Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał dawkę nowatorskiej terapii genowej w ramach badania klinicznego

Firma ReCode Therapeutics, zajmująca się opracowywaniem nowatorskich terapii genetycznych, poinformowała o podaniu pierwszej dawki eksperymentalnej terapii wziewnej RCT2100 pacjentowi z mukowiscydozą (CF). Jest to przełomowe wydarzenie w ramach trwającego badania klinicznego fazy 1b, które ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa mRNA wziewnego w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą, zwłaszcza tych, którzy nie mogą korzystać z dostępnych obecnie terapii.

Mukowiscydoza: wyzwanie dla współczesnej medycyny

Mukowiscydoza (CF) to genetyczna choroba o charakterze postępującym, spowodowana mutacjami w genie kodującym białko CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Na świecie żyje około 130 tysięcy osób dotkniętych mukowiscydozą. Mutacje w genie CFTR prowadzą do nieprawidłowej produkcji białka CFTR, co skutkuje zaburzeniami nawodnienia dróg oddechowych, zaleganiem gęstego śluzu oraz poważnymi infekcjami płuc.

Pomimo znacznych postępów w leczeniu dzięki modulatorom CFTR, około 10% pacjentów nie odnosi korzyści z tych terapii. Dzieje się tak dlatego, że specyficzne mutacje genetyczne uniemożliwiają produkcję funkcjonalnego białka CFTR, co sprawia, że obecnie dostępne leki są nieskuteczne w tej grupie pacjentów.

Nowe nadzieje: terapia RCT2100

RCT2100 to eksperymentalna terapia mRNA, która została opracowana przez ReCode Therapeutics przy użyciu platformy Selective Organ Targeting (SORT). SORT to nowoczesna technologia lipidowych nanocząsteczek (LNP), umożliwiająca precyzyjne dostarczenie mRNA bezpośrednio do komórek docelowych w płucach. W przypadku RCT2100 terapia dostarcza mRNA kodujące funkcjonalne białko CFTR, które jest niezbędne do prawidłowego nawodnienia dróg oddechowych. Celem terapii jest przywrócenie funkcji białka CFTR, co może pozwolić na skuteczniejsze leczenie przyczynowe mukowiscydozy, zamiast jedynie łagodzenia objawów choroby.

Jak podkreśla dr Shehnaaz Suliman, CEO ReCode Therapeutics:

„Rozpoczęcie fazy 1b badania klinicznego terapii RCT2100 w mukowiscydozie to znaczący krok naprzód i nadzieja dla tych pacjentów, którzy nie mogą skorzystać z obecnie dostępnych terapii. Jesteśmy bardzo wdzięczni za wsparcie społeczności pacjentów i skupiamy się na przyspieszeniu procesu rekrutacji, aby jak najszybciej dostarczyć tę potencjalną nową terapię potrzebującym.”

Badanie kliniczne RCT2100

Badanie fazy 1b prowadzone jest obecnie w ośrodkach klinicznych w Holandii, a planowane są dalsze rozszerzenia do Francji, Wielkiej Brytanii i Stanów Zjednoczonych. Badanie otrzymało zgodę od organów regulacyjnych na przeprowadzenie testów w tych krajach, co umożliwia szeroko zakrojone badania nad skutecznością i bezpieczeństwem RCT2100.

Co dalej dla pacjentów z mukowiscydozą?

Terapia RCT2100 jest jedną z kilku nowych, obiecujących strategii leczenia genowego opracowywanych przez ReCode Therapeutics. Firma koncentruje się na rozwijaniu terapii dla chorób rzadkich i powszechnych, w tym dyskinezy rzęsek pierwotnych (RCT1100), chorób układu nerwowego, wątroby oraz chorób zakaźnych. Platforma SORT, wykorzystywana przez ReCode, pozwala na precyzyjne dostarczanie terapii genowych do odpowiednich narządów i tkanek, co zwiększa skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

ReCode Therapeutics jest uznawana za jednego z liderów w dziedzinie terapii genowych, a jej innowacyjne podejście może zrewolucjonizować sposób leczenia wielu chorób genetycznych, takich jak mukowiscydoza.

Na podst. informacji prasowej