Orkambi

W przeddzień Światowego Dnia Mukowiscydozy, 7 września odbył się manifest pod siedzibą Vertex Pharmaceuticals przy ulicy Ludwika Waryńskiego. Wydarzenie zorganizował ruch społeczny 2000 Powodów. Protestujący chcieli zwrócić uwagę na…

Przedstawiciele Vertex Pharmaceuticals wydali oświadczenie w sprawie protestu zorganizowanego w dniu dzisiejszym (7.09.2021) przez ruch społeczny "2000 Powodów". Manifestacja odbyła się przed polską siedzibą tej firmy, w Warszawie. Firma…

Posłanka na Sejm, Małgorzata Pępek złożyła skierowaną do Ministra Zdrowia interpelację w sprawie leczenia mukowiscydozy w Polsce. Szanowny Panie Ministrze! W Polsce żyje ponad 2,5 tysiąca chorych z mukowiscydozą. Rodzice chorych dzieci…

Posłowie Tadeusz Chrzan i Marek Kuchciński złożyli interpelację w sprawie umożliwienia szybkiego dostępu do refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Poniżej prezentujemy treść interpelacji: Mukowiscydoza jest rzadką chorobą…

W odpowiedzi na interpelację posłanki Moniki Wielichowskiej z Platformy Obywatelskiej w sprawie refundacji leków przyczynowych dla pacjentów z mukowiscydozą, Maciej Miłkowski Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia wyjaśnił, że Minister…

Nieprawidłowości w tolerancji glukozy, w tym cukrzyca zależna od mukowiscydozy (CFRD, z ang. Cystic Fibrosis-Related Diabetes) są częste u pacjentów z mukowiscydozą. W małych badaniach pilotażowych leczenie iwakaftorem poprawiało…

W dniu dzisiejszym Ministerstwo Zdrowia opublikowało obwieszczenie Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1 września…

W dniu dzisiejszym Ministerstwo Zdrowia opublikowało projekt obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1…

W Polsce umierają dzieci, młodzież i dorośli z mukowiscydozą. W tym czasie Polska nie refunduje żadnego leku przyczynowego w tej chorobie, mimo że w Europie dostępne są trzy leki nowej generacji, tzw. modulatory CFTR, a czwarty jest…

Nadal brak decyzji administracyjnej w sprawie objęcia refundacją leków Orkambi i Kalydeco w terapii wybranych pacjentów z mukowiscydozą w ramach programów lekowych. Z obecnie dopuszczonych do sprzedaży leków przyczynowych, nowej generacji:…

W Europie mamy zarejestrowane i dopuszczone do sprzedaży trzy leki przyczynowe, nowej generacji dla pacjentów z mukowiscydozą: Kalydeco, Orkambi i Symkevi (terapia złożona z Kalydeco). W USA zarejestrowano niedawno czwarty lek przyczynowy…

Firma biotechnologiczna Vertex Pharmaceuticals upubliczniła we wtorek 18 lipca br. wyniki badań klinicznych, trzech różnych kombinacji modulatorów i korektorów CFTR u chorych na mukowiscydozę. Uzyskano poprawę wydolności płuc w badaniu…

Włoska Agencja Leków (Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA) zgodziła się na refundowanie terapii lekiem Orkambi u chorych powyżej 12 roku życia, z podwójną mutacją F508del. Lek firmy Vertex Pharmaceuticals Incorporated refundowany jest już…

Międzynarodowe badania kliniczne, w których uczestniczyli między innymi naukowcy i lekarze z londyńskiego Imperial College (Royal Brompton Hospital), udowodniły skuteczność terapii z użyciem Orkambi (Vertex Pharmaceuticals) u młodszych…

Konferencja Postępy w leczeniu mukowiscydozy – dotychczasowe osiągnięcia, nowe rekomendacje, nowe terapie odbędzie się w gdańskim Garnizonie Kultury w środę, 10 maja 2017 r. Organizatorami konferencji są Szpital Dziecięcy Polanki im.…

Firma biotechnologiczna Nivalis Therapeutics, Inc. ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych II-giej fazy leku N91115, inhibitora reduktazy S-nitrozoglutationu (GSNOR) w dawce 400mg w skojarzeniu z lekiem Kalydeco firmy Vertex Pharmaceuticals…

National Institute for Health Care Excellence (NICE), instytucja publiczna działająca w ramach brytyjskiego Ministerstwa Zdrowia, zajmująca się m.in. publikowaniem wytycznych dot. używania nowych leków czy technologii, negatywnie…

Orkambi to nowa nadzieja dla chorych na mukowiscydozę. Lek, który walczy z przyczyną choroby a nie tylko łagodzi jej objawy. Orkambi to połączenie dwóch substancji aktywnych, leków które zostały dopuszczone do użycia na rynku…

Orkambi to lek firmy Vertex Pharmaceuticals, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mutacją genetyczną zwaną F508del. Mutacja ta wpływa na gen białka zwanego błonowym regulatorem przewodnictwa (ang.…