Posłanka Agnieszka Pomaska (Platforma Obywatelska) zwróciła się do Ministra Zdrowia z pytaniami o refundację leku przyczynowego Kalydeco, mającego zastosowanie w terapii mukowiscydozy. W interpelacji pyta m.in. czy planowane są zmiany na liście leków refundowanych i czy zmiany te obejmują leki przyczynowe stosowane w leczeniu mukowiscydozy? Czy lek Kalydeco planowany jest do przyjęcia na listę leków refundowanych? Czy planowana jest zmiana kryteriów oceny technologii medycznych i refundacji dostosowująca kryteria do sierocych produktów leczniczych, kierowanych do chorób rzadkich? Jeżeli prace nad zmianą kryteriów opiniowania leków są w trakcie, to jaki jest etap prac i czy prace te obejmują leki sieroce?
Poniżej publikujemy treść interpelacji:
Szanowny Panie Ministrze!
Lek Kalydeco (iwacaftor) jest lekiem przyczynowym, rekomendowanym przez europejskie towarzystwo mukowiscydozy (ECFS), a dopuszczenie go do obrotu przez Europejską Agencję Leków (EMA) w 2012 roku wzbudziło ogromną nadzieję wśród chorujących na mukowiscydozę oraz ich rodzin. Wyniki badań wskazują, że terapia iwacaftorem poprawia stan zdrowia osób cierpiących na mukowiscydozę. Brak dostępu do leku dla chorujących na mukowiscydozę Polaków odbiera im nadzieję na możliwość wydłużenia życia i poprawy wyników.
Mukowiscydoza jest chorobą wieloukładową. W klasycznej (pełnoobjawowej) postaci manifestuje się przede wszystkim przewlekłą chorobą oskrzelowo-płucną, zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki oraz podwyższonym stężeniem chlorków w pocie.
O długości i jakości życia chorych na mukowiscydozę decydują przede wszystkim zmiany w układzie oddechowym i dynamika ich rozwoju. Zalegający w oskrzelach gęsty, trudny do usunięcia śluz służy za pożywkę dla bakterii, przede wszystkim dla Pseudomonas aeruginosa (pałeczka ropy błękitnej). Zakażenie tym patogenem dotyczy około 60% populacji chorych, w tym ponad 80% chorych dorosłych. W wyniku przewlekłego zakażenia bakteryjnego dochodzi do postępującego uszkodzenia płuc i niewydolności oddechowej, a w efekcie do przedwczesnej śmierci lub konieczności przeszczepu płuc. Oprócz postępującej choroby oskrzelowo-płucnej u chorych na mukowiscydozę występują różnorodne powikłania, między innymi: cukrzyca, nawracające zapalenie trzustki, marskość wątroby, żylaki przełyku, przewlekłe zapalenie zatok przynosowych, polipy nosa. Część pacjentów zachowuje wydolność trzustki, jednak większość populacji zmaga się z biegunkami tłuszczowymi oraz niedożywieniem i musi na stałe przyjmować – jako substytucję – enzymy trzustkowe. U znacznej części chorych, mimo stosowania prawidłowej diety i suplementacji enzymatycznej, występuje niedożywienie, które wymaga interwencji dietetycznej – odżywek wysokokalorycznych, a u osób ze skrajnym niedożywieniem – żywienia dojelitowego. W pełnoobjawowej postaci mukowiscydozy choroba oskrzelowo-płucna i problemy z odżywianiem tworzą swoiste błędne koło – niedożywiony organizm narażony jest na osłabienie i zakażenia, przewlekły proces zapalny prowadzi do postępującego uszkodzenia ścian drzewa oskrzelowego i miąższu płucnego, czego konsekwencją jest postępująca niewydolność oddechowa. Szacuje się, że blisko 5% chorych cierpi na niewydolność oddechową wymagającą stosowania tlenoterapii domowej, a część wymaga nieinwazyjnej wentylacji oraz przeszczepienia płuc.
Informacja o ponownym wniosku o dopuszczenie do refundacji leku Kalydeco oraz pozytywna opinia Rady Przejrzystości ponownie wprowadziła wiele nadziei do środowiska osób chorujących na mukowiscydozę. Jednak negatywna opinia prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji sugeruje chorym małe szanse na możliwość leczenia się nowoczesnymi lekami w kraju.
W stanowisku nr 88/2019 Rady Przejrzystości z dnia 14 października 2019 r. w sprawie oceny leku Kalydeco (ivacaftorum) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy (ICD-10 E84)” możemy przeczytać: „(…) W badaniach wykazano, że lek Kalydeco skutecznie poprawia czynność płuc oraz zmniejsza częstość i czas trwania zaostrzeń choroby oskrzelowo-płucnej. Ocenę skuteczności ustalono w oparciu o stopień poprawy wartości wskaźnika FEV1. Stosowanie Kalydeco poprawia także wyniki w innych badanych punktach końcowych, takich jak stężenie chlorków w pocie, masa ciała i wzrost oraz parametry funkcjonowania trzustki”.
