Nowa terapia peptydowa – rozpoczęcie I fazy badań klinicznych nad KIT2014 dla pacjentów z mukowiscydozą

Kither Biotech, firma biotechnologiczna specjalizująca się w innowacyjnych terapiach chorób układu oddechowego, ogłosiła rozpoczęcie fazy 1 badań klinicznych nad nową terapią peptydową – KIT2014. Terapia ta, podawana w formie inhalacji, została zaprojektowana jako wsparcie istniejących modulatorów CFTR i stanowi nową nadzieję dla pacjentów cierpiących na mukowiscydozę.

Mukowiscydoza (CF) jest przewlekłą, genetyczną chorobą, która dotyka około 130 tysięcy osób na całym świecie. Wynika z mutacji w genie CFTR, co prowadzi do zaburzeń transportu jonów chlorkowych przez błony komórkowe. W konsekwencji dochodzi do tworzenia się gęstego, lepkiego śluzu w płucach, co utrudnia oczyszczanie dróg oddechowych, sprzyja zakażeniom bakteryjnym i wywołuje przewlekły stan zapalny. Mimo postępów w leczeniu za pomocą modulatorów CFTR, wielu pacjentów nadal doświadcza objawów, takich jak nawracające infekcje i przewlekły stan zapalny, co wpływa na pogorszenie funkcji płuc.

KIT2014 oferuje nowatorskie podejście do terapii mukowiscydozy, działając jako terapia uzupełniająca dla modulatorów CFTR. Mechanizm jej działania obejmuje poprawę funkcji CFTR, wspomaganie rozszerzenia oskrzeli oraz redukcję stanu zapalnego dzięki inhibicji fosfodiesterazy 3/4 (PDE3/4). Terapia ta, podawana bezpośrednio do płuc za pomocą inhalatora, ma na celu zwiększenie skuteczności leczenia i zmniejszenie obciążenia chorobą.

I faza badań klinicznych

Badanie I fazy, które właśnie się rozpoczęło, ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych oraz wielokrotnych dawek KIT2014 u zdrowych dorosłych ochotników. Kolejnym etapem będzie ocena farmakokinetyki, czyli tego, jak lek jest wchłaniany, dystrybuowany i eliminowany z organizmu. Jest to kluczowy etap, który pozwoli ocenić potencjalne korzyści kliniczne nowej terapii.

Dr Dimitrios Goundis, CEO Kither Biotech, podkreślił znaczenie tego badania: „Rozpoczęcie badań fazy 1 nad KIT2014 to istotny krok zarówno dla naszej firmy, jak i dla społeczności pacjentów z mukowiscydozą. Mamy nadzieję, że ta nowa terapia pomoże rozwiązać kluczowe problemy, z jakimi borykają się pacjenci, takie jak zaleganie śluzu, przewlekły stan zapalny i skurcz oskrzeli, które wciąż stanowią wyzwanie nawet przy obecnych terapiach modulatorami CFTR.”

Jak działa KIT2014?

KIT2014 jest terapią peptydową, której działanie opiera się na inhibicji fosfodiesterazy typu III/IV (PDE3/4). Mechanizm ten zwiększa poziom cyklicznego adenozyno-3′,5′-monofosforanu (cAMP), co przekłada się na poprawę funkcji kanału CFTR i transportu jonów chlorkowych w komórkach nabłonka oskrzeli. Ponadto, działanie na komórki mięśni gładkich oskrzeli przynosi efekt rozszerzenia oskrzeli, co ułatwia oddychanie. Dodatkowo, redukcja aktywacji neutrofilów dzięki inhibicji PDE3/4 może przyczynić się do zmniejszenia stanu zapalnego i ograniczenia uszkodzeń płuc.

Pomimo znacznego postępu w terapii mukowiscydozy dzięki modulatorom CFTR, wielu pacjentów nadal zmaga się z nawracającymi infekcjami oraz przewlekłym stanem zapalnym, co prowadzi do postępującego uszkodzenia płuc. Głównym czynnikiem pogarszającym stan zdrowia pacjentów jest stan zapalny wywołany przez neutrofile, które uwalniają elastazę neutrofilową – enzym uszkadzający tkankę płucną.

Źródło: Kither Biotech, fot. Maksym (Adobe)