RSP-1502: Nowy lek inhalacyjny z Australii może poprawić leczenie infekcji płuc w mukowiscydozie

Trwają prace nad nowym, opracowanym w Australii Zachodniej lekiem dla osób chorych na mukowiscydozę (CF – cystic fibrosis), który ma potencjał istotnie poprawić skuteczność leczenia zakażeń bakteryjnych płuc. W badaniach klinicznych lek RSP-1502 wykazał zdolność do redukcji infekcji oraz poprawy funkcji płuc u pacjentów z mukowiscydozą. Po zakończeniu fazy 1b badania klinicznego, naukowcy ogłosili rozpoczęcie kolejnej – fazy 2a, do której po raz pierwszy włączone zostaną również dzieci.

Australijski zespół badawczy i nowy mechanizm działania

Projekt prowadzony jest przez The Kids Research Institute Australia oraz Perth Children’s Hospital (PCH), we współpracy ze spółką biotechnologiczną Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd. Opracowany przez nich preparat RSP-1502 stanowi kombinację antybiotyków podawanych wziewnie, wspieraną przez tzw. antibiotic booster, który zwiększa skuteczność leczenia zakażeń wywołanych przez Pseudomonas aeruginosa – bakterii szczególnie niebezpiecznej dla osób z mukowiscydozą.

Jak podkreśla prof. Barry Clements, dyrektor naukowy Respirion Pharmaceuticals:

„Dysponujemy obecnie bardzo ograniczonym zestawem antybiotyków, a oporność bakterii stale rośnie. RSP-1502 to długo oczekiwany krok naprzód dla pacjentów z mukowiscydozą.”

Wyniki fazy 1b i plany kolejnych etapów

Badanie fazy 1b prowadzone pod nadzorem amerykańskiej FDA (Food and Drug Administration) potwierdziło bezpieczeństwo i skuteczność RSP-1502 wśród dorosłych pacjentów z mukowiscydozą. Teraz badanie przechodzi do fazy 2a, w której zostanie oceniona skuteczność preparatu w redukcji zakażeń bakteryjnych, poprawie czynności płuc oraz wpływie na markery zapalne w drogach oddechowych.

Nowa faza badania obejmie 40 dzieci i dorosłych z mukowiscydozą w ośrodkach badawczych w Australii i Stanach Zjednoczonych. W Australii koordynatorem pozostaje Perth Children’s Hospital, przy udziale ośmiu innych placówek.

Obiecujące wyniki wcześniejszych badań

Wczesne badania pilotażowe prowadzone w Australii Zachodniej wykazały, że pacjenci z przewlekłymi infekcjami Pseudomonas aeruginosa uzyskali średnio 16-procentową poprawę funkcji płuc, podczas gdy standardowe leczenie antybiotykiem wziewnym dawało jedynie 5-procentowy wzrost.
Ulepszona funkcja płuc pozwala pacjentom z CF na większą aktywność fizyczną, uczestnictwo w życiu społecznym i znacząco poprawia jakość oraz długość życia.

Mukowiscydoza – choroba z ograniczonymi możliwościami terapeutycznymi

Mukowiscydoza to genetyczne schorzenie występujące z częstością około 1 na 4000 urodzeń, charakteryzujące się m.in. zaburzeniem transportu jonów chlorkowych w nabłonku dróg oddechowych. Skutkiem są gęste wydzieliny sprzyjające przewlekłym zakażeniom bakteryjnym, zwłaszcza Pseudomonas aeruginosa. Z czasem prowadzą one do postępującego uszkodzenia płuc i niewydolności oddechowej.

Dzięki nowemu lekowi RSP-1502 istnieje szansa na skuteczniejsze zwalczanie tych zakażeń oraz spowolnienie postępu choroby.

Wsparcie finansowe i współpraca międzynarodowa

Rozwój preparatu jest możliwy dzięki finansowaniu ze strony Brandon Capital (Fundusz Translacji Biomedycznej), The Kids Research Institute Australia, Cystic Fibrosis Foundation (USA), Cure4CF, Perth Children’s Hospital Foundation, CUREator oraz lokalnych inwestorów z Australii Zachodniej.

Zespół Respirion tworzą naukowcy, którzy wcześniej uczestniczyli w opracowaniu standardowego leczenia mukowiscydozy z użyciem tobramycyny, co czyni ich jednymi z najbardziej doświadczonych ekspertów w tej dziedzinie.

Nowe perspektywy zastosowania RSP-1502

RSP-1502 może znaleźć zastosowanie również w leczeniu innych przewlekłych chorób płuc, takich jak rozstrzenie oskrzeli niezwiązane z mukowiscydozą (non-CF bronchiectasis) oraz przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP), gdzie obecnie nie istnieją zatwierdzone przez FDA antybiotyki wziewne.

Rekrutacja do badań fazy 2a już trwa. Jeśli wyniki potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo, RSP-1502 może stać się jednym z pierwszych nowych leków przeciwbakteryjnych dla pacjentów z mukowiscydozą od ponad dekady.

Źródło: The Kids Research Institute Australia