Miarą skuteczności opieki nad chorymi na mukowiscydozę jest długość życia chorych, która w Polsce odbiega od wartości notowanych w krajach wysokorozwiniętych. Odzwierciedleniem tego jest mediana wieku w momencie zgonu chorych na mukowiscydozę w Polsce, która wynosi 24 lata i jest około 10-15 lat niższa niż w krajach z dobrze zorganizowanym systemem opieki i lepszym dostępem do leków, jak np. w Kanadzie, gdzie mediana wieku w momencie zgonu to blisko 39 lat. Podobnie różnica między odsetkiem osób dożywających wieku dorosłego w naszym kraju, a tą samą wielkością w krajach wysokorozwiniętych, jest w dalszym ciągu znaczna – w Polsce odsetek chorych dorosłych to około 34%, zaś w Kanadzie 59%.
Podstawą do decyzji o finansowaniu leków ze środków publicznych w Polsce jest roczny koszt terapii mieszczący się w trzykrotności PKB na obywatela. Stosowany system oceny technologii medycznych skierowany jest na terapie dla dużych populacji pacjentów. Taki mechanizm decydowania o refundacji rzadko sprawdza się przy nowoczesnych terapiach, szczególnie w przypadku leków sierocych. Skutkuje to wykluczeniem osób dotkniętych chorobami rzadkimi i uniemożliwienie im poprawy jakości życia, spowolnienia postępu choroby i przede wszystkim przedłużenia życia.
W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Mowa tutaj o lekach: Orkambi, Kalydeco i najnowszym Symkevi. Leki działają na mechanizmy związane z transportem jonów chloru w komórkach, czyli nie korygują wady genetycznej, ale doprowadzają do poprawy mechanizmu odpowiadającego za objawy choroby na poziomie komórkowym. Wprawdzie leki te nie doprowadzają do całkowitego wyzdrowienia, ale są bardzo skuteczne w poprawie funkcjonowania kluczowych narządów, które wyniszczane są przez mukowiscydozę. Przede wszystkim w wyniku leczenia poprawia się funkcjonowanie płuc i trzustki, spada stężenie chlorków w pocie. W badaniach klinicznych u chorych przyjmujących Kalydeco wydolność płuc poprawiła się o 10-12% – to bardzo dużo, bo dla porównania żaden lek objawowy nie doprowadził dotychczas do poprawy funkcjonowania płuc lub przynajmniej do zahamowania procesu ich niszczenia.
Lek Kalydeco jest finansowany w 15 krajach (Austria, Belgia, Czechy, Dania, Francja, Hiszpania, Holandia, Irlandia, Luksemurg, Niemcy, Norwegia, Słowenia, Szwecja, Wielka Brytania, Włochy – UE i EFTA na 31 wskazanych) z poziomem refundacji 100%. W 5 krajach uzgodniono limit wydatków, w tych krajach funkcjonują również instrumenty podziału ryzyka.
Środowisko osób dotkniętych mukowiscydozą wyraża żal do Ministra Zdrowia, rządu RP, a także do osób odpowiedzialnych za sprawy refundacyjne za decyzje, które przyczyniają się do braku refundacji leków nowej generacji. Dla rodzin chorych oraz samych chorych niezrozumiała jest sytuacja, gdzie wiele krajów w Europie, w tym kraje z Europy Środkowo-Wschodniej, refunduje swoim chorym nowoczesne leki na mukowiscydozę, a Polska nadal nie refunduje żadnego z trzech dostępnych ww. leków.
Po negatywnej decyzji prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie refundacji leku pn. Kalydeco dla kilku pacjentów kwalifikujących się do leczenia tym preparatem środowisko lekarzy i pacjentów wystosowało oficjalne stanowisko w tej sprawie, które zostało przesłane do Ministra Zdrowia. Decyzja prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji była dodatkowo o tyle niezrozumiała, że kilka dni wcześniej Rada Przejrzystości przy Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pozytywnie zaopiniowała refundację.
W związku z powyższym proszę Pana Ministra o odpowiedź na poniższe pytania:
- Czy planowane są zmiany na liście leków refundowanych i czy zmiany te obejmują leki przyczynowe stosowane w leczeniu mukowiscydozy?
- Czy lek Kalydeco planowany jest do przyjęcia na listę leków refundowanych?
- Czy planowana jest zmiana kryteriów oceny technologii medycznych i refundacji dostosowująca kryteria do sierocych produktów leczniczych, kierowanych do chorób rzadkich? Jeżeli prace nad zmianą kryteriów opiniowania leków są w trakcie, to jaki jest etap prac i czy prace te obejmują leki sieroce?
Z poważaniem
