Komisja Europejska udzieliła zgody na dopuszczenie w krajach członkowskich, w tym w Polsce, stosowania leku Kalydeco (iwakaftor) u niemowląt chorych na mukowiscydozę, od 6 do 12 miesiąca życia, o wadze 5 kg lub więcej. Lek może być zastosowany u małych pacjentów tylko z wybranymi mutacjami (przynajmniej jedna z listy): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.
Preparat Kalydeco jest już zatwierdzony w Unii Europejskiej w terapii pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 miesięcy i starszych, którzy mają jedną z następujących mutacji w genie CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R. Jest również zatwierdzony do leczenia pacjentów z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych, którzy mają mutację R117H w genie CFTR .
W Polsce trwają negocjacje w sprawie refundacji tego leku w ramach programu lekowego dla pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 miesięcy i starszych, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.
