W odpowiedzi na interpelację posłanki Moniki Wielichowskiej z Platformy Obywatelskiej w sprawie refundacji leków przyczynowych dla pacjentów z mukowiscydozą, Maciej Miłkowski
Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia wyjaśnił, że Minister Zdrowia nie wydał jeszcze decyzji w sprawie zgody lub odmowy refundacji leków Orkambi i Klaydeco.
Posłanka Monika Wielichowska z Platformy Obywatelskiej w interpelacji poselskiej zapytała Ministra Zdrowia, dlaczego do tej pory na liście refundowanych leków nie ma leków przyczynowych nowej generacji w terapii mukowiscydozy, powołując się na doniesienie prasowe Fundacji Oddech Życia w sprawie dostępu do tych leków w Słowenii.
Jak czytamy w portalu fundacji Oddech Życia oraz w interpelacji posłanki:
Szanowny Panie Ministrze,
co roku w Polsce umierają dzieci, młodzież i dorośli z mukowiscydozą. Tymczasem Polska nie refunduje żadnego leku przyczynowego w tej chorobie. W Słowenii pacjenci z mukowiscydozą, z podwójną mutacją F508del lub jedną F508del i jedną z listy kwalifikujących do leczenia (od 12 roku życia), w ciężkich przypadkach otrzymują dostęp do leczenia lekiem Trikafta w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Trikafta jest kombinacją trzech leków, których celem jest wadliwe białko CFTR. Skuteczność preparatu Trikafta u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych wykazano w dwóch badaniach klinicznych.
Słoweński Zakład Ubezpieczeń Zdrowotnych (ZZZS) doszedł do porozumienia z firmą Vertex Pharmaceuticals, producentem leków przyczynowych w mukowiscydozie. W ramach porozumienia refundowany będzie również lek Kaftrio w połączeniu z Kalydeco, ale dopiero po dopuszczeniu go do sprzedaży w Europie (obecnie trwa jeszcze proces rejestracyjny leku w Unii Europejskiej).
Niestety, w Polsce nie jest refundowany żaden z dostępnych w sprzedaży leków przyczynowych, leków nowej generacji.
Panie Ministrze, dlaczego do tej pory na liście refundowanych leków nie ma leków przyczynowych nowej generacji w terapii mukowiscydozy?
Z wyrazami szacunku
MONIKA WIELICHOWSKA
Poseł na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej
W odpowiedzi z Ministerstwa Zdrowia czytamy:
Szanowna Pani Marszałek,
w odpowiedzi na interpelację nr 10123 Pani Moniki Wielichowskiej, Poseł na Sejm RP, w sprawie refundacji leków przyczynowych w terapii mukowiscydozy, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.Zasady finansowania ze środków publicznych produktów leczniczych określone zostały w przepisach ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2020 r., poz. 357, z późn. zm.).
W resorcie zdrowia procedowane są wnioski o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leków stosowanych w terapii mukowiscydozy.
Są to wnioski dla leków:
1. Kalydeco (ivacaftorum) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy (ICD-10 E84)”. W rekomendacji nr 86/2019 z dnia 17 października 2019 Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) nie rekomenduje objęcia leku refundacją.
2. Orkambi (lumacaftorum + ivacaftorum) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy lumakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem (ICD-10 E84)”. W rekomendacji nr 79/2019 z dnia 20 września 2019 r. Prezesa Agencji Prezes AOTMiT nie rekomenduje objęcia leku refundacją.W tym miejscu należy zauważyć, że Prezes Agencji w uzasadnieniu dla negatywnych rekomendacji dla ww. leków wskazał m.in. na fakt, że finansowanie ocenianych technologii w porównaniu z BSC (Best Supporting Care) jest nieefektywne kosztowo.
Należy podkreślić, że oszacowane wartości inkrementalnego współczynnika kosztów użyteczności wielokrotnie przewyższają próg opłacalności. Biorąc pod uwagę ograniczone wnioskowanie z analizy klinicznej, brak efektywności kosztowej względem ustawowego progu opłacalności oraz wysokie przewidywane wydatki płatnika publicznego związane z refundacją Prezes Agencji uznaje za niezasadne finansowanie ze środków publicznych przedmiotowych leków. Powyższe wnioskowanie znajduje również odzwierciedlenie w części rekomendacji refundacyjnych (tych negatywnie odnoszących się do finansowania leku) wydanych przez zagraniczne instytucje dla ocenianej technologii medycznej.
Należy w tym miejscu wskazać, że wskazane powyżej procedowane wnioski refundacyjne przeszły ocenę formalno-prawną oraz dokonano uzgodnienia treści programów lekowych razem z konsultantem krajowym i Narodowym Funduszem Zdrowia. Po przygotowaniu ekspertyz przez Agencję prowadzone były negocjacje cenowe pomiędzy wnioskodawcami a Komisją Ekonomiczną, zakończone wydaniem przez Komisję Ekonomiczną uchwał. Cały materiał w sprawach został przekazany Ministrowi Zdrowia do rozstrzygnięcia, ale decyzja nie została jeszcze wydana. Ostatecznie Minister właściwy do spraw zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wyda decyzję administracyjną o objęciu refundacją lub o odmowie objęcia refundacja, przy uwzględnieniu 13 kryteriów ustawowych.
Z poważaniem
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Maciej Miłkowski
Podsekretarz Stanu
Wolą Rydzykowi dać miliony zamiast uratować komuś życie