Firma biotechnologiczna Anthera Pharmaceuticals podpisała porozumienie z The European Cystic Fibrosis Society Clinical Trial Network’s, mające na celu przyśpieszenie badań klinicznych nad nową generacją enzymów trzustkowych. Podobne porozumienie podpisano również w USA z Cystic Fibrosis Foundation Network Development Network.
„European Cystic Fibrosis Clinical Trial Network (Europejska Sieć Badań Klinicznych nad Mukowiscydozą) to sieć ośrodków leczenia mukowiscydozy w Europie, mająca na celu zintensyfikowanie badań klinicznych w zakresie mukowiscydozy i jak najszybsze dostarczenie chorym nowych leków.”
Aktualnie około 150 pacjentów pediatrycznych i dorosłych z mukowiscydozą, poszukuje firma Anthera w Stanach Zjednoczonych, Europie i Izraelu. Rekrutacja prowadzona jest do badań klinicznych fazy trzeciej produktu leczniczego Sollpura w terapii osób z niewydolnością trzustki w mukowiscydozie (tzw. EPI – zewnątrzwydzielnicza niewydolność trzustki).
W Polsce badania kliniczne będzie prowadzić 9 ośrodków: Białystok, Karpacz, Łódź, Lublin (x2), Rabka Zdrój, Rzeszów, Sopot, Warszawa.
W poprzednim badaniu klinicznym fazy 3 ( NCT02279498 ), badacze wykazali, że wchłanianie tłuszczu z pokarmu w terapii preparatem Sollpura jest na podobnym poziomie jak w przypadku produktów obecnie stosowanych (enzymów trawiennych pochodzenia świńskiego).
Nowe badania kliniczne będą oceniać skuteczność i bezpieczeństwo kapsułek Sollpura u chorych z mukowiscydozą i EPI.
Do badań zostanie wybranych około 150 pacjentów w wieku 7 lat i starszych, z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki, zażywających enzymy trawienne. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do terapii produktem Sollpura lub kontynuacji terapii z użyciem świńskich enzymów trawiennych (dotychczas stosowanych w terapii mukowiscydozy). Terapia potrwa 4 tygodnie. Podczas pierwszych trzech tygodni naukowcy przeprowadzą korektę dawki w oparciu o objawy pacjenta i ocenę kliniczną, w celu osiągnięcia najlepszych korzyści terapeutycznych.
Po 4 tygodniach zostaną zmierzone zmiany w poziomie wchłaniania tłuszczu (CFA). Pacjenci, którym podano preparat Sollpura, będą przez następne 20 tygodni poddawani obserwacji, w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności preparatu.
Wyniki spodziewane są pod koniec 2017 lub na początku 2018 roku.
Sollpura to produkt do stosowania w enzymatycznej terapii zastępczej (PERT), wykorzystujący trzy enzymy trawienie otrzymane w procesie biotechnologicznym (w porównaniu do stosowanych obecnie enzymów pochodzenia świńskiego lub bydlęcego).
W przeciwieństwie do innych produktów enzymatycznych pochodzenia zwierzęcego stosowanych u chorych na mukowiscydozę, Sollpura ma być bardziej stabilna i lepiej rozpuszczalna, dzięki czemu będzie mogła być podawana w innej formie niż kapsułki, np. w postaci saszetek do rozpuszczania w płynnych produktach spożywczych.
Źródła:
– http://www.anthera.com/ Anthera Pharmaceuticals
– https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02279498
– https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03051490
