Lek regeneracyjny dla płuc: CMR316 nadzieją dla pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc
Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) to przewlekła, postępująca choroba płuc o nieznanej przyczynie i bez dostępnego w pełni skutecznego leczenia. Schorzenie to dotyka około 100 tysięcy osób w Stanach Zjednoczonych, znacząco pogarszając ich jakość życia. Charakterystyczne dla IPF jest postępujące bliznowacenie płuc, co prowadzi do pogorszenia funkcji oddechowych, duszności, kaszlu oraz w najcięższych przypadkach – niewydolności oddechowej i zgonu pacjenta. Dostępne terapie, takie jak leki antyfibrotyczne, jedynie spowalniają progresję choroby i łagodzą objawy, co podkreśla pilną potrzebę opracowania innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych.
Instytut Calibr-Skaggs, działający przy Scripps Research jako non-profitowa jednostka zajmująca się rozwojem leków, ogłosił wprowadzenie do badań klinicznych I fazy leku o nazwie CMR316, który ma potencjał do zrewolucjonizowania leczenia chorób płuc poprzez regenerację uszkodzonej tkanki. CMR316 to inhalacyjny preparat podawany raz w tygodniu, który działa bezpośrednio w płucach, pobudzając komórki macierzyste płuc do regeneracji uszkodzonej tkanki.
Wstępne dane przedkliniczne wykazały, że CMR316 może potencjalnie nie tylko zatrzymać postęp IPF, ale również częściowo odwrócić zmiany chorobowe, co czyni go obiecującym rozwiązaniem także dla pacjentów z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) i innymi poważnymi chorobami płuc.
Mechanizm działania CMR316
CMR316 został zaprojektowany z myślą o precyzyjnym stymulowaniu komórek macierzystych płuc, znanych jako typ 2 komórek nabłonkowych pęcherzykowych (AEC2). Te komórki macierzyste występują w dolnych drogach oddechowych i odgrywają kluczową rolę w regeneracji tkanki płucnej. U pacjentów z IPF liczba AEC2 jest obniżona, co upośledza naturalną zdolność płuc do regeneracji. CMR316 aktywuje AEC2, co prowadzi do ich przekształcenia w komórki typu 1 (AEC1), niezbędne do wymiany gazowej i utrzymania stabilności strukturalnej płuc.
Dzięki temu mechanizmowi, CMR316 może naprawiać uszkodzenia wynikające nie tylko z IPF, ale również innych chorób płuc. Co więcej, działanie regeneracyjne tego leku jest unikalne i jednocześnie uzupełnia działanie już zatwierdzonych leków antyfibrotycznych, co otwiera perspektywę ich łączenia dla uzyskania jeszcze większego efektu terapeutycznego.
Prekliniczne badania bezpieczeństwa i skuteczności
Pod przewodnictwem prof. Petera Schultza i dr Michaela Bollonga, CMR316 przeszedł intensywne badania przedkliniczne. Wyniki opublikowane w kwietniu 2024 roku w czasopiśmie Proceedings of the National Academy of Sciences dostarczyły dowodów na zdolność CMR316 do stymulacji AEC2 i regeneracji tkanki płucnej w modelach chorobowych, takich jak IPF i inne przewlekłe schorzenia płuc.
Zespół Calibr-Skaggs przeprowadził również szczegółowe badania bezpieczeństwa, które potwierdziły, że lek ten ma wyjątkowo korzystny profil bezpieczeństwa, co umożliwiło przejście do fazy testów na ludziach. Dr Sean Joseph, wiceprezes ds. farmakologii, wyraził optymizm, że obserwowane przedkliniczne korzyści i bezpieczeństwo mogą się przełożyć na efekty u pacjentów z chorobami płuc.
Badanie kliniczne I fazy
Celem nadrzędnym jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych oraz wielokrotnych dawek inhalacyjnych CMR316 u zdrowych ochotników i pacjentów z IPF. Badanie nosi tytuł „Badanie fazy 1/1b mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki inhalowanego CMR316 u zdrowych ochotników i pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc” (numer badania EU: 2023-510456-23-00).
Badanie nad CMR316 może stanowić przełom w leczeniu IPF i innych przewlekłych chorób płuc. Jeśli wyniki kliniczne potwierdzą przedkliniczne obserwacje, nowa terapia może stać się pierwszą na świecie regeneracyjną metodą leczenia IPF, przynosząc nadzieję tysiącom pacjentów dotkniętych tą wyniszczającą chorobą.
Źródło: Scripps Research, fot. stopklatka z filmu YouTube powyżej
