Pierwszy pacjent w badaniu klinicznym terapii genowej dla pacjentów z mukowiscydozą niewrażliwych na modulatory CFTR

Firma Spirovant Sciences, działająca na etapie badań klinicznych i specjalizująca się w terapiach genowych dla dziedzicznych chorób układu oddechowego, ogłosiła, że pierwszy pacjent został włączony do badania klinicznego SAAVe fazy 1/2 nad terapią SP-101 + Augmenter, skierowaną na leczenie mukowiscydozy.

SP-101 to innowacyjna, badana terapia genowa oparta na rekombinowanym wirusie AAV (adeno-associated virus), dostarczana drogą wziewną. Wyróżnia ją tropizm do ludzkiego nabłonka dróg oddechowych, co zwiększa efektywność dostarczania genu terapeutycznego. Doksorubicyna, wybrana jako augmenter (wzmacniacz), stymuluje wysoką ekspresję funkcjonalnego genu CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), co zwiększa potencjał klinicznych korzyści terapii.

Przełom w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą?

„Podanie pierwszej dawki pacjentowi w badaniu SAAVe fazy 1/2 to istotny kamień milowy zarówno dla Spirovant Sciences, jak i społeczności pacjentów z mukowiscydozą” – powiedział dr Roland Kolbeck, dyrektor naukowy Spirovant Sciences. „Nasza terapia jest niezależna od mutacji, co oznacza, że może leczyć szeroką grupę pacjentów z mukowiscydozą, w tym tych, którzy nie kwalifikują się do leczenia modulatorami CFTR, a także tych, u których terapie te są niewystarczające”.

Około 10% pacjentów z mukowiscydozą nie odnosi korzyści z dostępnych obecnie modulatorów CFTR, co oznacza, że pozostają oni bez skutecznych opcji terapeutycznych. Terapia SP-101 została zoptymalizowana, aby przezwyciężyć wyzwania, które dotychczas ograniczały kliniczną skuteczność terapii genowych w mukowiscydozie. Jej celem jest usunięcie podstawowej przyczyny choroby płuc u pacjentów z mukowiscydozą, co daje nadzieję na skuteczne leczenie szerokiej grupy pacjentów, niezależnie od specyficznych mutacji genu CFTR.

Nowa droga terapeutyczna dla pacjentów bez opcji leczenia

„Podanie pierwszej dawki naszego kandydata na nową terapię genową to ekscytujący krok naprzód dla społeczności mukowiscydozy, którą wspieramy” – powiedziała dr Claire Keating, profesor nadzwyczajny medycyny oraz współdyrektor Gunnar Esiason Adult Cystic Fibrosis and Lung Center przy Columbia University Irving Medical Center. „Sukces pierwszego podania oznacza ważny postęp, otwierając nową potencjalną ścieżkę terapeutyczną, która przybliża nas do celu, jakim jest skuteczne leczenie osób z mukowiscydozą, które obecnie nie kwalifikują się do innych skutecznych terapii. Jestem szczególnie wdzięczna naszemu pacjentowi i wszystkim uczestnikom badań, bez których rozwój nowych leków na mukowiscydozę nie byłby możliwy” – dodała dr Keating.

Badanie kliniczne SAAVe fazy 1/2

Badanie kliniczne SAAVe fazy 1/2 to wieloośrodkowe, otwarte badanie obejmujące eskalację dawki oraz jej rozszerzenie. Jest ono prowadzone wśród pacjentów z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się do terapii modulatorami CFTR lub u których modulatorzy są niewystarczający. Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii. Dodatkowymi celami są ocena funkcji płuc (ppFEV1), jakość życia pacjentów (CFQ-R) oraz biomarkery pobierane podczas bronchoskopii.

Na podst. inf. prasowej