych na mukowiscydozę – niezmiennie istotny problem kliniczny

Pomimo postępów w leczeniu mukowiscydozy, przewlekłe zakażenia dróg oddechowych wywołane przez Pseudomonas aeruginosa pozostają jedną z głównych przyczyn zaostrzeń choroby, pogorszenia funkcji płuc i przedwczesnych zgonów w tej populacji pacjentów. Rozwój terapii skierowanych na eliminację tego patogenu, zwłaszcza w kontekście narastającej oporności na antybiotyki, stanowi istotny priorytet medycyny translacyjnej i klinicznej.

Terapia BX004 – potencjał fagów w walce z antybiotykoopornością

BX004 to koktajl naturalnych fagów bakteriobójczych opracowany przez BiomX, ukierunkowany na eradykację P. aeruginosa u pacjentów z przewlekłym zakażeniem płuc w przebiegu mukowiscydozy. Badanie fazy 2b jest randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo. Weźmie w nim udział około 60 pacjentów, przy czym stosunek randomizacji wynosi 2:1 (aktywny lek: placebo). Pacjenci otrzymują inhalacje BX004 lub placebo dwa razy dziennie przez okres 8 tygodni. Główne punkty końcowe obejmują zmniejszenie obciążenia bakteryjnego, poprawę funkcji płuc (w tym FEV1) oraz ocenę jakości życia przy użyciu standaryzowanych narzędzi (CFQ-R, CRISS).

Jak podkreśla Jonathan Solomon, CEO BiomX, pozytywne wyniki wcześniejszego badania fazy 1b/2a, w którym u 14,3% pacjentów odnotowano całkowitą eliminację bakterii po zaledwie 10 dniach leczenia, dają realną nadzieję na skuteczność tej terapii. Co szczególnie istotne, dotyczyło to także chorych z wieloletnimi, utrwalonymi zakażeniami. Wyniki te są rzadko spotykane w tej populacji, co podkreśla potencjalną wartość kliniczną BX004.

Perspektywy regulacyjne i dalszy rozwój programu

W drugiej połowie 2025 roku spółka oczekuje na odpowiedź amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie uwzględnienia w procesie rejestracyjnym real-world evidence (RWE), czyli danych rzeczywistych łączących redukcję bakterii z wynikami klinicznymi. Jeżeli FDA zaakceptuje takie podejście, znacząco ułatwi to dalszy rozwój terapii oraz potencjalną ścieżkę rejestracyjną. BX004 posiada już status Fast Track oraz Orphan Drug w USA, co dodatkowo sprzyja przyspieszeniu procedur.

Podsumowanie wcześniejszych wyników

W lutym 2023 roku BiomX opublikowało pozytywne wyniki pierwszej części badania fazy 1b/2a, potwierdzające bezpieczeństwo, dobrą tolerancję oraz aktywność mikrobiologiczną BX004. W listopadzie 2023 roku ogłoszono wyniki drugiej części badania, w której BX004 wykazał poprawę funkcji płuc oraz zmniejszenie obciążenia P. aeruginosa względem placebo, szczególnie w podgrupie pacjentów z istotnie obniżoną funkcją płuc (FEV1 < 70% wartości należnej).

BiomX – lider w rozwoju terapii fagowych

BiomX to firma biotechnologiczna w fazie klinicznej, specjalizująca się w opracowywaniu koktajli fagowych – zarówno naturalnych, jak i inżynierowanych – przeznaczonych do leczenia chorób przewlekłych związanych z określonymi bakteriami patogennymi. Spółka wykorzystuje autorską platformę BOLT (BacteriOphage Lead to Treatment), umożliwiającą identyfikację celów bakteryjnych oraz projektowanie dedykowanych terapii fagowych.

Więcej informacji: www.biomx.com

Źródło: na podst. inf. prasowej